Op 4 december 2025 kondigde uniQure aan dat ze de definitieve vergadernotulen hebben ontvangen van hun pre-Biologics License Application (BLA) vergadering van 29 oktober met de FDA betreffende AMT-130. De notulen bevestigen wat begin november werd gerapporteerd: de FDA gelooft momenteel dat de Fase I/II-gegevens waarschijnlijk niet het primaire bewijs zullen leveren dat nodig is om op dit moment een BLA-indiening te ondersteunen.

Hoewel het meest recente persbericht geen nieuwe informatie biedt buiten wat we al wisten, vertegenwoordigt het wel een belangrijke procedurele stap. uniQure heeft nu het officiële schriftelijke verslag van de FDA-vergadering, wat cruciaal zal zijn terwijl ze werken aan het uitstippelen van de weg vooruit.

Wat er nu gebeurt

UniQure heeft verklaard dat ze de feedback van de FDA zorgvuldig evalueren en van plan zijn om dringend een vervolgvergadering met het agentschap aan te vragen in het eerste kwartaal van 2026. Deze vergadering zal cruciaal zijn om precies te begrijpen welk aanvullend bewijs of analyses de FDA vereist.

Matt Kapusta, CEO van uniQure, benadrukte de toewijding van het bedrijf: “We zijn toegewijd aan samenwerking met de FDA om AMT-130 zo snel mogelijk naar patiënten en hun families te brengen. De steun die we de afgelopen weken hebben gezien van de Huntington-gemeenschap, inclusief patiënten, families, verzorgers, clinici en voorvechters versterkt de urgentie van de onvervulde behoefte bij de ziekte van Huntington.”

De gemeenschap reageert

De HD-gemeenschap is niet stil gebleven tijdens de whiplash van de FDA’s ommezwaai van slechts 5 maanden eerder, toen ze verklaarden dat gegevens van de lopende onderzoeken voldoende zouden zijn om versnelde goedkeuring te ondersteunen.

Als reactie op dit uitdagende moment zijn grote HD-belangenorganisaties samengekomen om een Verklaring van Eenheid uit te geven (zie sectie Meer Info hieronder). Help4HD, HDReach, Huntington’s Disease Society of America, Huntington’s Disease Foundation en de Huntington’s Disease Youth Organization hebben zich ertoe verbonden om in partnerschap te werken om de stemmen van degenen die door HD zijn getroffen te verdedigen, vooral bij communicatie met regelgevende instanties zoals de FDA. Deze samenwerking zal zich richten op bredere, gedeelde prioriteiten die de vele therapeutische benaderingen raken die momenteel voor HD worden ontwikkeld, waarbij wordt gewaarborgd dat de geleefde ervaringen van families worden gehoord en vertegenwoordigd in regelgevingsdiscussies.

Meerdere Change.org-petities die de FDA aandringen om haar versnelde goedkeuringsroute voor AMT-130 te handhaven hebben aanzienlijke momentum verzameld, met tienduizenden handtekeningen van families, verzorgers en voorvechters verzameld in een kwestie van weken – 41.805 ten tijde van het schrijven van dit artikel. Deze petities en hun sterke steun benadrukken de urgente onvervulde behoefte bij HD en de verwoestende impact die de regelgevingsonzekerheid heeft op families die eindelijk hoop aan de horizon zagen.

Als je deze petities nog niet hebt ondertekend en je stem wilt toevoegen, kun je ze hier vinden:

• Breng hoop naar families met de ziekte van Huntington: Dring er bij de FDA op aan versnelde goedkeuring te handhaven
• Versnel doorbraakgeneesmiddelgoedkeuring voor de ziekte van Huntington – uniQure AMT-130

De gegevens blijven sterk

Het is cruciaal om te onthouden dat niets aan de positie van de FDA de klinische gegevens zelf verandert. AMT-130 lijkt nog steeds een vertraging van 75% in ziekteprogressie te tonen vergeleken met gematchte controles, het sterkste bewijs dat we ooit hebben gezien voor een ziekte-modificerende therapie bij HD. De behandeling blijft een beheersbaar veiligheidsprofiel tonen zonder nieuwe geneesmiddelgerelateerde ernstige bijwerkingen gerapporteerd sinds december 2022.

Kijken buiten de Amerikaanse grenzen

Hoewel het Amerikaanse regelgevingspad een onverwacht obstakel heeft geraakt, blijft AMT-130 vooruitgaan in andere delen van de wereld. UniQure heeft verklaard dat ze discussies met regelgevingsinstanties in de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk voortzetten.

Als AMT-130 goedkeuring krijgt in deze regio’s, zou het mensen met HD wereldwijd ten goede komen, omdat klinische gegevens van elke regelgevingsjurisdictie de bewijsbasis versterken en uiteindelijk goedkeuring elders zouden kunnen ondersteunen.

Waarom dit van belang is

Het regelgevingsheen-en-weer is emotioneel uitputtend geweest voor de HD-gemeenschap, en we delen je frustratie. Dit is echter niet het einde van de weg voor AMT-130. Zoals we eerder hebben gezegd, vertegenwoordigt dit een “save point” in HD-geneesmiddelontwikkeling, een plaats waar solide bewijs bestaat waarop we kunnen voortbouwen, van kunnen leren en vooruit kunnen gaan. De gegevens die tonen dat HTT-verlaging de ziekteprogressie lijkt te vertragen blijven een mijlpaalverwezenlijking, ongeacht regelgevingstijdlijnen.

UniQure heeft zijn toewijding uitgesproken om AMT-130 door dit proces te zien. Het bedrijf heeft de officiële vergadernotulen, ze bereiden zich voor op urgente vervolgdiscussies, en ze verkennen meerdere regelgevingsroutes. Hoewel de tijdlijn minder zeker is dan we hoopten, blijft het doel om een effectieve ziekte-modificerende therapie naar de HD-gemeenschap te brengen stevig in zicht, en het is duidelijk dat de HD-gemeenschap klaar is om op te staan en te vechten om dat vroeger dan later te laten gebeuren.

We blijven ontwikkelingen nauwlettend volgen en de HD-gemeenschap op de hoogte houden naarmate nieuwe informatie naar voren komt.

Samenvatting

• UniQure ontving officiële FDA-vergadernotulen van vergadering van 29 oktober, bevestigend dat Fase I/II-gegevens momenteel waarschijnlijk geen BLA-indiening ondersteunen
• Bedrijf is van plan dringend vervolgvergadering met FDA aan te vragen in Q1 2026 om weg vooruit te bepalen
• Grote HD-belangenorganisaties gaven Verklaring van Eenheid uit, voorstellend om inspanningen met regelgevingsinstanties te coördineren
• Gemeenschapspetities verzamelden 41.805+ handtekeningen die FDA aandringen versnelde goedkeuringsroute te handhaven
• Klinische gegevens blijven onveranderd: AMT-130 lijkt ziekteprogressie met 75% te vertragen met sterk veiligheidsprofiel
• UniQure zet regelgevingsdiscussies in EU en VK voort als parallelle routes
• Dit vertegenwoordigt een regelgevingsvertraging, niet het einde van AMT-130’s ontwikkeling

Meer info