huntingtinevermindering
-
Goed nieuws van uniQure: gentherapie-onderzoek op schema en veelbelovende resultaten bij dieren
De eerste groep van 10 deelnemers heeft doses ontvangen in uniQure’s klinische studie van een HD-gentherapie, en drie nieuwe manuscripten beschrijven veilige, wijdverspreide huntingtine-verlaging bij dieren.
Door Dr Leora Fox -
Teleurstellende resultaten van Wave’s PRECISION-HD1 en 2 studies
Wave Life Sciences deelde het teleurstellende nieuws dat hun twee ASO’s in Fase 1/2 studies bij HD-patiënten er niet in zijn geslaagd om mutant huntingtine te verlagen.
-
Droevig nieuws van Roche en Ionis – ASO-onderzoek vroegtijdig stopgezet
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis; de fase III Tominersen huntingtine-verlagende studie is vroegtijdig stopgezet
-
GPR52: Een nieuwe manier verkennen om huntingtine te verlagen
Een Chinees onderzoeksteam ontwikkelde een nieuwe manier om huntingtine-eiwit indirect te verlagen, door te richten op een eiwit dat GPR25 wordt genoemd. De moleculen die ze ontwierpen waren beschermend in cellen en in muizen met HD.
Door Dr Rachel Harding -
De ziekte van Huntington therapeutische conferentie 2020 Dag 3
HDBuzz rapporteert vanuit de jaarlijkse Ziekte van Huntington therapeutische conferentie in Palm Springs
-
Behandeling voor neurologische aandoening kan ook in aanmerking komen voor patiënten met de ziekte van Huntington
Bij de ontwikkeling van Branaplam voor SMA-patiënten ontdekte Novartis dat dit medicijn veelbelovend kan zijn voor mensen met de ZvH. De FDA heeft Branaplam een speciale status gegeven als weesgeneesmiddel
Door Dr Rachel Harding -
Wat betekent COVID-19 voor families met de ziekte van Huntington en HD-onderzoek?
COVID-19 update: wat betekent het voor HD-families, hoe beïnvloedt het HD-onderzoek, en hoe heeft het de manier waarop wetenschap werkt veranderd?
-
Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2019 – dag 1
HDBUZZ brengt verslag uit vanaf de ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie in Palm Springs
Door Joel Stanton -
Wave’s PRECISION-HD2 huntingtine-verlagende studie-aankondiging ontleed
Wave Life Sciences kondigt aan dat hun antisense medicijn WVE-120102 het mutante huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar investeerders lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend – wat weten we zeker?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Kunnen moleculaire handboeien het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt verminderen?
Onderzoekers hadden verrassend veel geluk bij het zoeken naar geneesmiddelmoleculen om mutant huntingtine-eiwit naar een cellulaire afvalverwerkingsmachine te trekken
Door Dr Tamara Maiuri