uitgelicht
-
Details over eerste gentherapie klinische studie voor de ziekte van Huntington komen naar buiten
8 min leestijd
UniQure maakt belangrijke details bekend van zijn geplande studie om de veiligheid en het vermogen van AMT-130 gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘eenmalige’ virustoedieningssysteem.
Door Dr Anna Pfalzer -
Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
12 min leestijd
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Samen bomen planten: Het 2016 Huntington’s Disease Society of America Congres
6 min leestijd
HDBuzz vat de wetenschap samen van een ongewoon groot en energiek @HDSA congres in Baltimore
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Wanneer onderbreken goed is: genetische haperingen die beschermen tegen de ziekte van Huntington
12 min leestijd
Meerdere teams vinden kleine verschillen in het ‘CAG-herhalings’-gedeelte van het Huntington-gen. Ze veranderen het huntingtin-eiwit niet direct, maar beïnvloeden wel de leeftijd waarop symptomen beginnen. Wat zit er achter dit raadsel en wat betekent dit voor patiënten?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
HDSA's meest gestelde vragen over het Roche/Genentech RG6042 programma
18 min leestijd
HDSA's meest gestelde vragen over het huntingtine verlagende ASO onderzoeksprogramma was zo goed, dat we ze hebben gestolen (met toestemming)
Door Dr Leora Fox -
Succes! ASO-medicijn vermindert niveaus van gemuteerd eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington
11 min leestijd
Geweldig nieuws van Ionis en Roche! HTTRx-medicijn verlaagt met succes schadelijk huntingtine-eiwit in ruggenmergvloeistof
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Schakel de genoom-editor uit als je klaar bent
7 min leestijd
CRISPR genoom-editing heeft nu een uit-knop. We doorprikken de hype om de technologie voor HD te verkennen
Door Dr Michael Flower -
FDA keurt nieuw medicijn goed voor symptomen van de ziekte van Huntington
4 min leestijd
Deutetrabenazine wordt het eerste nieuwe medicijn in tien jaar dat door de FDA wordt goedgekeurd voor symptomen van de ziekte van Huntington
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Update bevestigt dat Huntington-ziekte ‘gen-silencing’-onderzoek op schema ligt
10 min leestijd
Ionis zegt dat de studie van HTTRx, bedoeld om het huntingtine-eiwit te verlagen, volledig is gerekruteerd en plant om deze te verlengen
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
De Amaryllisstudie van Pfizer eindigt met een ontgoocheling: Geen verbetering van de ziekte van Huntington symptomen
4 min leestijd
Pfizer meldt dat de 'Amaryllis' studie van een PDE-10 remmer er niet in slaagde de symptomen van de ZvH te verbeteren