huntingtinevermindering
-
Een spotlight op huntingtine: een instrument om huntingtine-verlaging in real-time te meten
Een nieuw beeldvormingsinstrument betekent dat wetenschappers nu direct de niveaus van het toxische huntingtine-eiwit kunnen meten in diermodellen van de ziekte van Huntington, waardoor we kunnen zien hoe goed huntingtine-verlagende therapieën werken in hun hersenen
Door Dr Rachel Harding -
Orale medicatie, een nieuw verhaal voor het verlagen van huntingtine?
Onderzoekers van PTC Therapeutics hebben onlangs nieuwe bevindingen gepubliceerd – een veelbelovend nieuw huntingtineverlagend medicijn dat oraal kan worden ingenomen. Zal dit de manier veranderen hoe we verder gaan met het verlagen van huntingtine?
-
Het vinden van een lichtpuntje: een update over de gegevens van de Roche GENERATION-HD1-studie
De eerste ronde bevindingen van de stopgezette tominersen huntingtine-verlagende studie, GENERATION-HD1, uitgevoerd door Roche, werden deze week gedeeld met de HD-gemeenschap. HDBuzz legt uit wat ze hebben gevonden en wat de volgende stappen zijn.
-
Update van de 2021 EHDN samenkomst
Vorige maand nam HDBuzz deel aan de online bijeenkomst van het European Huntington's Disease Network (EHDN) bij. Lees onze samenvatting van alle laatste updates van klinische onderzoeken.
Door Dr Rachel Harding -
Een gespreksronde: V&A met Roche over GENERATION-HD1
Het HDBuzz-team zat virtueel samen met het team van Roche voor een diepgaande vraag- en antwoordsessie over tominersen en de recente stopzetting van de GENERATION-HD1-studie
-
Recente gentherapie-persberichten uitpakken
Voyager Therapeutics verschuift naar een nieuwe technologie om gentherapie te leveren en stapt af van een geplande HD-klinische studie. Maar dit zou op de lange termijn kunnen leiden tot minder invasieve medicijnen, en veel andere bedrijven werken aan HD-gentherapieën.
-
Bevat bloed de sleutel tot het eerder testen van behandelingen bij HD-patiënten?
Een nieuwe studie door onderzoekers van Johns Hopkins beschrijft een niet-invasieve manier om de progressie van de ziekte van Huntington te volgen. Dit zou gebruikt kunnen worden voordat patiënten zelfs maar symptomen beginnen te vertonen, om behandelingen in vroege stadia van de ziekte te helpen testen.
Door Dr Rachel Harding -
Overzicht van de klinische onderzoeken naar de ziekte van Huntington
Lees het laatste nieuws over de ZvH in dit overzichtsartikel over alle recente ontwikkelingen bij het maken van medicijnen voor de ziekte
Door Dr Rachel Harding -
Goed nieuws van uniQure: gentherapie-onderzoek op schema en veelbelovende resultaten bij dieren
De eerste groep van 10 deelnemers heeft doses ontvangen in uniQure’s klinische studie van een HD-gentherapie, en drie nieuwe manuscripten beschrijven veilige, wijdverspreide huntingtine-verlaging bij dieren.
Door Dr Leora Fox -
Teleurstellende resultaten van Wave’s PRECISION-HD1 en 2 studies
Wave Life Sciences deelde het teleurstellende nieuws dat hun twee ASO’s in Fase 1/2 studies bij HD-patiënten er niet in zijn geslaagd om mutant huntingtine te verlagen.