Laatste nieuws
-

Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
-

Wetenschappers ontdekken precies hoe pridopidine werkt in modellen van de ziekte van Huntington
Nieuwe studies tonen precies aan hoe het medicijn pridopidine werkt in modellen van de ziekte van Huntington
-

Therapeutische conferentie voor de ziekte van Huntington 2021 – dag 3
Updates van dag 3 van de 2021 CHDI therapeutische conferentie over de ziekte van Huntington #HDTC2021
-

Therapeutische conferentie voor de Ziekte van Huntington 2021 – Dag 1
Blijf op de hoogte van de laatste updates van dag 1 van de CHDI-conferentie over de Ziekte van Huntington in 2021 # HDTC2021, inclusief presentaties van Wave, Roche en Triplet.
-

Therapeutische conferentie voor de ziekte van Huntington 2021 – dag 2
Blijf op de hoogte van alle laatste updates van dag 2 van de CHDI-conferentie over de ziekte van Huntington 2021 #HDTC2021
-

Overzicht van de klinische onderzoeken naar de ziekte van Huntington
Lees het laatste nieuws over de ZvH in dit overzichtsartikel over alle recente ontwikkelingen bij het maken van medicijnen voor de ziekte
-

Nieuwe samenwerking wil goedkeuring van medicijnen voor de ziekte van Huntington versnellen
Critical Path Institute start nieuw initiatief om HD-medicijnen zo snel mogelijk goedgekeurd te krijgen
-

Goed nieuws van uniQure: gentherapie-onderzoek op schema en veelbelovende resultaten bij dieren
De eerste groep van 10 deelnemers heeft doses ontvangen in uniQure’s klinische studie van een HD-gentherapie, en drie nieuwe manuscripten beschrijven veilige, wijdverspreide huntingtine-verlaging bij dieren.
-

Teleurstellende resultaten van Wave’s PRECISION-HD1 en 2 studies
Wave Life Sciences deelde het teleurstellende nieuws dat hun twee ASO’s in Fase 1/2 studies bij HD-patiënten er niet in zijn geslaagd om mutant huntingtine te verlagen.
-

Droevig nieuws van Roche en Ionis – ASO-onderzoek vroegtijdig stopgezet
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis; de fase III Tominersen huntingtine-verlagende studie is vroegtijdig stopgezet
