Gegevens van GENERATION-HD1, de fase-3 studie waarbij het huntingtine-verlagende middel tominersen werd getest, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Waarom is dit zo'n belangrijke mijlpaal en wat is de volgende stap?
Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.
Een nieuw artikel vat samen wat het huntington-onderzoeksveld gevonden heeft over astrocyten. Deze stervormige cellen helpen de hersencellen gezond te houden en kunnen worden gebruikt voor de ontwikkeling van huntingtontherapieën.
De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als een behandeling voor de bewegingssymptomen van de ZvH.
Onderzoekers kijken naar oorzaak en gevolg van verschillende vormen van het HTT-eiwitten. Ze vinden dat zowel gemuteerd als niet gemuteerd HTT bijdraagt aan de communicatie tussen hersencellen.
De fase 3 studie haalde zijn primaire eindpunt, het vertragen van verlies aan functionele capaciteit bij de ZvH, niet.
Roche meldde begin 2023 aan de ZvH-gemeenschap een stand van zaken over hun Fase II klinische studie met tominersen, een huntingtine-verlagend medicijn. In dit artikel vatten we het laatste nieuws over deze studie samen.
Vorige week bracht PTC Therapeutics een verklaring uit over de rekrutering van deelnemers voor de Amerikaanse tak van de PIVOT-HD-studie is onderbroken. In dit artikel leggen we precies uit wat er bekend is en wat deze aankondiging inhoudt.
Na een onderbreking van 3 maanden vanwege zorgen over neveneffecten heeft uniQure het goede nieuws gedeeld dat hun klinische studie van huntingtine-gentherapie AMT-130 volgens plan zal doorgaan, na implementatie van nieuwe veiligheidsprocedures.