geneesmiddelontwikkeling
-
Door FDA goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van bewegingssymptomen bij de ziekte van Huntington
De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als een behandeling voor de bewegingssymptomen van de ZvH.
-
Teleurstellend nieuws van Novartis over branaplam en de VIBRANT-HD studie
Novartis heeft aangekondigd dat ze stoppen met de ontwikkeling van het medicijn branaplam voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Hier bespreken we dit nieuws en de impact op de huntingtongemeenschap.
-
Brengt artificiële intelligentie ons vooruit? Hoe slimme computers ons helpen de ZvH te begrijpen.
Wetenschappers van IBM en CHDI gebruikten kunstmatige intelligentie om datasets van de ZvH-observatiestudies te analyseren en de ziekteprogressie te modelleren. Ze hopen dat hun bevindingen het ontwerp van klinische proeven zullen helpen verbeteren
-
Een lepel branaplam helpt om huntingtine te verlagen
Branaplam was oorspronkelijk ontworpen om SMA te behandelen, maar een nieuwe publicatie toont dat het veelbelovend kan zijn voor de behandeling van de ZvH. Deze pil verlaagt het huntingtine-eiwit en zal nu worden getest in de studie VIBRANT-HD.
-
Orale medicatie, een nieuw verhaal voor het verlagen van huntingtine?
Onderzoekers van PTC Therapeutics hebben onlangs nieuwe bevindingen gepubliceerd – een veelbelovend nieuw huntingtineverlagend medicijn dat oraal kan worden ingenomen. Zal dit de manier veranderen hoe we verder gaan met het verlagen van huntingtine?
-
Recente persartikels over gentherapie samengevat
Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.
-
Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
-
Overzicht van de klinische onderzoeken naar de ziekte van Huntington
Lees het laatste nieuws over de ZvH in dit overzichtsartikel over alle recente ontwikkelingen bij het maken van medicijnen voor de ziekte
-
Nieuwe samenwerking gaat proberen het licentieproces voor geneesmiddelen voor de ZvH te versnellen
Het Critical Path Instituut kondigt een nieuw samenwerkingsverband aan met als doel het licentieproces voor geneesmiddelen voor de ZvH te versnellen
-
Goed nieuws van uniQure: proef met gentherapie loopt op schema, en veelbelovende gegevens bij dieren
De eerste groep van 10 deelnemers is gedoseerd in uniQure's klinische proef van een ZvH-gentherapie, en drie nieuwe publicaties beschrijven veilige, wijdverbreide verlaging van huntingtine bij dieren.
By Dr Leora Fox