clinical-trial
-

Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies
Zowel PTC Therapeutics als uniQure hebben updates gedeeld van hun respectievelijke klinische studies, waarin verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We bekijken de gepresenteerde data van beide studies en wat dit betekent voor HD-families.
-

PROOF-HD studie van pridopidine eindigt met negatief resultaat
De fase 3 studie heeft zijn primaire eindpunt van het vertragen van functieverlies bij de ziekte van Huntington niet bereikt
-

Roche Fase II GENERATION HD2-studie van start
Roche heeft begin 2023 een brief aan de gemeenschap vrijgegeven om te delen dat hun Fase II klinische studie naar het huntingtine-verlagende medicijn tominersen nu van start is gegaan. In dit artikel vatten we het laatste nieuws over dit huntingtine-verlagende medicijn samen.
Door Dr Rachel Harding -

Teleurstellend nieuws van Novartis over branaplam en de VIBRANT-HD studie
Novartis heeft aangekondigd dat ze stoppen met de ontwikkeling van het medicijn branaplam voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Hier bespreken we dit nieuws en de impact op de huntingtongemeenschap.
Door Dr Rachel Harding -

uniQure krijgt groen licht om testen van HD-gentherapie te hervatten
Na een pauze van 3 maanden in de aanmelding vanwege zorgen over bijwerkingen, deelde uniQure het goede nieuws dat hun studie van de HD-gentherapie AMT-130 zal doorgaan zoals gepland, met nieuwe veiligheidsmaatregelen.
Door Dr Leora Fox -

Update over de PTC Therapeutics PIVOT-HD Studie
Vorige week heeft PTC Therapeutics een verklaring vrijgegeven waarin werd gemeld dat de werving van deelnemers voor het Amerikaanse deel van de PIVOT-HD studie is gepauzeerd. In dit artikel leggen we precies uit wat er bekend is en wat deze aankondiging betekent.
-

Ontwikkelingen in het laatste nieuws over huntingtineverlagende onderzoeken van Roche en Wave
Twee bedrijven die medicijnen voor de ziekte van Huntington ontwikkelen, hebben nieuws aangekondigd over hun huntingtineverlagende medicijnen. Laten we het hebben over de geschiedenis en de kanttekeningen bij deze hoopvolle nieuwsberichte
-

Ernstige bijwerkingen gemeld bij sommige mensen die werden behandeld met het huntingtine-verlagende medicijn AMT-130 dat momenteel klinisch wordt onderzocht.
Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.
-

Triest nieuws van Novartis: toediening opgeschort in VIBRANT-HD studie van branaplam
HDBuzz deelt met droefheid het nieuws mee dat de VIBRANT-HD studie van het orale huntingtineverlagende medicijn, branaplam, tijdelijk is opgeschort voor de veiligheid van de deelnemers.
Door Dr Leora Fox -

Updates van uniQure over hun gentherapie voor de ziekte van Huntington
uniQure voert veiligheidsstudies uit van de eerste gentherapie voor HD. Een recente persmededeling gaf een update van 1 jaar over de eerste groep van 10 mensen die een operatie ondergingen om dit experimentele medicijn te ontvangen. Laten we bespreken wat dit betekent.