gene-therapy
-
Spannend nieuw hulpmiddel voor Huntingtine-verlaging beschreven
8 min leestijd
Spannend nieuw werk op het gebied van Huntingtine-verlaging van @SangamoTx en @CHDIfoundation met gebruik van “Zinc Fingers” om de expressie van het gemuteerde Huntingtine-gen uit te schakelen. Meer details over deze spannende nieuwe techniek hier.
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
De ziekte van Huntington gaat viraal terwijl UniQure vooruitgang boekt in gentherapie-race
9 min leestijd
FDA verleent “Investigational New Drug”-status aan AMT-130, een gentherapie voor het verlagen van huntingtine, waardoor de weg vrij is voor klinische proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Vooruitgang op vele fronten in de strijd tegen het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt
11 min leestijd
Deze herfst zien we spannende aankondigingen van een aantal bedrijven die zich richten op nieuwe huntingtin-verlagende technologieën, waaronder Wave, PTC en Voyager
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Nieuwe rollen voor huntingtine: een gezond eiwit verwijderen om de functie ervan te begrijpen
7 min leestijd
Studie suggereert: volledige verwijdering van normaal huntingtine verstoort de hersenfunctie bij volwassenen.
Door Dr Leora Fox -
Zou een nieuwe “verbazingwekkende” doorbraak kunnen helpen bij de behandeling van de ziekte van Huntington?
8 min leestijd
Het nieuws stond onlangs vol met verhalen over CRISPR, een nieuwe “verbazingwekkende” DNA-bewerkingstechnologie. Hype of hoop?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Huntington’s ziekte de vinger geven? Twee teams melden succes voor zinkvingerbehandelingen in cellen en muizen
9 min leestijd
Succes in Huntington-cellen en -muizen voor zinkvingerbehandelingen die de productie van het schadelijke eiwit verminderen
-
Tien gouden regels voor het lezen van een wetenschappelijk nieuwsbericht
8 min leestijd
Vermijd de hype: HDBuzz presenteert tien ‘gouden regels’ voor het lezen van een nieuwsbericht of persbericht over de ziekte van Huntington