Door FDA goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van bewegingssymptomen bij de ziekte van Huntington

Door FDA goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van bewegingssymptomen bij de ziekte van Huntington

De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als een behandeling voor de bewegingssymptomen van de ZvH.

Dr Leora Fox en Dr Rachel Harding28 augustus 2023

Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies

Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies

Zowel PTC Therapeutics als uniQure deelden updates van hun respectievelijke klinische onderzoeken, waarbij verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We onderzoeken de gegevens van beide studies en de betekenis voor HD-familie.

Dr Leora Fox en Dr Rachel Harding26 juni 2023

Op zoek naar balans: hoe het huntingtine-eiwit compenseert bij de ZvH

Op zoek naar balans: hoe het huntingtine-eiwit compenseert bij de ZvH

Onderzoekers kijken naar oorzaak en gevolg van verschillende vormen van het HTT-eiwitten. Ze vinden dat zowel gemuteerd als niet gemuteerd HTT bijdraagt aan de communicatie tussen hersencellen.

Dr Sarah Hernandez en Dr Leora Fox 7 mei 2023

De PROOF-HD studie eindigt met een teleurstellend resultaat

De PROOF-HD studie eindigt met een teleurstellend resultaat

De fase 3 studie haalde zijn primaire eindpunt, het vertragen van verlies aan functionele capaciteit bij de ZvH, niet.

Professor Ed Wild 2 mei 2023

Roche Phase II GENERATION HD2 study komt er aan

Roche Phase II GENERATION HD2 study komt er aan

Roche meldde begin 2023 aan de ZvH-gemeenschap een stand van zaken over hun Fase II klinische studie met tominersen, een huntingtine-verlagend medicijn. In dit artikel vatten we het laatste nieuws over deze studie samen.

Dr Rachel Harding16 maart 2023

Update aangaande de PTC Therapeutis PIVOT-HD studie

Update aangaande de PTC Therapeutis PIVOT-HD studie

Vorige week bracht PTC Therapeutics een verklaring uit over de rekrutering van deelnemers voor de Amerikaanse tak van de PIVOT-HD-studie is onderbroken. In dit artikel leggen we precies uit wat er bekend is en wat deze aankondiging inhoudt.

Dr Rachel Harding en Dr Leora Fox10 januari 2023

uniQure krijgt toestemming om het testen van hun huntington-gentherapie voort te zetten

uniQure krijgt toestemming om het testen van hun huntington-gentherapie voort te zetten

Na een onderbreking van 3 maanden vanwege zorgen over neveneffecten heeft uniQure het goede nieuws gedeeld dat hun klinische studie van huntingtine-gentherapie AMT-130 volgens plan zal doorgaan, na implementatie van nieuwe veiligheidsprocedures.

Dr Leora Fox 3 januari 2023

Ontwikkelingen in het laatste nieuws over huntingtineverlagende onderzoeken van Roche en Wave

Ontwikkelingen in het laatste nieuws over huntingtineverlagende onderzoeken van Roche en Wave

Twee bedrijven die medicijnen voor de ziekte van Huntington ontwikkelen, hebben nieuws aangekondigd over hun huntingtineverlagende medicijnen. Laten we het hebben over de geschiedenis en de kanttekeningen bij deze hoopvolle nieuwsberichte

Dr Jeff Carroll en Dr Leora Fox29 december 2022

Teleurstellend nieuws van Novartis over branaplam en de VIBRANT-HD studie

Teleurstellend nieuws van Novartis over branaplam en de VIBRANT-HD studie

Novartis heeft aangekondigd dat ze stoppen met de ontwikkeling van het medicijn branaplam voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Hier bespreken we dit nieuws en de impact op de huntingtongemeenschap.

Dr Rachel Harding21 december 2022

Focus op fibrillen; wetenschappers geven ons een glimp van huntingtine-eiwitklonters

Focus op fibrillen; wetenschappers geven ons een glimp van huntingtine-eiwitklonters

Wetenschappers hebben krachtige microscopen gebruikt om kleverige fragmenten van het huntingtoneiwit te bekijken, waardoor ze licht werpen op deze structuren waarvan wordt gedacht dat ze de ziekte veroorzaken.

Dr Rachel Harding 8 november 2022

Hereditary Disease Foundation (HDF) conferentie 2022 – Dag 2

Hereditary Disease Foundation (HDF) conferentie 2022 – Dag 2

Lees updates over klinisch en wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Huntington op dag 2 van het HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022

Dr Leora Fox, Dr Rachel Harding en Dr Sarah Hernandez 6 november 2022