PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.
Al ruim tien jaar brengt HDBuzz onbevooroordeeld nieuws over onderzoek en proeven met betrekking tot de Zvh. Nu onze gewaardeerde Ed en Jeff een stap terug doen, kijken Rachel, Sarah en Leora ernaar uit om de missie van HDBuzz voort te zetten.
Wetenschappers hebben onlangs ons begrip vergroot van hoe repetitieve sequenties in het DNA de creatie en bewerking van genetische boodschappermoleculen in cellen kunnen verstoren, en hoe dit leidt tot de productie van schadelijke eiwitten.
Wetenschappers hebben gekeken naar CAG-verlenging in hersenen van mensen met huntinton om te zien welke cellen worden beïnvloed.
In nieuw onderzoek in Londen worden muizen gebruikt om het aantal CAG-herhalingen, dat nodig is om symptomen van de ziekte van Huntington te ontwikkelen, exacter te bepalen. Dit onderzoek wijst op minder dan 185 CAG's als drempel.
Is er iemand uien aan het snijden? Verlengd huntingtine kan nu worden gedetecteerd in tranen om wetenschappers te helpen bij het volgen van de progressie van de ziekte.
Casgevy is het eerste op CRISPR-gebaseerde medicijn dat door het goedkeuringsproces is gekomen en Sikkelcelziekte geneest. Het opent de weg voor de ontwikkeling van soortgelijke medicijnen gericht op andere ziekten. Is huntington de volgende?
Het vervangen van cellen door de ZvH in de hersenen zou een effectieve behandelstrategie kunnen zijn. Recent werk laat zien dat jongere gliacellen die in de hersenen van muizen worden geïnjecteerd, de oudere cellen verdrijven.
uniQure heeft het einde van het jaar ingeluid door veelbelovende gegevens vrij te geven van hun onderzoek naar een huntingtine-verlagende gentherapie
Veel ziekten worden veroorzaakt door repetitieve DNA-sequenties. Het begrijpen van de regulatie van deze repetitieve sequenties kan de sleutel zijn tot het ontwikkelen van therapieën voor de ziekte van Huntington.
Gegevens van GENERATION-HD1, de fase-3 studie waarbij het huntingtine-verlagende middel tominersen werd getest, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Waarom is dit zo'n belangrijke mijlpaal en wat is de volgende stap?