gene-therapy
-
Gestage vooruitgang van uniQure – veelbelovende gegevens om het jaar mee af te sluiten
7 min leestijd
uniQure heeft het einde van het jaar ingeluid door veelbelovende gegevens vrij te geven van hun onderzoek naar een huntingtine-verlagende gentherapie
Door Dr Leora Fox -
Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies
11 min leestijd
Zowel PTC Therapeutics als uniQure hebben updates gedeeld van hun respectievelijke klinische studies, waarin verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We bekijken de gepresenteerde data van beide studies en wat dit betekent voor HD-families.
-
uniQure krijgt groen licht om testen van HD-gentherapie te hervatten
4 min leestijd
Na een pauze van 3 maanden in de aanmelding vanwege zorgen over bijwerkingen, deelde uniQure het goede nieuws dat hun studie van de HD-gentherapie AMT-130 zal doorgaan zoals gepland, met nieuwe veiligheidsmaatregelen.
Door Dr Leora Fox -
Ernstige bijwerkingen gemeld bij sommige mensen die werden behandeld met het huntingtine-verlagende medicijn AMT-130 dat momenteel klinisch wordt onderzocht.
8 min leestijd
Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.
-
Updates van uniQure over hun gentherapie voor de ziekte van Huntington
10 min leestijd
uniQure voert veiligheidsstudies uit van de eerste gentherapie voor HD. Een recente persmededeling gaf een update van 1 jaar over de eerste groep van 10 mensen die een operatie ondergingen om dit experimentele medicijn te ontvangen. Laten we bespreken wat dit betekent.
-
Recente gentherapie-persberichten uitpakken
10 min leestijd
Voyager Therapeutics verschuift naar een nieuwe technologie om gentherapie te leveren en stapt af van een geplande HD-klinische studie. Maar dit zou op de lange termijn kunnen leiden tot minder invasieve medicijnen, en veel andere bedrijven werken aan HD-gentherapieën.
-
Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens
5 min leestijd
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
Door Daniel O’Reilly, PhD -
Goed nieuws van uniQure: gentherapie-onderzoek op schema en veelbelovende resultaten bij dieren
7 min leestijd
De eerste groep van 10 deelnemers heeft doses ontvangen in uniQure’s klinische studie van een HD-gentherapie, en drie nieuwe manuscripten beschrijven veilige, wijdverspreide huntingtine-verlaging bij dieren.
Door Dr Leora Fox -
Voorzichtigheid aangeraden bij het gebruik van genbewerkingtechnologie CRISPR
5 min leestijd
Een recente reeks studies over de genbewerkingtechniek CRISPR heeft zorgen gewekt over de geschiktheid van deze technologie voor de behandeling van genetische aandoeningen zoals de ziekte van Huntington
Door Dr Rachel Harding -
Belangrijke vooruitgang in de volgende generatie genoom-bewerkingstools voor de ziekte van Huntington
13 min leestijd
Werk met genoom-bewerkingstechnieken (zinkvinger en CRISPR) brengt deze tools dichter bij gebruik in klinische HD-onderzoeken
Door Mr. Shawn Minnig