Pridopidine raakt een wegversperring: EMA zegt nee tegen goedkeuring voor behandeling van de ziekte van Huntington
Het EMA heeft pridopidine voor de behandeling van de ziekte van Huntington in Europa afgewezen. Hoewel dit teleurstellend is, komt deze uitkomst overeen met de onderzoeksgegevens. Prilenia plant verdere studies en ondanks tegenslagen blijft het onderzoek naar de ziekte van Huntington in 2025 voor momentum en hoop zorgen.
Let op: Automatische vertaling – Mogelijkheid van fouten
Om nieuws over HD-onderzoek en trial-updates zo snel mogelijk onder zoveel mogelijk mensen te verspreiden, is dit artikel automatisch vertaald door AI en nog niet beoordeeld door een menselijke redacteur. Hoewel we ernaar streven om nauwkeurige en toegankelijke informatie te verstrekken, kunnen AI-vertalingen grammaticale fouten, verkeerde interpretaties of onduidelijke formuleringen bevatten.
Raadpleeg voor de meest betrouwbare informatie de originele Engelse versie of kom later terug voor de volledig door mensen bewerkte vertaling. Als je belangrijke problemen opmerkt of als je een moedertaalspreker van deze taal bent en wilt helpen met het verbeteren van nauwkeurige vertalingen, voel je dan vrij om contact op te nemen via editors@hdbuzz.net
Op 25 juli 2025 hebben we vernomen dat de aanvraag van Prilenia bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor pridopidine niet is geaccepteerd voor een handelsvergunning. Hoewel dit misschien niet verrassend is gezien de gegevens van dit medicijn in klinische onderzoeken tot nu toe, is het toch een grote teleurstelling voor de Huntington-gemeenschap. Wat betekent dit voor de toekomst van pridopidine? Laten we dat bespreken.
Wat is pridopidine?
Pridopidine (voorheen huntexil genoemd) is een experimenteel oraal medicijn dat primair wordt ontwikkeld voor de ziekte van Huntington (ZvH), en nu ook voor ALS. Oorspronkelijk dacht men dat het werkte door de dopaminesignalering te beïnvloeden, met de hoop de bewegingssymptomen voor mensen met de ziekte van Huntington te verbeteren.
Voortgezet wetenschappelijk onderzoek suggereerde echter dat de effecten ervan lijken te worden veroorzaakt door activering van de sigma-1-receptor (S1R), een eiwit in zenuwcellen dat helpt bij het beheersen van cellulaire stress om een gezonde cellulaire functie te behouden.
Klinische onderzoeken naar pridopidine
Meerdere onderzoeken, waaronder HART, MermaiHD en PRIDE-HD, toonden aan dat pridopidine weliswaar veilig was en goed werd verdragen, maar dat het de primaire motorische eindpunten niet haalde. Toch suggereerden post-hoc analyses (een manier om gegevens te onderzoeken nadat het onderzoek is uitgevoerd) dat er mogelijk voordelen waren in de Total Functional Capacity (TFC) bij sommige mensen met de ziekte van Huntington. TFC-scores meten hoe goed mensen kunnen functioneren bij taken zoals het beheren van hun huishouden en financiën, het vermogen om te werken, autorijden, koken en andere dagelijkse activiteiten.
Pridopidine werkt via activering van de sigma-1-receptor (S1R), een eiwit in zenuwcellen dat helpt bij het beheersen van cellulaire stress om een gezonde cellulaire functie te behouden.
Die mogelijkheid van een voordeel in TFC leidde tot de Fase 3 PROOF-HD-studie, die zich richtte op functioneren in plaats van op motorische symptomen. Post-hoc analyses, zoals deze die wees op TFC, zijn over het algemeen niet voldoende voor de goedkeuring van een medicijn, maar kunnen wel inzicht geven in een subgroep van mensen of een dosering waarbij het medicijn mogelijk wel werkt.
Dus hoewel PROOF-HD de vooraf vastgestelde primaire eindpunten niet haalde in de totale populatie, lieten verkennende subgroepanalyses (vooral met uitsluiting van deelnemers die dopamine-veranderende medicatie gebruikten) zien dat er mogelijk enkele gunstige signalen waren op het gebied van functioneren, cognitie en motoriek, hoewel die resultaten onduidelijk blijven.
Deze aanvraag hield in dat er een enorm dossier met informatie werd samengesteld dat alle eerdere gegevens over pridopidine bevatte. Als het zou worden goedgekeurd, zou dat betekenen dat Prilenia het recht zou hebben om pridopidine in Europa te verkopen voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Als het zou worden afgewezen, zou Prilenia terug naar de tekentafel moeten.
