uitgelicht
-
Teleurstellend nieuws van Novartis over branaplam en de VIBRANT-HD studie
Novartis heeft aangekondigd dat ze stoppen met de ontwikkeling van het medicijn branaplam voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Hier bespreken we dit nieuws en de impact op de huntingtongemeenschap.
-
uniQure krijgt toestemming om het testen van hun huntington-gentherapie voort te zetten
Na een onderbreking van 3 maanden vanwege zorgen over neveneffecten heeft uniQure het goede nieuws gedeeld dat hun klinische studie van huntingtine-gentherapie AMT-130 volgens plan zal doorgaan, na implementatie van nieuwe veiligheidsprocedures.
By Dr Leora Fox -
Update aangaande de PTC Therapeutis PIVOT-HD studie
Vorige week bracht PTC Therapeutics een verklaring uit over de rekrutering van deelnemers voor de Amerikaanse tak van de PIVOT-HD-studie is onderbroken. In dit artikel leggen we precies uit wat er bekend is en wat deze aankondiging inhoudt.
-
Ontwikkelingen in het laatste nieuws over huntingtineverlagende onderzoeken van Roche en Wave
Twee bedrijven die medicijnen voor de ziekte van Huntington ontwikkelen, hebben nieuws aangekondigd over hun huntingtineverlagende medicijnen. Laten we het hebben over de geschiedenis en de kanttekeningen bij deze hoopvolle nieuwsberichte
-
Focus op fibrillen; wetenschappers geven ons een glimp van huntingtine-eiwitklonters
Wetenschappers hebben krachtige microscopen gebruikt om kleverige fragmenten van het huntingtoneiwit te bekijken, waardoor ze licht werpen op deze structuren waarvan wordt gedacht dat ze de ziekte veroorzaken.
-
Ernstige bijwerkingen gemeld bij sommige mensen die werden behandeld met het huntingtine-verlagende medicijn AMT-130 dat momenteel klinisch wordt onderzocht.
Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.
-
Triest nieuws van Novartis: toediening opgeschort in VIBRANT-HD studie van branaplam
HDBuzz deelt met droefheid het nieuws mee dat de VIBRANT-HD studie van het orale huntingtineverlagende medicijn, branaplam, tijdelijk is opgeschort voor de veiligheid van de deelnemers.
By Dr Leora Fox -
Updates van uniQure over hun gentherapie voor de ziekte van Huntington
uniQure voert veiligheidsonderzoeken uit naar de eerste gentherapie voor de ZvH. Een recent persbericht gaf een update van 1 jaar over de eerste groep van 10 mensen die een operatie ondergingen om dit experimentele medicijn te krijgen.
-
Brengt artificiële intelligentie ons vooruit? Hoe slimme computers ons helpen de ZvH te begrijpen.
Wetenschappers van IBM en CHDI gebruikten kunstmatige intelligentie om datasets van de ZvH-observatiestudies te analyseren en de ziekteprogressie te modelleren. Ze hopen dat hun bevindingen het ontwerp van klinische proeven zullen helpen verbeteren
-
Een nieuw classificatiesysteem om de progressie van de ziekte van Huntington op te volgen
Onderzoekers hebben het systeem bijgewerkt dat de progressie van de ZvH classificeert. Deze onderverdeling in 4 stadia zal de screening in klinische studies en de data-interpretatie makkelijker maken, op de weg naar presymptomatische onderzoeken.