geneesmiddelontwikkeling
-
De ziekte van Huntington therapeutische conferentie 2020 – Dag 1
HDBuzz brengt het laatste nieuws over de ZvH therapeutische conferentie in Palm Springs
-
Belangrijke vooruitgang in de volgende generatie genoom-bewerkingstools voor de ziekte van Huntington
Werk met genoom-bewerkingstechnieken (zinkvinger en CRISPR) brengt deze tools dichter bij gebruik in klinische HD-onderzoeken
Door Mr. Shawn Minnig -
Wave’s PRECISION-HD2 huntingtine-verlagende studie-aankondiging ontleed
Wave Life Sciences kondigt aan dat hun antisense medicijn WVE-120102 het mutante huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar investeerders lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend – wat weten we zeker?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Kunnen moleculaire handboeien het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt verminderen?
Onderzoekers hadden verrassend veel geluk bij het zoeken naar geneesmiddelmoleculen om mutant huntingtine-eiwit naar een cellulaire afvalverwerkingsmachine te trekken
Door Dr Tamara Maiuri -
Spannend nieuw hulpmiddel voor Huntingtine-verlaging beschreven
Spannend nieuw werk op het gebied van Huntingtine-verlaging van @SangamoTx en @CHDIfoundation met gebruik van “Zinc Fingers” om de expressie van het gemuteerde Huntingtine-gen uit te schakelen. Meer details over deze spannende nieuwe techniek hier.
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Eerst Dolly, nu Piglet; een nieuw knock-in varkensmodel voor de ziekte van Huntington bevestigd
Voor het eerst in HD-onderzoek is er een diermodel gecreëerd in varkens met behulp van 2 geavanceerde DNA-bewerkingstechnieken
Door Caroline Casey -
Elektronenbundel maakt beste beelden ooit van het Huntington-eiwit
Elektronen maken het mogelijk om het huntingtine-eiwit, de oorzaak van de ziekte van Huntington, op de hoogste resolutie ooit te visualiseren
Door Tom Peskett -
Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
De ziekte van Huntington gaat viraal terwijl UniQure vooruitgang boekt in gentherapie-race
FDA verleent “Investigational New Drug”-status aan AMT-130, een gentherapie voor het verlagen van huntingtine, waardoor de weg vrij is voor klinische proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Vooruitgang op vele fronten in de strijd tegen het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt
Deze herfst zien we spannende aankondigingen van een aantal bedrijven die zich richten op nieuwe huntingtin-verlagende technologieën, waaronder Wave, PTC en Voyager
Door Dr Jeff Carroll, PhD