uitgelicht
-
Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2019 – dag 1
HDBUZZ brengt verslag uit vanaf de ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie in Palm Springs
Door Joel Stanton -
Details aangaande de eerste klinische gentherapietest bij de ziekte van Huntington
UniQure kondigt de belangrijkste details aan van zijn geplande proef om de veiligheid en de impact van AMT-130-gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘single-shot’ virusafgiftesysteem.
Door Dr Anna Pfalzer -
Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Samen bomen planten: De conventie van de Amerikaanse Huntington gemeenschap 2016
HDBuzz geeft een samenvatting van een ongewoon grote en energieke @HDSA conventie in Baltimore
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Waarvoor onderbreken goed is: genetische eigenaardigheid beschermt tegen ZvH
Meerdere teams vinden kleine verschillen in de 'CAG repeat' van het gen voor de ZvH. Ze veranderen het huntingtine-eiwit niet, maar wel de leeftijd waarop symptomen optreden. Wat zit er achter dit raadsel en wat betekent het voor patiënten?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
HDSA's meest gestelde vragen over het Roche/Genentech RG6042 programma
HDSA's meest gestelde vragen over het huntingtine verlagende ASO onderzoeksprogramma was zo goed, dat we ze hebben gestolen (met toestemming)
Door Dr Leora Fox -
Succes! ASO medicijn verlaagt de concentraties van het afwijkende eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington
Ongelooflijk nieuws van Ionis en Roche! HTTRx verlaagt succesvol het schadelijke huntingtine in hersenvocht
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Schakel de genoom editor uit als je klaar bent
CRISPR genoom bewerking krijgt uitknop. Wij kijken voorbij de hype en exploreren wat dit betekent voor ZvH
Door Dr Michael Flower -
Het FDA keurt een nieuw geneesmiddel goed tegen de Ziekte van Huntington
Deutetrabenazine is het eerste geneesmiddel in een decennium door de FDA goedgekeurd voor symptomen v/d ZvH
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Update bevestigt dat klinische studie die gebruik maakt van 'gene silencing' op de goede weg is
Ionis zegt dat alle deelnemers voor de HTTRx studie gerekruteerd zijn en dat een uitbreiding gepland is
Door Dr Jeff Carroll, PhD