uitgelicht
-
Het “zien” van het toxische huntingtine-eiwit bij mensen met HD
Nieuwe hulpmiddelen stellen ons in staat om klonters van toxisch huntingtine-eiwit te “zien” die zich in de loop van de tijd ophopen in de hersenen van mensen met de ziekte van Huntington. Het volgen van deze klonters kan ons helpen beter te begrijpen hoe HD vordert of hoe behandelingen HD kunnen vertragen of stoppen.
Door Dr Rachel Harding -
Een gespreksronde: V&A met Roche over GENERATION-HD1
Het HDBuzz-team zat virtueel samen met het team van Roche voor een diepgaande vraag- en antwoordsessie over tominersen en de recente stopzetting van de GENERATION-HD1-studie
-
Nog een hulpmiddel erbij: Creatie van een moleculaire ‘dimmer’ verbetert genetische modificatie
Er is een nieuw systeem ontwikkeld waarmee onderzoekers genexpressie kunnen fijnregelen met orale medicijnen, een ontwikkeling die een krachtig hulpmiddel biedt voor genetische modificatie.
Door Dr Leora Fox -
Recente gentherapie-persberichten uitpakken
Voyager Therapeutics verschuift naar een nieuwe technologie om gentherapie te leveren en stapt af van een geplande HD-klinische studie. Maar dit zou op de lange termijn kunnen leiden tot minder invasieve medicijnen, en veel andere bedrijven werken aan HD-gentherapieën.
-
Bevat bloed de sleutel tot het eerder testen van behandelingen bij HD-patiënten?
Een nieuwe studie door onderzoekers van Johns Hopkins beschrijft een niet-invasieve manier om de progressie van de ziekte van Huntington te volgen. Dit zou gebruikt kunnen worden voordat patiënten zelfs maar symptomen beginnen te vertonen, om behandelingen in vroege stadia van de ziekte te helpen testen.
Door Dr Rachel Harding -
Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
Door Daniel O’Reilly, PhD -
Wetenschappers ontdekken precies hoe pridopidine werkt in modellen van de ziekte van Huntington
Nieuwe studies tonen precies aan hoe het medicijn pridopidine werkt in modellen van de ziekte van Huntington
Door Dr Rachel Harding -
Therapeutische conferentie voor de ziekte van Huntington 2021 – dag 3
Updates van dag 3 van de 2021 CHDI therapeutische conferentie over de ziekte van Huntington #HDTC2021
-
Therapeutische conferentie voor de Ziekte van Huntington 2021 – Dag 1
Blijf op de hoogte van de laatste updates van dag 1 van de CHDI-conferentie over de Ziekte van Huntington in 2021 # HDTC2021, inclusief presentaties van Wave, Roche en Triplet.
-
Therapeutische conferentie voor de ziekte van Huntington 2021 – dag 2
Blijf op de hoogte van alle laatste updates van dag 2 van de CHDI-conferentie over de ziekte van Huntington 2021 #HDTC2021