clinical-trial
-
Een nieuw classificatiesysteem om de progressie van de ziekte van Huntington op te volgen
Onderzoekers hebben het systeem bijgewerkt dat de progressie van de ZvH classificeert. Deze onderverdeling in 4 stadia zal de screening in klinische studies en de data-interpretatie makkelijker maken, op de weg naar presymptomatische onderzoeken.
Door Dr Sarah Hernandez -
Herziening van vitaminebehandeling voor ZvH
In Spanje wordt een kleine klinische studie gepland met hoge doses biotine en thiamine voor de behandeling van ZvH. Deze studie is gebaseerd op onderzoek dat ZvH in verband brengt met een andere neurodegeneratieve ziekte, genaamd biotine-thiamine responsieve basale ganglia ziekte (BTBGD).
-
Een lepel branaplam helpt de huntingtine dalen
Branaplam was oorspronkelijk ontwikkeld voor de behandeling van spinale musculaire atrofie, maar een nieuwe publicatie beschrijft hoe het veelbelovend kan zijn voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Dit orale medicijn verlaagt het huntingtine-eiwit en zal nu worden getest in een studie genaamd VIBRANT-HD.
Door Dr Rachel Harding -
Orale medicatie, een nieuw verhaal voor het verlagen van huntingtine?
Onderzoekers van PTC Therapeutics hebben onlangs nieuwe bevindingen gepubliceerd – een veelbelovend nieuw huntingtineverlagend medicijn dat oraal kan worden ingenomen. Zal dit de manier veranderen hoe we verder gaan met het verlagen van huntingtine?
-
Het vinden van een lichtpuntje: een update over de gegevens van de Roche GENERATION-HD1-studie
De eerste ronde bevindingen van de stopgezette tominersen huntingtine-verlagende studie, GENERATION-HD1, uitgevoerd door Roche, werden deze week gedeeld met de HD-gemeenschap. HDBuzz legt uit wat ze hebben gevonden en wat de volgende stappen zijn.
-
KINECT-HD onderzoek toont aan dat valbenazine onwillekeurige bewegingen bij de ziekte van Huntington verbetert
In een broodnodige positieve ontwikkeling voor de Huntington-gemeenschap, heeft de KINECT-HD studie van Neurocrine Bioscience aangetoond dat behandeling met valbenazine de onwillekeurige bewegingen, chorea genoemd, aanzienlijk verminderde
-
Update van de 2021 EHDN samenkomst
Vorige maand nam HDBuzz deel aan de online bijeenkomst van het European Huntington's Disease Network (EHDN) bij. Lees onze samenvatting van alle laatste updates van klinische onderzoeken.
Door Dr Rachel Harding -
Een gespreksronde: V&A met Roche over GENERATION-HD1
Het HDBuzz-team zat virtueel samen met het team van Roche voor een diepgaande vraag- en antwoordsessie over tominersen en de recente stopzetting van de GENERATION-HD1-studie
-
Recente gentherapie-persberichten uitpakken
Voyager Therapeutics verschuift naar een nieuwe technologie om gentherapie te leveren en stapt af van een geplande HD-klinische studie. Maar dit zou op de lange termijn kunnen leiden tot minder invasieve medicijnen, en veel andere bedrijven werken aan HD-gentherapieën.
-
Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
Door Daniel O’Reilly, PhD