uitgelicht
-

Expansies begrijpen op het niveau van individuele cellen
Wetenschappers hebben gekeken naar CAG-expansies in hersenen van mensen met ZvH om te zien welke cellen zijn aangetast
Door Dr Rachel Harding -

CRISPR-gebaseerde medicijnen: een reuzenstap voor de mensheid
Casgevy is het eerste CRISPR-gebaseerde medicijn dat het goedkeuringsproces heeft doorlopen, waarmee sikkelcelziekte zo goed als genezen wordt en de weg wordt vrijgemaakt voor vergelijkbare medicijnen voor andere ziekten. Is de ziekte van Huntington de volgende?
Door Dr Sarah Hernandez -

Op papier gezet: GENERATION HD1 studieresultaten gepubliceerd
Gegevens van GENERATION HD1, de fase 3 klinische studie die het huntingtine-verlagende medicijn tominersen testte, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. De studie eindigde al een tijdje geleden, dus waarom is dit een belangrijke mijlpaal, en wat komt er nu?
-

Het reguleren van herhaling: Controle krijgen over CAG-herhalingen kan de progressie van de ziekte van Huntington vertragen
Veel ziekten worden veroorzaakt door repetitieve DNA-sequenties. Het begrijpen van de regulatie van die repetitieve sequenties kan de sleutel zijn voor het ontwikkelen van therapieën voor de ziekte van Huntington. Een team uit Toronto heeft zojuist onze kennis hierover vergroot.
Door Dr Sarah Hernandez -

Meer dan het verlagen van huntingtine: out-of-the-box benaderingen voor behandeling van de ziekte van Huntington
Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.
Door Kelly Andrew -

Tot de wortel van de ziekte van Huntington: een plantgebaseerde benadering
Onderzoekers gebruikten planten om te bestuderen hoe ze konden voorkomen dat het Huntington-eiwit giftige klonters vormt
Door Dr Rachel Harding -

Medicijn voor behandeling van bewegingssymptomen van HD goedgekeurd door FDA
De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als behandeling voor de bewegingssymptomen van de ziekte van Huntington
-

Jeugdige concurrenten: jonge hersencellen verdringen de oude
Het vervangen van cellen door de ZvH in de hersenen zou een effectieve behandelstrategie kunnen zijn. Recent werk laat zien dat jongere gliacellen die in de hersenen van muizen worden geïnjecteerd, de oudere cellen verdrijven.
Door Dr Sarah Hernandez -

PROOF-HD studie van pridopidine eindigt met negatief resultaat
De fase 3 studie heeft zijn primaire eindpunt van het vertragen van functieverlies bij de ziekte van Huntington niet bereikt
-

Astrocyten: de nieuwe ster in het huntingtononderzoek?
Een nieuw artikel vat samen wat het huntington-onderzoeksveld gevonden heeft over astrocyten. Deze stervormige cellen helpen de hersencellen gezond te houden en kunnen worden gebruikt voor de ontwikkeling van huntingtontherapieën.
Door Dr Sarah Hernandez