uitgelicht
-

Een minder bereisde weg: hoe het verminderen van huntingtine somatische instabiliteit kan veranderen en symptomen kan vertragen
7 min leestijd
CAG-herhalingen kunnen in de loop van de tijd langer worden naarmate het AZ-gen wordt gebruikt, vergelijkbaar met de groeiende kuilen en barsten in een oude weg. Nieuw onderzoek wijst uit dat het blokkeren van cellen bij het gebruik van hun HTT-gen deze slijtage vertraagt, wat het begin van de symptomen bij AZ zou kunnen vertragen.
Door AJ Keefe -

UniQure ontvangt FDA-vergadernotulen over AMT-130 terwijl steun van de gemeenschap sterk blijft
5 min leestijd
UniQure ontving de FDA-vergadernotulen over AMT-130. Hoewel er geen nieuwe updates waren, is de reactie van de gemeenschap krachtig geweest, met 41K+ petitiehandtekeningen & gezamenlijke belangenbehartiging van grote HD-organisaties.
Door Dr Sarah Hernandez -

De hersenen voeden via de darmen: hoe prebiotica de ziekte van Huntington kunnen beïnvloeden
6 min leestijd
Studies met muizen die de ziekte van Huntington modelleren, suggereren dat prebiotica – het voedsel voor onze darmbacteriën – de darmgezondheid en neurologische symptomen kunnen verbeteren.
Door Devon Pendlebury -

Een Oud Medicijn, Nieuwe Trucs: Sertraline Kan de Last bij HD Verlichten door Eiwitproductie aan te Pakken
9 min leestijd
Nieuw onderzoek suggereert dat het antidepressivum sertraline mogelijk de functie bij mensen met de ziekte van Huntington verbetert, motorische problemen bij muizen voorkomt en eiwitproductie stabiliseert. Zou dit veelgebruikte medicijn HD op meerdere manieren kunnen beïnvloeden?
Door Dr Sarah Hernandez -

November 2025: Deze maand in Huntington-onderzoek
5 min leestijd
Van stamcel ’tandenfee-therapie’ tot gentherapie-obstakels en nieuwe genetische inzichten, november was groot voor HD-onderzoek. Lees al deze verhalen in onze maandelijkse samenvatting!
Door Dr Rachel Harding -

Een shirt met armen van 4 meter vouwen: inzicht in eiwitvouwing bij de ziekte van Huntington
6 min leestijd
In een recente Nature Communications publicatie onderzocht een team van onderzoekers een nieuwe manier om het eiwitvouwingsproces bij HD te verbeteren en de vorming van giftige klonters te stoppen.
-

SOM3355 gaat richting fase 3 nu zowel EMA als FDA steun signaleren
5 min leestijd
SOM3355, een medicijn om HD-symptomen te helpen beheersen, heeft een positief advies ontvangen van de EMA voor weesgeneesmiddelstatus, en het bedrijf is op één lijn met de FDA na de End-of-Phase-2 bijeenkomst. Een wereldwijde Fase 3-studie wordt verwacht te starten in 2026.
Door Dr Rachel Harding -

Een kleine genetische aanpassing zou symptomen kunnen vertragen en cellulaire opruiming kunnen activeren bij de ziekte van Huntington
6 min leestijd
Wetenschappers ontdekken een zeldzame genetische eigenaardigheid die de beginleeftijd bij mensen met de ziekte van Huntington kan uitstellen door cellulaire opruiming te versterken.
Door AJ Keefe -

De geheimen van DNA-reparatie ontrafeld
6 min leestijd
De structuur van de MutSβ moleculaire machine geeft ons meer aanwijzingen over het mechanisme van CAG-herhaling expansie en hoe we dit kunnen aanpakken.
Door Devon Pendlebury -

Tandenfee-therapie? Stamcellen uit tanden getest in een kleine Huntington-studie
8 min leestijd
Een studie testte stamcellen uit menselijke tanden als mogelijke behandeling voor de ziekte van Huntington. De aanpak leek veilig met enkele verbeteringen in symptomen, maar door de kleine omvang van de studie en de onduidelijke onderliggende wetenschap is voorzichtigheid geboden.
Door Dr Rachel Harding