Nadat Prilenia hun aanvraag bij het EMA had ingediend, kondigden ze een partnerschap aan met Ferrer, een Spaans farmaceutisch bedrijf. Hun samenwerking was bedoeld om pridopidine verder te ontwikkelen en te commercialiseren.
Dus waar staan we nu?
Update juli 2025
In hun meest recente update deelden Prilenia en Ferrer dat het EMA de vergunning voor de handelsaanvraag van pridopidine voor de ziekte van Huntington heeft geweigerd. Dit betekent dat pridopidine in Europa niet verkocht zal worden voor de behandeling van de ziekte van Huntington.
Ondanks wat ongetwijfeld als een teleurstelling zal komen voor velen in de Huntington-gemeenschap, benadrukten Prilenia en Ferrer hun voortdurende inzet om pridopidine verder te ontwikkelen voor de Huntington- en ALS-gemeenschappen. In hun verklaring zeiden ze dat hun plan is om op korte termijn een “potentieel registratie-waardige wereldwijde Huntington-studie” te starten.
Het lijkt er dus op dat Prilenia en Ferrer weliswaar een tegenslag hebben te verwerken, maar geen plannen hebben om te stoppen met de ontwikkeling van pridopidine voor de ziekte van Huntington. Net als jij zullen we moeten wachten op meer nieuws van deze bedrijven over hun specifieke plannen.
Vooruitblik
Het mislukken van de voortgang van welk Huntington-medicijn dan ook is een enorme teleurstelling. De gegevens rond pridopidine suggereerden echter dat dit de waarschijnlijke uitkomst was, althans voor nu. Hoewel we ons best deden om de verwachtingen te temperen binnen de gemeenschap, begrijpen we dat veel Huntington-families nog steeds hoop koesterden. Die hoop is nooit misplaatst; het is wat de hele onderzoeksinspanning vooruit helpt.
Bij HDBuzz is het onze taak om niet alleen het enthousiasme te delen, maar ook de realiteit op basis van de best beschikbare wetenschap. We nemen de verantwoordelijkheid om je vertrouwde bron te zijn niet licht op, en we zullen je de meest duidelijke, objectieve updates blijven brengen — geen hype, geen valse hoop, alleen echte wetenschap.
In hun meest recente update deelden Prilenia en Ferrer dat het EMA de vergunning voor de handelsaanvraag van pridopidine voor de ziekte van Huntington heeft geweigerd. Dit betekent dat pridopidine in Europa niet verkocht zal worden voor de behandeling van de ziekte van Huntington.
Zelfs met tegenslagen als deze is 2025 al een opmerkelijk jaar geweest voor onderzoek naar de ziekte van Huntington met positieve updates van uniQure en PTC Therapeutics, een onderzoek van Skyhawk Therapeutics dat vordert, en de eerste doses die zijn gegeven in Fase 1-onderzoeken door Spark Therapeutics en Alnylam. En er wordt nog meer nieuws verwacht!
Veelbelovende onderzoeken, innovatieve benaderingen en nieuwe inzichten liggen in het verschiet, allemaal voortgestuwd door jou, de Huntington-gemeenschap. Geef de hoop dus niet op, want de weg naar vooruitgang is zelden recht, maar beweegt nog steeds vooruit. En wij zullen er zijn om die weg met je te bewandelen, bij elke stap.
Samenvatting
Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft de aanvraag van Prilenia om pridopidine goed te keuren voor de behandeling van de ziekte van Huntington (ZvH) in Europa afgewezen.
Hoewel pridopidine veilig was en goed werd verdragen, slaagde het er niet in om de primaire eindpunten te halen in verschillende onderzoeken, waaronder de Fase 3 PROOF-HD-studie, hoewel sommige verkennende subgroepgegevens bescheiden signalen lieten zien.
Ondanks de tegenslag blijven Prilenia en Ferrer vastbesloten om pridopidine te ontwikkelen.
Overweeg alsjeblieft om een donatie te doen als je de diensten van HDBuzz waardeert. We willen dat HDBuzz duurzaam is, zodat we onbevooroordeelde wetenschap kunnen blijven rapporteren aan de HD-gemeenschap.
Met jouw steun kunnen we de continuïteit van onze diensten garanderen. Niets wordt verwacht, maar alles wordt gewaardeerd en ondersteunt wat we doen bij HDBuzz. Overweeg alsjeblieft om te geven wat je kunt.
Overweeg een donatie te doen als je de diensten van HDBuzz waardeert. We willen dat HDBuzz duurzaam blijft zodat we onbevooroordeelde wetenschap kunnen blijven rapporteren aan de HD-gemeenschap. Meer informatie…
