gene-therapy
-
UniQure Krijgt Type A-vergadering met FDA: Wat Dit Betekent voor AMT-130
⏱️6 min leestijd | UniQure heeft een Type A FDA-vergadering veiliggesteld, een discussie met hoge prioriteit voor dringende kwesties. Binnen 30 dagen zullen beide partijen bespreken welk soort gegevenspakket de voortgang van AMT-130 in de VS zou kunnen ondersteunen.
Door Dr Sarah Hernandez -
UniQure ontvangt FDA-vergadernotulen over AMT-130 terwijl steun van de gemeenschap sterk blijft
UniQure ontving de FDA-vergadernotulen over AMT-130. Hoewel er geen nieuwe updates waren, is de reactie van de gemeenschap krachtig geweest, met 41K+ petitiehandtekeningen & gezamenlijke belangenbehartiging van grote HD-organisaties.
Door Dr Sarah Hernandez -
UniQure en FDA niet langer op één lijn over goedkeuringstraject voor AMT-130
In een nieuw persbericht deelde uniQure mee dat de FDA het niet langer eens is met hun aanpak voor het voortzetten van AMT-130, met name het gebruik van een externe controlegroep. De weg vooruit is onzeker, maar uniQure blijft toegewijd aan de HD-gemeenschap.
Door Dr Sarah Hernandez -
De eerste dominosteen valt: AMT-130 gentherapie vertraagt de ziekte van Huntington in baanbrekend onderzoek
In een update van uniQure melden ze dat hun experimentele gentherapie, AMT-130, het potentieel heeft om de progressie van de Ziekte van Huntington te vertragen in een belangrijk klinisch onderzoek.
Door Dr Rachel Harding -
Maak je vast: Gentherapie AMT-130 lijkt tekenen van de ziekte van Huntington te vertragen in Fase I/II klinische studie
Meer goed nieuws voor de HD-gemeenschap van uniQure, wiens eenmalige gentherapie veilig lijkt en tekenen toont van het vertragen van symptomen van de ziekte
Door Dr Rachel Harding -
CRISPR-gebaseerde medicijnen: een reuzenstap voor de mensheid
Casgevy is het eerste CRISPR-gebaseerde medicijn dat het goedkeuringsproces heeft doorlopen, waarmee sikkelcelziekte zo goed als genezen wordt en de weg wordt vrijgemaakt voor vergelijkbare medicijnen voor andere ziekten. Is de ziekte van Huntington de volgende?
Door Dr Sarah Hernandez -
Gestage vooruitgang van uniQure – veelbelovende gegevens om het jaar mee af te sluiten
uniQure heeft het einde van het jaar ingeluid door veelbelovende gegevens vrij te geven van hun onderzoek naar een huntingtine-verlagende gentherapie
Door Dr Leora Fox -
Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies
Zowel PTC Therapeutics als uniQure hebben updates gedeeld van hun respectievelijke klinische studies, waarin verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We bekijken de gepresenteerde data van beide studies en wat dit betekent voor HD-families.
-
uniQure krijgt groen licht om testen van HD-gentherapie te hervatten
Na een pauze van 3 maanden in de aanmelding vanwege zorgen over bijwerkingen, deelde uniQure het goede nieuws dat hun studie van de HD-gentherapie AMT-130 zal doorgaan zoals gepland, met nieuwe veiligheidsmaatregelen.
Door Dr Leora Fox -
Ernstige bijwerkingen gemeld bij sommige mensen die werden behandeld met het huntingtine-verlagende medicijn AMT-130 dat momenteel klinisch wordt onderzocht.
Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.