huntingtinevermindering
-

GPR52: Een nieuwe manier verkennen om huntingtine te verlagen
Een Chinees onderzoeksteam ontwikkelde een nieuwe manier om huntingtine-eiwit indirect te verlagen, door te richten op een eiwit dat GPR25 wordt genoemd. De moleculen die ze ontwierpen waren beschermend in cellen en in muizen met HD.
Door Dr Rachel Harding -

De ziekte van Huntington therapeutische conferentie 2020 Dag 3
HDBuzz rapporteert vanuit de jaarlijkse Ziekte van Huntington therapeutische conferentie in Palm Springs
-

Behandeling voor neurologische aandoening kan ook in aanmerking komen voor patiënten met de ziekte van Huntington
Bij de ontwikkeling van Branaplam voor SMA-patiënten ontdekte Novartis dat dit medicijn veelbelovend kan zijn voor mensen met de ZvH. De FDA heeft Branaplam een speciale status gegeven als weesgeneesmiddel
Door Dr Rachel Harding -

Wat betekent COVID-19 voor families met de ZvH en het onderzoek naar de ziekte?
COVID-19 update: wat betekent dit voor ZvH-families, wat zijn de gevolgen voor het onderzoek en hoe heeft het de manier van werken in de wetenschap veranderd?
-

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2019 – dag 1
HDBUZZ brengt verslag uit vanaf de ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie in Palm Springs
Door Joel Stanton -

Wave's PRECISION-HD2-huntingtine-verlagend medicijn: Stand van zaken
Wave Life Sciences kondigt aan dat zijn antisense medicijn WVE-120102 het gemuteerde huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar beleggers lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend – wat weten we zeker?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

Kunnen moleculaire handboeien het huntington-eiwit verminderen?
Onderzoekers hadden verrassend veel geluk toen ze zochten naar een medicijnmolecule om mutant huntingtine te verzamelen in een moleculair afvalsysteem
Door Dr Tamara Maiuri -

Veelbelovend nieuw middel beschreven om huntingtine te verminderen
Veelbelovend nieuw huntingtineverlagend werk van @SangamoTx en @CHDIfoundation die de expressie van mutant huntingtine stillleggen door zinkvingers te gebruiken
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

Details aangaande de eerste klinische gentherapietest bij de ziekte van Huntington
UniQure kondigt de belangrijkste details aan van zijn geplande proef om de veiligheid en de impact van AMT-130-gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘single-shot’ virusafgiftesysteem.
Door Dr Anna Pfalzer -

Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD