Verbetering van de werving voor klinische onderzoeken naar de ziekte van Huntington door voorlichting aan patiënten en families

Er vinden onderzoeken plaats naar nieuwe behandelingen voor de ziekte van Huntington, maar om te bewijzen of een medicijn werkt zijn veel geschikte vrijwilligers nodig. Verrassend genoeg is het vaak moeilijk om genoeg vrijwilligers te vinden. Nu heeft een groep HD-professionals aangetoond dat voorlichting en contact met patiënten in de gemeenschap goed werkt om de werving te verbeteren.

De vooruitgang naar effectieve behandelingen voor de ziekte van Huntington voelt pijnlijk langzaam voor de mensen die ze het meest nodig hebben. Maar er vinden klinische onderzoeken plaats om nieuwe behandelingen voor de ziekte van Huntington te testen. Voordat een medicijn kan worden goedgekeurd voor gebruik bij HD, moet het worden getest bij symptomatische patiënten en moet worden aangetoond dat het een voordeel heeft. De verbetering moet robuust genoeg zijn om duidelijk te maken dat het medicijn werkte. Dat kan een groot aantal proefpersonen vereisen, want hoe meer mensen je een medicijn test, hoe waarschijnlijker het is dat je overtuigende resultaten krijgt.

Het kan sommige mensen in de HD-gemeenschap verbazen om te horen, maar het vinden van genoeg vrijwilligers voor HD-medicijnonderzoeken is niet gemakkelijk. Gemotiveerd door deze zorg, ging een groep HD-professionals, onder leiding van Dr. LaVonne Goodman, op zoek naar manieren om de werving van vrijwilligers voor deelname aan klinische HD-onderzoeken te verbeteren.

Het Onderzoek

Het onderzoek dat Goodman en haar team wilden helpen vullen was het onlangs voltooide “HART”-onderzoek naar Huntexil voor bewegingssymptomen bij de ziekte van Huntington.

De wetenschappers die het HART-onderzoek planden, berekenden van tevoren dat 220 vrijwilligers nodig waren om het medicijn overtuigend te testen. Ze zouden worden geworven uit 28 klinieken in de VS en Canada. Elke vrijwilliger zou drie maanden in het onderzoek blijven.

Werving

De werving voor HART in de VS verliep traag. Het duurde bijna 2 jaar (van oktober 2008 tot augustus 2010) om 220 vrijwillige patiënten te vinden. Ter vergelijking: een onderzoek in Europa met hetzelfde medicijn, genaamd het ‘MermaiHD’-onderzoek, wierf 420 HD-patiënten in minder dan een jaar.

Het verbeteren van dat trage wervingstempo voor klinische onderzoeken zou de vertraging bij het verkrijgen van onderzoeksresultaten verkorten. Om hierbij te helpen, gingen Goodman en haar collega’s op zoek naar factoren die HD-families helpen bij het deelnemen aan onderzoeken.

In een eerder onderzoek, met medewerkers van de Huntington’s Disease Society of America en CHDI Inc., wilde Goodman ontdekken hoeveel patiënten en hun families begrijpen over HD. Door patiënten en familieleden te enquêteren tijdens lokale afdelingsvergaderingen, toonde ze aan dat de behoefte aan informatie over onderzoeken en de motivatie om eraan deel te nemen zeer hoog was. Wat ontbrak was informatie voor families over beschikbare onderzoeken. Goodman concludeerde dat “voorlichting in ondersteuningsgroepen een mechanisme is dat de deelname aan klinische onderzoeken kan vergroten”.

Een kans om deze ideeën te testen deed zich voor toen het Evergreen Neuroscience Institute een nieuwe Huntington Study Group-locatie werd die betrokken was bij het HART-onderzoek. Zonder eigen vaste HD-patiëntenbasis moest de locatie op nieuwe manieren werven. Voorlichters uit de gemeenschap, geïnformeerd over onderzoeken in het algemeen en Huntexil in het bijzonder, ontmoetten kleine groepen HD-patiënten en families. In drie sessies hadden ze groepsdiscussies over de risico’s en voordelen van dit onderzoek. Aan het einde van deze voorlichtingssessies was gedrukte informatie beschikbaar voor geïnteresseerden.

Naast dit persoonlijke werk stuurde de HDSA brochures naar leden van hun mailinglijst. Mensen die hadden aangeboden om deel te nemen aan onderzoeken werden ook gewaarschuwd via een website, HDTrials.org, die bestaat om dit soort communicatie te vergemakkelijken. Ten slotte werden HDSA-websites bijgewerkt met informatie over het onderzoek.

Resultaten

Welke van deze technieken was dus het meest succesvol in het aanmoedigen van bereidwillige en geschikte deelnemers om zich in te schrijven voor het onderzoek? Het Evergreen Neuroscience Institute zag zeventien HD-patiëntvrijwilligers, waarvan er 13 het HART-onderzoek voltooiden. Dit maakte Evergreen de op twee na grootste van de achtentwintig locaties in het HART-onderzoek – behoorlijk indrukwekkend, gezien het feit dat ze aanvankelijk geen vaste HD-patiënten hadden. Ze waren ook de snelste locatie in het onderzoek qua wervingstempo. Het is duidelijk dat het Evergreen Neuroscience Institute iets goed deed.

Waar hoorden hun zeventien vrijwilligers over het onderzoek? Meer dan de helft werd geworven door het persoonlijke lokale voorlichtingswerk. Het ontmoeten van families en met hen praten over klinisch onderzoek was Evergreen’s meest effectieve manier om patiëntvrijwilligers te werven. De andere locaties die betrokken waren bij het HART-onderzoek hadden een andere ervaring: de meeste andere vrijwilligers in het HART-onderzoek kwamen via directe verwijzing door professionals die op de locatie werkten.

Belangrijkste boodschap

Het lijkt erop dat in dit geval persoonlijk werken met families de beste manier was om vrijwilligers te werven voor klinische onderzoeken. De hele HD-gemeenschap profiteert van klinische onderzoeken, want of ze nu slagen of mislukken, ze brengen ons dichter bij de dag dat behandelingen voor iedereen beschikbaar zijn. In de toekomst zullen er nog meer onderzoeken zijn, waarvan vele tegelijkertijd lopen, en het betrekken van voldoende patiënten is een uitdaging voor de hele wereldwijde HD-gemeenschap. Goodman en haar team hebben een manier laten zien om de werving van vrijwilligers te versnellen om succesvolle onderzoeken uit te voeren.

Meer informatie

• Artikel in PLoS currents HD door Goodman en collega’s origineel stuk (open access)
• Beschrijving van het HART-onderzoek op ClinicalTrials.gov van het National Institute of Health
• Goodman’s website, HD Drug Works, die details geeft over vroegere, huidige en toekomstige klinische onderzoeken naar de ziekte van Huntington
• De Huntington Study Group, een netwerk van Amerikaanse artsen en onderzoekers dat klinische onderzoeken naar HD coördineert
• De Huntington’s Disease Society of America (HDSA)
• HDtrials.org, die HD-families snel op de hoogte stelt van mogelijkheden om deel te nemen aan klinische onderzoeken en studies