geneesmiddelontwikkeling
-
Belangrijke ontwikkelingen in nieuwe genoombewerkingsmethoden voor de Ziekte van Huntington
Het werken met technieken voor genoombewerking (zinkvingers en CRISPR) brengt deze hulpmiddelen dichter bij gebruik in klinische onderzoeken in de ZvH
Door Mr. Shawn Minnig -
Wave's PRECISION-HD2-huntingtine-verlagend medicijn: Stand van zaken
Wave Life Sciences kondigt aan dat zijn antisense medicijn WVE-120102 het gemuteerde huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar beleggers lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend – wat weten we zeker?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Kunnen moleculaire handboeien het huntington-eiwit verminderen?
Onderzoekers hadden verrassend veel geluk toen ze zochten naar een medicijnmolecule om mutant huntingtine te verzamelen in een moleculair afvalsysteem
Door Dr Tamara Maiuri -
Veelbelovend nieuw middel beschreven om huntingtine te verminderen
Veelbelovend nieuw huntingtineverlagend werk van @SangamoTx en @CHDIfoundation die de expressie van mutant huntingtine stillleggen door zinkvingers te gebruiken
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Eerst Dolly, nu Knorretje; een nieuw knock-in model voor de ziekte van Huntington bevestigd.
Voor het eerst in ZvH-onderzoek is een diermodel gemaakt bij varkens met behulp van 2 geavanceerde DNA-bewerkingen
Door Caroline Casey -
Elektronenstraal maakt de beste beelden tot nu toe van het Huntington eiwit
Met elektronen kan het huntingtine eiwit, de oorzaak van de ZvH, worden gevisualiseerd met de hoogste resolutie ooit
Door Tom Peskett -
Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
De ziekte van Huntington gaat viraal nu UniQure stappen zet in de race naar een gentherapie
FDA verleent Investigational New Drug-status (IND) aan huntingtineverlagende gentherapie-agent AMT-130. Hierdoor ligt de weg naar proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington open.
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Vooruitgang op vele fronten in de strijd tegen het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt
Spannende aankondigingen van een aantal bedrijven waaronder Wave, PTC en Voyager die bezig zijn met nieuwe huntingtineverlagende technologieën
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Een gerecycled medicijn geeft ons nieuwe inzichten in de ZvH
Een bestaand medicijn kan de hersencellen van de ZvH een boost geven – maar mogelijk moet het nog worden getest voordat het weer in de kliniek is
Door Dr Leora Fox