clinical-trial
-

Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
Door Daniel O’Reilly, PhD -

Therapeutische conferentie voor de ziekte van Huntington 2021 – dag 3
Updates van dag 3 van de 2021 CHDI therapeutische conferentie over de ziekte van Huntington #HDTC2021
-

Therapeutische conferentie voor de Ziekte van Huntington 2021 – Dag 1
Blijf op de hoogte van de laatste updates van dag 1 van de CHDI-conferentie over de Ziekte van Huntington in 2021 # HDTC2021, inclusief presentaties van Wave, Roche en Triplet.
-

Overzicht van de klinische onderzoeken naar de ziekte van Huntington
Lees het laatste nieuws over de ZvH in dit overzichtsartikel over alle recente ontwikkelingen bij het maken van medicijnen voor de ziekte
Door Dr Rachel Harding -

Goed nieuws van uniQure: gentherapie-onderzoek op schema en veelbelovende resultaten bij dieren
De eerste groep van 10 deelnemers heeft doses ontvangen in uniQure’s klinische studie van een HD-gentherapie, en drie nieuwe manuscripten beschrijven veilige, wijdverspreide huntingtine-verlaging bij dieren.
Door Dr Leora Fox -

Teleurstellende resultaten van Wave’s PRECISION-HD1 en 2 studies
Wave Life Sciences deelde het teleurstellende nieuws dat hun twee ASO’s in Fase 1/2 studies bij HD-patiënten er niet in zijn geslaagd om mutant huntingtine te verlagen.
-

Droevig nieuws van Roche en Ionis – ASO-onderzoek vroegtijdig stopgezet
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis; de fase III Tominersen huntingtine-verlagende studie is vroegtijdig stopgezet
-

2020 Jaarlijkse Huntington Study Group (HSG) conferentie : Focus op de ZvH – dag 2
De 2020 virtuele HSG-conferentie HD in Focus gaat verder op dag 2 met de focus op klinische studies en de ontwikkeling van medicijnenvan
-

2020 Jaarlijkse Huntington Study Group (HSG) conferentie : Focus op de ZvH – dag 1
Lees ons overzicht van enkele lezingen en presentaties op dag 1 van de jaarlijkse conferentie van de Huntington Study Group (HSG) 2020: Focus op de ziekte van Huntington
Door Dr Rachel Harding -

Behandeling voor neurologische aandoening kan ook in aanmerking komen voor patiënten met de ziekte van Huntington
Bij de ontwikkeling van Branaplam voor SMA-patiënten ontdekte Novartis dat dit medicijn veelbelovend kan zijn voor mensen met de ZvH. De FDA heeft Branaplam een speciale status gegeven als weesgeneesmiddel
Door Dr Rachel Harding