Laatste nieuws
-

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2017 – dag 2
HDBuzz geeft een samenvatting van de jaarlijkse Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie op Malta 2017 – dag 2
-

Kunnen moleculaire handboeien het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt verminderen?
Onderzoekers hadden verrassend veel geluk bij het zoeken naar geneesmiddelmoleculen om mutant huntingtine-eiwit naar een cellulaire afvalverwerkingsmachine te trekken
-

Wave’s PRECISION-HD2 huntingtine-verlagende studie-aankondiging ontleed
Wave Life Sciences kondigt aan dat hun antisense medicijn WVE-120102 het mutante huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar investeerders lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend – wat weten we zeker?
-

Nieuwe interesse in een oud doelwit
Veelbelovende resultaten bij muizen zorgen voor hernieuwd optimisme voor mGluR5-antagonisten
-

Spannend nieuw hulpmiddel voor Huntingtine-verlaging beschreven
Spannend nieuw werk op het gebied van Huntingtine-verlaging van @SangamoTx en @CHDIfoundation met gebruik van “Zinc Fingers” om de expressie van het gemuteerde Huntingtine-gen uit te schakelen. Meer details over deze spannende nieuwe techniek hier.
-

Details over eerste gentherapie klinische studie voor de ziekte van Huntington komen naar buiten
UniQure maakt belangrijke details bekend van zijn geplande studie om de veiligheid en het vermogen van AMT-130 gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘eenmalige’ virustoedieningssysteem.
-

Eerst Dolly, nu Piglet; een nieuw knock-in varkensmodel voor de ziekte van Huntington bevestigd
Voor het eerst in HD-onderzoek is er een diermodel gecreëerd in varkens met behulp van 2 geavanceerde DNA-bewerkingstechnieken
-

Elektronenbundel maakt beste beelden ooit van het Huntington-eiwit
Elektronen maken het mogelijk om het huntingtine-eiwit, de oorzaak van de ziekte van Huntington, op de hoogste resolutie ooit te visualiseren
-

Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
-

De ziekte van Huntington gaat viraal terwijl UniQure vooruitgang boekt in gentherapie-race
FDA verleent “Investigational New Drug”-status aan AMT-130, een gentherapie voor het verlagen van huntingtine, waardoor de weg vrij is voor klinische proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington
