clinical-trial
-
Roche geeft een update over tominersen: Wat is de volgende stap voor dit huntingtine-verlagende middel?
Roche gaf deze week een update over GENERATION HD2, het onderzoek naar het HTT-verlagende middel tominersen bij mensen met de ziekte van Huntington.
-
Terugblik op 2024
Terwijl we 2025 beginnen, kijken we terug op al het nieuws en de vooruitgang op het gebied van Huntington-onderzoek die het afgelopen jaar is geboekt.
-
In de Versnelling: uniQure en de FDA op één Lijn voor Versnelde Goedkeuring
In een vandaag gedeelde update, kondigde uniQure aan dat er overeenstemming is bereikt met de Amerikaanse geneesmiddelenregulator over belangrijke criteria voor versnelde goedkeuring van geneesmiddelen voor de ziekte van Huntington.
-
Interim update van Vico Therapeutics over hun op CAG-gerichte medicijn VO659
Vico Therapeutics heeft tussentijdse gegevens gedeeld over hun medicijn VO659, dat zich richt op de CAG-verlenging die verschillende genetische aandoeningen veroorzaakt, waaronder #ziektevanHuntington en #spinocerebellaireataxie.
-
Moedig vooruit: Eerste persoon behandeld in fase 1 klinische proef door Alnylam Pharmaceuticals
Deze week is een nieuw fase 1-klinisch onderzoek gestart voor het huntingtine-verlagende medicijn ALN-HTT02. De1ste dosis is toegediend. Lees over het onderzoek en hoe dit zich verhoudt tot ander onderzoek naar huntingtine-verlagende behandelingen.
-
De stof is neergedaald: Sage's dalzanemdor zal niet verder worden ontwikkeld voor cognitieve stoornissen
Veranderingen in denken, leren en geheugen zijn enkele van de meest impactvolle symptomen bij Huntington. Sage Therapeutics ontwikkelde het middel dalzanemdor om deze symptomen te behandelen. Helaas wordt deze studie stopgezet.
-
De rol van regelgevend toezicht bij het op de markt brengen van behandelingen voor de ziekte van Huntington
Mogelijke medicijnen vanuit het laboratorium in de schappen van de apotheek krijgen, is geen eenvoudige taak. In dit artikel verdiepen we ons in de rol van regelgeving bij klinisch onderzoek en de goedkeuring van geneesmiddelen voor Huntington.
-
"Hoop versus hype: op zoek naar de waarheid in recente Prilenia-berichten"
Na vier negatieve klinische studies met pridopidine voor de ziekte van Huntington, blijft de boodschap van Prilenia positief. Wat is hoop en wat is hype in deze zestien jaar durende zoektocht naar goedkeuring door de regelgevende instanties?
-
Blauwe lucht voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1 studie voor SKY-0515
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht voor de ziekte van Huntington. We hebben positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over het HTT-verlagende molecuul SKY-0515 dat zich ook richt op somatische expansie.
-
De AMT-130 gentherapie van uniQure lijkt symptomen van de ziekte van Huntington te vertragen in een klinische Fase I/II-studie
Meer goed nieuws voor de Huntingtongemeenschap van uniQure. Hun eenmalige gentherapie lijkt veilig te zijn en laat zien dat het de symptomen van de ziekte mogelijk vertraagt.