uitgelicht
-
Op zoek naar een lichtpuntje: een update van de Roche Generation-HD1 onderzoeksdata
De eerste gegevens van het stopgezette huntingtineverlagende onderzoek met tominersen, GENERATION-HD1, van Roche werden gedeeld met de huntingtongemeenschap
-
KINECT-HD onderzoek toont aan dat valbenazine onwillekeurige bewegingen bij de Ziekte van Huntington verbetert
In een hoognodig stukje goed nieuws voor de ZvH-gemeenschap, toonde de KINECT-HD onderzoek van Neurocrine Bioscience aan dat behandeling met valbenazine de onwillekeurige bewegingen, chorea genaamd, aanzienlijk verminderde.
-
Het giftige huntingtine eiwit 'zien' in mensen met de ZvH.
Met een nieuw experiment kunnen we gevaarlijke eiwitklonten in de hersenen van mensen met de Ziekte van Huntington ‘zien’. Door de eiwitklontering te volgen kunnen we bestuderen hoe de ZvH verloopt of hoe behandelingen de ziekte kunnen afremmen.
-
Een gespreksronde: V&A met Roche over GENERATION-HD1
Het HDBuzz-team zat virtueel samen met het team van Roche voor een diepgaande vraag- en antwoordsessie over tominersen en de recente stopzetting van de GENERATION-HD1-studie
-
Nieuw element in de gereedschapskist: creatie van een moleculaire 'dimschakelaar' helpt genbewerking vooruit
Nieuw systeem ontwikkeld waardoor onderzoekers de genexpressie met een oraal geneesmiddel kunnen verfijnen, werk dat een krachtig hulpmiddel biedt voor het bewerken van genen
By Dr Leora Fox -
Recente persartikels over gentherapie samengevat
Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.
-
Maakt bloed het mogelijk om nieuwe behandelingmethoden eerder in ZvH patiënten te testen?
Onderzoekers van de Johns Hopkins universiteit beschrijven een niet-invasieve manier om de voortgang van de Ziekte van Huntington te meten. Dit zou kunnen worden gebruikt om behandelmethoden te evalueren nog voordat patiënten symptomen vertonen.
-
Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
-
Wetenschappers bepalen hoe pridopidine precies werkt in modellen van de Ziekte van Huntington
Nieuwe studies bepalen hoe het medicijn pridopidine precies werkt in modellen van de ziekte van Huntington.
-
Therapeutische conferentie voor de ziekte van Huntington 2021 – dag 3
Updates van dag 3 van de 2021 CHDI therapeutische conferentie over de ziekte van Huntington #HDTC2021