Lees updates van klinisch en wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Huntington van dag 1 van het HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022
Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis: fase III-onderzoek tominersen voortijdig stopgezet
Het werken met technieken voor genoombewerking (zinkvingers en CRISPR) brengt deze hulpmiddelen dichter bij gebruik in klinische onderzoeken in de ZvH
FDA verleent Investigational New Drug-status (IND) aan huntingtineverlagende gentherapie-agent AMT-130. Hierdoor ligt de weg naar proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington open.
Spannende aankondigingen van een aantal bedrijven waaronder Wave, PTC en Voyager die bezig zijn met nieuwe huntingtineverlagende technologieën
Mediaberichten over een wondermiddel voor neurodegeneratieve ziekten zoals de ZvH zijn overhyped
Een hoge dosis creatine zou 'het begin van de ziekte van Huntington vertragen'. Hoeveel is hoop en hoeveel hype?
Belangrijke mededeling: eerste ZvH patiënten behandeld met een gen-uitschakelmedicijn.