geneesmiddelontwikkeling
-
Goed nieuws van uniQure: gentherapie-onderzoek op schema en veelbelovende resultaten bij dieren
De eerste groep van 10 deelnemers heeft doses ontvangen in uniQure’s klinische studie van een HD-gentherapie, en drie nieuwe manuscripten beschrijven veilige, wijdverspreide huntingtine-verlaging bij dieren.
Door Dr Leora Fox -
Droevig nieuws van Roche en Ionis – ASO-onderzoek vroegtijdig stopgezet
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis; de fase III Tominersen huntingtine-verlagende studie is vroegtijdig stopgezet
-
De donkere kant van DNA-herstel blootleggen om behandelingen voor de Ziekte van Huntington te ontwikkelen
Een gen, beter bekend als MSH3, helpt bij het herstellen van ons DNA maar bij de ZvH kan het uitschieten en extra CAG-herhalingen veroorzaken. Onderzoekers hebben nieuwe inzichten over de werking van MSH3, wat deuren opent naar nieuwe behandelopties.
Door Emma Bunting -
2020 Jaarlijkse Huntington Study Group (HSG) conferentie : Focus op de ZvH – dag 1
Lees ons overzicht van enkele lezingen en presentaties op dag 1 van de jaarlijkse conferentie van de Huntington Study Group (HSG) 2020: Focus op de ziekte van Huntington
Door Dr Rachel Harding -
Behandeling voor neurologische aandoening kan ook in aanmerking komen voor patiënten met de ziekte van Huntington
Bij de ontwikkeling van Branaplam voor SMA-patiënten ontdekte Novartis dat dit medicijn veelbelovend kan zijn voor mensen met de ZvH. De FDA heeft Branaplam een speciale status gegeven als weesgeneesmiddel
Door Dr Rachel Harding -
Slecht nieuws van de SIGNAL studie: pepinemad heeft geen effect op huntingtonsymptomen
De SIGNAL-studie haalde haar primaire doeleinden niet om de ziekte van Huntington te vertragen of de symptomen te verbeteren. De resultaten bezorgen de huntingtongemeenschap en andere werkvelden wel interessante informatie
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Als genen instabiel zijn: mikken op somatische instabiliteit bij de ziekte van Huntington
Somatische instabiliteit, het fenomeen waarbij CAG-herhalingen toenemen in sommige delen van het lichaam en de hersenen naarmate een huntingtonpatïent ouder wordt. Lees meer over hoe onderzoekers somatische instabiliteit en DNA-herstel onderzoeken
-
HD Young Adult Study definieert het ideale moment: symptoomvrij met meetbare veranderingen
We weten dat HD-gerelateerde veranderingen vele jaren voor het begin van de symptomen kunnen optreden, maar hoe vroeg beginnen die veranderingen? Een team van onderzoekers heeft dit onderzocht met een nieuwe uitgebreide studie bij jongvolwassenen met pre-manifest HD.
Door Dr Sarah Hernandez -
Nieuwe molecule kan de mutatie van de ziekte van Huntington terugdraaien in laboratoriummodellen
Een team van wetenschappers uit Canada en Japan heeft een klein molecule geïdentificeerd dat de CAG-herhalingslengte in verschillende laboratoriummodellen van de ziekte van Huntington kan veranderen.
Door Dr Michael Flower -
Wat betekent COVID-19 voor families met de ziekte van Huntington en HD-onderzoek?
COVID-19 update: wat betekent het voor HD-families, hoe beïnvloedt het HD-onderzoek, en hoe heeft het de manier waarop wetenschap werkt veranderd?