Lees updates over klinisch en wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Huntington op dag 2 van het HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022
Lees updates van klinisch en wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Huntington van dag 1 van het HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022
uniQure voert veiligheidsonderzoeken uit naar de eerste gentherapie voor de ZvH. Een recent persbericht gaf een update van 1 jaar over de eerste groep van 10 mensen die een operatie ondergingen om dit experimentele medicijn te krijgen.
Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.
Onderzoekers hebben het systeem bijgewerkt dat de progressie van de ZvH classificeert. Deze onderverdeling in 4 stadia zal de screening in klinische studies en de data-interpretatie makkelijker maken, op de weg naar presymptomatische onderzoeken.
Wetenschappers van IBM en CHDI gebruikten kunstmatige intelligentie om datasets van de ZvH-observatiestudies te analyseren en de ziekteprogressie te modelleren. Ze hopen dat hun bevindingen het ontwerp van klinische proeven zullen helpen verbeteren
In Spanje wordt een kleine klinische proef gepland met hoge dosis biotine en thiamine voor de behandeling van de ZvH. Ze koppelt H. aan een andere neurodegeneratieve ziekte, biotine-thiamine-responsieve basale ganglia-ziekte (BTBGD) genaamd
HDBuzz deelt met droefheid het nieuws mee dat de VIBRANT-HD studie van het orale huntingtineverlagende medicijn, branaplam, tijdelijk is opgeschort voor de veiligheid van de deelnemers.
Branaplam was oorspronkelijk ontworpen om SMA te behandelen, maar een nieuwe publicatie toont dat het veelbelovend kan zijn voor de behandeling van de ZvH. Deze pil verlaagt het huntingtine-eiwit en zal nu worden getest in de studie VIBRANT-HD.
Bekijk onderzoeksupdates van dag 3 van de HD Therapeutics Conference in 2022 #HDTC2022
Een nieuwe beeldvormingstool stelt wetenschappers in staat giftige huntingtine-eiwitniveaus te meten in de hersenen van huntingtondiermodellen, en toont zo aan hoe goed huntingtineverlagende therapieën werken.