clinical-trial
-
Fase 1-resultaten aangekondigd voor Skyhawk’s medicijn SKY-0515
Skyhawk Therapeutics deelde resultaten voor SKY-0515, een medicijn ontworpen om huntingtine te verlagen. Het medicijn bleek over het algemeen veilig, met 60% vermindering van huntingtine in het bloed bij de hoogste geteste dosis. Deze gegevens zijn een bemoedigende stap terwijl grotere onderzoeken doorgaan.
Door Dr Rachel Harding -
HD-onderzoek bijhouden werd net makkelijker: Introductie van de HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min lezen | Vraag je je ooit af wanneer je de volgende update van een klinische studie voor de ziekte van Huntington kunt verwachten? De HDBuzz Trial Tracker zet toekomstige updates voor HD-studies op een duidelijke tijdlijn, met diepere uitleg in onze artikelen wanneer je die wilt.
Door Dr Rachel Harding -
UniQure Krijgt Type A-vergadering met FDA: Wat Dit Betekent voor AMT-130
⏱️6 min leestijd | UniQure heeft een Type A FDA-vergadering veiliggesteld, een discussie met hoge prioriteit voor dringende kwesties. Binnen 30 dagen zullen beide partijen bespreken welk soort gegevenspakket de voortgang van AMT-130 in de VS zou kunnen ondersteunen.
Door Dr Sarah Hernandez -
SOM3355 gaat richting fase 3 nu zowel EMA als FDA steun signaleren
SOM3355, een medicijn om HD-symptomen te helpen beheersen, heeft een positief advies ontvangen van de EMA voor weesgeneesmiddelstatus, en het bedrijf is op één lijn met de FDA na de End-of-Phase-2 bijeenkomst. Een wereldwijde Fase 3-studie wordt verwacht te starten in 2026.
Door Dr Rachel Harding -
Tandenfee-therapie? Stamcellen uit tanden getest in een kleine Huntington-studie
Een studie testte stamcellen uit menselijke tanden als mogelijke behandeling voor de ziekte van Huntington. De aanpak leek veilig met enkele verbeteringen in symptomen, maar door de kleine omvang van de studie en de onduidelijke onderliggende wetenschap is voorzichtigheid geboden.
Door Dr Rachel Harding -
UniQure en FDA niet langer op één lijn over goedkeuringstraject voor AMT-130
In een nieuw persbericht deelde uniQure mee dat de FDA het niet langer eens is met hun aanpak voor het voortzetten van AMT-130, met name het gebruik van een externe controlegroep. De weg vooruit is onzeker, maar uniQure blijft toegewijd aan de HD-gemeenschap.
Door Dr Sarah Hernandez -
De eerste dominosteen valt: AMT-130 gentherapie vertraagt de ziekte van Huntington in baanbrekend onderzoek
In een update van uniQure melden ze dat hun experimentele gentherapie, AMT-130, het potentieel heeft om de progressie van de Ziekte van Huntington te vertragen in een belangrijk klinisch onderzoek.
Door Dr Rachel Harding -
PROOF in de publicatie: de gegevens over Pridopidine doorsnijden
Pridopidine is decennialang getest als potentiële behandeling voor HD. Het grote PROOF-HD-onderzoek voldeed niet aan de belangrijkste doelstellingen, maar de resultaten zijn nu gepubliceerd. Publicatie maakt de volledige gegevens beschikbaar, waardoor de HD-gemeenschap kan leren van het onderzoek.
Door Dr Leora Fox -
Roche geeft een update over tominersen: Wat is de volgende stap voor dit huntingtine-verlagende middel?
Roche gaf deze week een update over GENERATION HD2, het onderzoek naar het HTT-verlagende middel tominersen bij mensen met de ziekte van Huntington.
-
Terugblik op 2024
Terwijl we 2025 beginnen, kijken we terug op al het nieuws en de vooruitgang op het gebied van Huntington-onderzoek die het afgelopen jaar is geboekt.
Door Dr Rachel Harding