clinical-trial
-
De stof is neergedaald: Sage's dalzanemdor zal niet verder worden ontwikkeld voor cognitieve stoornissen
Veranderingen in denken, leren en geheugen zijn enkele van de meest impactvolle symptomen bij Huntington. Sage Therapeutics ontwikkelde het middel dalzanemdor om deze symptomen te behandelen. Helaas wordt deze studie stopgezet.
Door Dr Sarah Hernandez -
De rol van regelgevend toezicht bij het op de markt brengen van behandelingen voor de ziekte van Huntington
Mogelijke medicijnen vanuit het laboratorium in de schappen van de apotheek krijgen, is geen eenvoudige taak. In dit artikel verdiepen we ons in de rol van regelgeving bij klinisch onderzoek en de goedkeuring van geneesmiddelen voor Huntington.
Door Dr Rachel Harding -
"Hoop versus hype: op zoek naar de waarheid in recente Prilenia-berichten"
Na vier negatieve klinische studies met pridopidine voor de ziekte van Huntington, blijft de boodschap van Prilenia positief. Wat is hoop en wat is hype in deze zestien jaar durende zoektocht naar goedkeuring door de regelgevende instanties?
Door Dr Sarah Hernandez -
Blauwe lucht voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1 studie voor SKY-0515
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht voor de ziekte van Huntington. We hebben positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over het HTT-verlagende molecuul SKY-0515 dat zich ook richt op somatische expansie.
Door Dr Sarah Hernandez -
De AMT-130 gentherapie van uniQure lijkt symptomen van de ziekte van Huntington te vertragen in een klinische Fase I/II-studie
Meer goed nieuws voor de Huntingtongemeenschap van uniQure. Hun eenmalige gentherapie lijkt veilig te zijn en laat zien dat het de symptomen van de ziekte mogelijk vertraagt.
Door Dr Rachel Harding -
Positief nieuws van de SELECT-HD-studie van Wave Life Sciences
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allelselectieve huntingtine-verlagende therapie
Door Dr Rachel Harding -
PTC-518 is op de goede weg
PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.
Door Dr Sarah Hernandez -
De resultaten van het GENERATION HD1 onderzoek officieel gepubliceerd
Gegevens van GENERATION-HD1, de fase-3 studie waarbij het huntingtine-verlagende middel tominersen werd getest, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Waarom is dit zo'n belangrijke mijlpaal en wat is de volgende stap?
-
Meer dan het verlagen van huntingtine: out-of-the-box benaderingen voor behandeling van de ziekte van Huntington
Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.
Door Kelly Andrew -
Door FDA goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van bewegingssymptomen bij de ziekte van Huntington
De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als een behandeling voor de bewegingssymptomen van de ZvH.