clinical-trial
-

Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies
Zowel PTC Therapeutics als uniQure deelden updates van hun respectievelijke klinische onderzoeken, waarbij verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We onderzoeken de gegevens van beide studies en de betekenis voor HD-familie.
-

De PROOF-HD studie eindigt met een teleurstellend resultaat
De fase 3 studie haalde zijn primaire eindpunt, het vertragen van verlies aan functionele capaciteit bij de ZvH, niet.
-

Roche Phase II GENERATION HD2 study komt er aan
Roche meldde begin 2023 aan de ZvH-gemeenschap een stand van zaken over hun Fase II klinische studie met tominersen, een huntingtine-verlagend medicijn. In dit artikel vatten we het laatste nieuws over deze studie samen.
Door Dr Rachel Harding -

Teleurstellend nieuws van Novartis over branaplam en de VIBRANT-HD studie
Novartis heeft aangekondigd dat ze stoppen met de ontwikkeling van het medicijn branaplam voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Hier bespreken we dit nieuws en de impact op de huntingtongemeenschap.
Door Dr Rachel Harding -

uniQure krijgt toestemming om het testen van hun huntington-gentherapie voort te zetten
Na een onderbreking van 3 maanden vanwege zorgen over neveneffecten heeft uniQure het goede nieuws gedeeld dat hun klinische studie van huntingtine-gentherapie AMT-130 volgens plan zal doorgaan, na implementatie van nieuwe veiligheidsprocedures.
Door Dr Leora Fox -

Update aangaande de PTC Therapeutis PIVOT-HD studie
Vorige week bracht PTC Therapeutics een verklaring uit over de rekrutering van deelnemers voor de Amerikaanse tak van de PIVOT-HD-studie is onderbroken. In dit artikel leggen we precies uit wat er bekend is en wat deze aankondiging inhoudt.
-

Ontwikkelingen in het laatste nieuws over huntingtineverlagende onderzoeken van Roche en Wave
Twee bedrijven die medicijnen voor de ziekte van Huntington ontwikkelen, hebben nieuws aangekondigd over hun huntingtineverlagende medicijnen. Laten we het hebben over de geschiedenis en de kanttekeningen bij deze hoopvolle nieuwsberichte
-

Ernstige bijwerkingen gemeld bij sommige mensen die werden behandeld met het huntingtine-verlagende medicijn AMT-130 dat momenteel klinisch wordt onderzocht.
Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.
-

Triest nieuws van Novartis: toediening opgeschort in VIBRANT-HD studie van branaplam
HDBuzz deelt met droefheid het nieuws mee dat de VIBRANT-HD studie van het orale huntingtineverlagende medicijn, branaplam, tijdelijk is opgeschort voor de veiligheid van de deelnemers.
Door Dr Leora Fox -

Updates van uniQure over hun gentherapie voor de ziekte van Huntington
uniQure voert veiligheidsonderzoeken uit naar de eerste gentherapie voor de ZvH. Een recent persbericht gaf een update van 1 jaar over de eerste groep van 10 mensen die een operatie ondergingen om dit experimentele medicijn te krijgen.