uitgelicht
-

Teleurstellende resultaten van Wave’s PRECISION-HD1 en 2 studies
6 min leestijd
Wave Life Sciences deelde het teleurstellende nieuws dat hun twee ASO’s in Fase 1/2 studies bij HD-patiënten er niet in zijn geslaagd om mutant huntingtine te verlagen.
-

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2019 – dag 1
9 min leestijd
HDBUZZ brengt verslag uit vanaf de ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie in Palm Springs
Door Joel Stanton -

Details over eerste gentherapie klinische studie voor de ziekte van Huntington komen naar buiten
8 min leestijd
UniQure maakt belangrijke details bekend van zijn geplande studie om de veiligheid en het vermogen van AMT-130 gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘eenmalige’ virustoedieningssysteem.
Door Dr Anna Pfalzer -

Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
12 min leestijd
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

Samen bomen planten: Het 2016 Huntington’s Disease Society of America Congres
6 min leestijd
HDBuzz vat de wetenschap samen van een ongewoon groot en energiek @HDSA congres in Baltimore
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

Wanneer onderbreken goed is: genetische haperingen die beschermen tegen de ziekte van Huntington
12 min leestijd
Meerdere teams vinden kleine verschillen in het ‘CAG-herhalings’-gedeelte van het Huntington-gen. Ze veranderen het huntingtin-eiwit niet direct, maar beïnvloeden wel de leeftijd waarop symptomen beginnen. Wat zit er achter dit raadsel en wat betekent dit voor patiënten?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

HDSA's meest gestelde vragen over het Roche/Genentech RG6042 programma
18 min leestijd
HDSA's meest gestelde vragen over het huntingtine verlagende ASO onderzoeksprogramma was zo goed, dat we ze hebben gestolen (met toestemming)
Door Dr Leora Fox -

Succes! ASO-medicijn vermindert niveaus van gemuteerd eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington
11 min leestijd
Geweldig nieuws van Ionis en Roche! HTTRx-medicijn verlaagt met succes schadelijk huntingtine-eiwit in ruggenmergvloeistof
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

Schakel de genoom-editor uit als je klaar bent
7 min leestijd
CRISPR genoom-editing heeft nu een uit-knop. We doorprikken de hype om de technologie voor HD te verkennen
Door Dr Michael Flower -

FDA keurt nieuw medicijn goed voor symptomen van de ziekte van Huntington
4 min leestijd
Deutetrabenazine wordt het eerste nieuwe medicijn in tien jaar dat door de FDA wordt goedgekeurd voor symptomen van de ziekte van Huntington
Door Dr Jeff Carroll, PhD