clinical-trial
-

2020 Jaarlijkse Huntington Study Group (HSG) conferentie : Focus op de ZvH – dag 2
De 2020 virtuele HSG-conferentie HD in Focus gaat verder op dag 2 met de focus op klinische studies en de ontwikkeling van medicijnenvan
-

2020 Jaarlijkse Huntington Study Group (HSG) conferentie : Focus op de ZvH – dag 1
Lees ons overzicht van enkele lezingen en presentaties op dag 1 van de jaarlijkse conferentie van de Huntington Study Group (HSG) 2020: Focus op de ziekte van Huntington
Door Dr Rachel Harding -

Behandeling voor neurologische aandoening kan ook in aanmerking komen voor patiënten met de ziekte van Huntington
Bij de ontwikkeling van Branaplam voor SMA-patiënten ontdekte Novartis dat dit medicijn veelbelovend kan zijn voor mensen met de ZvH. De FDA heeft Branaplam een speciale status gegeven als weesgeneesmiddel
Door Dr Rachel Harding -

Update van de 2020 EHDN samenkomst
Lees onze samenvatting van de 2020 EHDN Plenaire Meeting
Door Dr Rachel Harding -

Slecht nieuws van de SIGNAL studie: pepinemad heeft geen effect op huntingtonsymptomen
De SIGNAL-studie haalde haar primaire doeleinden niet om de ziekte van Huntington te vertragen of de symptomen te verbeteren. De resultaten bezorgen de huntingtongemeenschap en andere werkvelden wel interessante informatie
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

HD Young Adult Study definieert het ideale moment: symptoomvrij met meetbare veranderingen
We weten dat HD-gerelateerde veranderingen vele jaren voor het begin van de symptomen kunnen optreden, maar hoe vroeg beginnen die veranderingen? Een team van onderzoekers heeft dit onderzocht met een nieuwe uitgebreide studie bij jongvolwassenen met pre-manifest HD.
Door Dr Sarah Hernandez -

Deutetrabenazine voor de ziekte van Huntington: een positieve proef, maar de FDA zegt nee? Niet precies…
Een nieuw wetenschappelijk artikel en veel krantenkoppen over deutetrabenazine, nieuws over de behandeling van chorea bij de ziekte van Huntington
Door Dr Peter McColgan -

Wat betekent COVID-19 voor families met de ziekte van Huntington en HD-onderzoek?
COVID-19 update: wat betekent het voor HD-families, hoe beïnvloedt het HD-onderzoek, en hoe heeft het de manier waarop wetenschap werkt veranderd?
-

Wave’s PRECISION-HD2 huntingtine-verlagende studie-aankondiging ontleed
Wave Life Sciences kondigt aan dat hun antisense medicijn WVE-120102 het mutante huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar investeerders lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend – wat weten we zeker?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

Details over eerste gentherapie klinische studie voor de ziekte van Huntington komen naar buiten
UniQure maakt belangrijke details bekend van zijn geplande studie om de veiligheid en het vermogen van AMT-130 gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘eenmalige’ virustoedieningssysteem.
Door Dr Anna Pfalzer