uitgelicht
-
SURVEYOR opent de deur voor medicijnen die cognitie behandelen
Sage Therapeutics maakt resultaten bekend van SURVEYOR, een studie die cognitieve veranderingen bij Huntingtonpatiënten onderzocht en de kortetermijnveiligheid van dalzanemdor testte. De studie was klein, maar bereikte belangrijke doelen.
Door Dr Leora Fox -
Een nieuw tijdperk voor HDBuzz
Al ruim tien jaar brengt HDBuzz onbevooroordeeld nieuws over onderzoek en proeven met betrekking tot de Zvh. Nu onze gewaardeerde Ed en Jeff een stap terug doen, kijken Rachel, Sarah en Leora ernaar uit om de missie van HDBuzz voort te zetten.
-
Hoeveel is te veel? Onderzoek naar de CAG-drempelwaarde waarboven de ziekte van Huntington zich in de hersenen ontwikkelt
In nieuw onderzoek in Londen worden muizen gebruikt om het aantal CAG-herhalingen, dat nodig is om symptomen van de ziekte van Huntington te ontwikkelen, exacter te bepalen. Dit onderzoek wijst op minder dan 185 CAG's als drempel.
Door Dr Chris Kay -
Laat je tranen stromen: detecteer het huntingtine-eiwit in je tranen
Is er iemand uien aan het snijden? Verlengd huntingtine kan nu worden gedetecteerd in tranen om wetenschappers te helpen bij het volgen van de progressie van de ziekte.
Door Dr Sarah Hernandez -
Director's cut: hoe CAG-herhalingen de bewerking van genetische berichten veranderen
Wetenschappers hebben onlangs ons begrip vergroot van hoe repetitieve sequenties in het DNA de creatie en bewerking van genetische boodschappermoleculen in cellen kunnen verstoren, en hoe dit leidt tot de productie van schadelijke eiwitten.
Door Lucy Coupland -
Expansies begrijpen op celniveau
Wetenschappers hebben gekeken naar CAG-verlenging in hersenen van mensen met huntinton om te zien welke cellen worden beïnvloed.
Door Dr Rachel Harding -
Medicijnen op basis van CRISPR: een grote sprong voorwaarts voor de mensheid
Casgevy is het eerste op CRISPR-gebaseerde medicijn dat door het goedkeuringsproces is gekomen en Sikkelcelziekte geneest. Het opent de weg voor de ontwikkeling van soortgelijke medicijnen gericht op andere ziekten. Is huntington de volgende?
Door Dr Sarah Hernandez -
De resultaten van het GENERATION HD1 onderzoek officieel gepubliceerd
Gegevens van GENERATION-HD1, de fase-3 studie waarbij het huntingtine-verlagende middel tominersen werd getest, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Waarom is dit zo'n belangrijke mijlpaal en wat is de volgende stap?
-
Het reguleren van herhalingen: het verkrijgen van controle over het aantal CAG-herhalingen kan de progressie van de ziekte van Huntington vertragen.
Veel ziekten worden veroorzaakt door repetitieve DNA-sequenties. Het begrijpen van de regulatie van deze repetitieve sequenties kan de sleutel zijn tot het ontwikkelen van therapieën voor de ziekte van Huntington.
Door Dr Sarah Hernandez -
Meer dan het verlagen van huntingtine: out-of-the-box benaderingen voor behandeling van de ziekte van Huntington
Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.
Door Kelly Andrew