clinical-trial
-
In de Versnelling: uniQure en de FDA op één Lijn voor Versnelde Goedkeuring
In een vandaag gedeelde update, kondigde uniQure aan dat er overeenstemming is bereikt met de Amerikaanse geneesmiddelenregulator over belangrijke criteria voor versnelde goedkeuring van geneesmiddelen voor de ziekte van Huntington.
-
Interim update van Vico Therapeutics over hun op CAG-gerichte medicijn VO659
Vico Therapeutics heeft tussentijdse gegevens gedeeld over hun medicijn VO659, dat zich richt op de CAG-verlenging die verschillende genetische aandoeningen veroorzaakt, waaronder #ziektevanHuntington en #spinocerebellaireataxie.
Door Dr Rachel Harding -
Moedig vooruit: Eerste persoon behandeld in fase 1 klinische proef door Alnylam Pharmaceuticals
Deze week is een nieuw fase 1-klinisch onderzoek gestart voor het huntingtine-verlagende medicijn ALN-HTT02. De1ste dosis is toegediend. Lees over het onderzoek en hoe dit zich verhoudt tot ander onderzoek naar huntingtine-verlagende behandelingen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Het stof is neergedaald: Sage’s dalzanemdor gaat niet verder voor cognitieve stoornissen
Veranderingen in denken, leren en geheugen behoren tot de meest verontrustende en ingrijpende bij de ziekte van Huntington. Sage Therapeutics was bezig hun medicijn dalzanemdor te ontwikkelen om deze symptomen te behandelen, maar helaas wordt dit programma stopgezet.
Door Dr Sarah Hernandez -
De rol van regelgevend toezicht bij het op de markt brengen van behandelingen voor de ziekte van Huntington
Mogelijke medicijnen vanuit het laboratorium in de schappen van de apotheek krijgen, is geen eenvoudige taak. In dit artikel verdiepen we ons in de rol van regelgeving bij klinisch onderzoek en de goedkeuring van geneesmiddelen voor Huntington.
Door Dr Rachel Harding -
Hoop vs. hype: op zoek naar de waarheid in recente Prilenia krantenkoppen
Hoewel pridopidine vier negatieve trials voor HD heeft doorstaan, blijft de boodschap van Prilenia positief. Wat is hoop en wat is hype in deze zestien jaar durende zoektocht naar regelgevingsgoedkeuring?
Door Dr Sarah Hernandez -
Blauwe luchten voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1-studie voor SKY-0515
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht in de therapeutische ruimte voor de ziekte van Huntington nu we positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over hun kleine molecule SKY-0515 die huntingtine verlaagt en somatische expansie aanpakt.
Door Dr Sarah Hernandez -
Maak je vast: Gentherapie AMT-130 lijkt tekenen van de ziekte van Huntington te vertragen in Fase I/II klinische studie
Meer goed nieuws voor de HD-gemeenschap van uniQure, wiens eenmalige gentherapie veilig lijkt en tekenen toont van het vertragen van symptomen van de ziekte
Door Dr Rachel Harding -
Positief nieuws van Wave Life Sciences SELECT-HD-onderzoek
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allel-selectieve huntingtine-verlagende therapie
Door Dr Rachel Harding -
PTC-518 is op de goede weg
PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.
Door Dr Sarah Hernandez