Onlangs kondigde het Critical Path Instituut een nieuw samenwerkingsverband aan - het Huntington’s Disease Regulatory Science Consortium, oftewel HD-RSC. Deze samenwerking met vele internationale partners heeft tot doel de ontwikkeling van nieuwe ZvH-behandelingen te versnellen. Waar gaat dit allemaal over en hoe kan het ZvH-patiënten helpen?

Wat is C-Path?

Het Critical Path Instituut is waarschijnlijk nieuw voor de meeste leden van de ZvH-gemeenschap, maar ze zijn niet nieuw in de strijd tegen ziekten bij de mens.

In 2004 lanceerde de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een initiatief om de ontwikkeling van nieuwe therapieën te moderniseren en te versnellen. Als resultaat van dat initiatief hebben de FDA en partners in 2005 het Critical Path Instituut (of C-Path) opgericht en gefinancieerd met als doel om de ontwikkeling van nieuwe medicijnen te versnellen en het goedkoper te maken om die medicijnen naar patiënten te brengen.

Om dit te doen, brengt C-Path teams van organisaties die aan een specifiek probleem werken samen. Deze C-Path-teams werken aan het stroomlijnen van geneesmiddelenonderzoeken in hun interessegebied en aan het ontwikkelen van nieuwe methoden om de kwaliteit van onderzoeken te verbeteren.

C-Path heeft bijvoorbeeld een team dat zich richt op de ziekte van Alzheimer, dat zij Critical Path voor de ziekte van Alzheimer, of CPAD noemen. Dit team van regelgevende instanties, farmaceutische bedrijven, onderzoekers en advocaten richt zich op het ontwikkelen van nieuwe methoden om de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor de ziekte van Alzheimer te versnellen.

Wat doet CPAD?

Hoe werken teams zoals CPAD om klinische onderzoeken te verbeteren of te versnellen? CPAD heeft bijvoorbeeld een geavanceerd computermodel ontwikkeld dat de voortgang van de ziekte van Alzheimer volgt door enorme hoeveelheden bestaande informatie over patiënten met de ziekte van Alzheimer te verzamelen. Klinische onderzoeken naar de ziekte van Alzheimer worden uitgevoerd door een aantal verschillende individuele organisaties en de gegevens worden niet altijd gedeeld tussen onderzoeken.

Dit is waar CPAD om de hoek komt kijken - ze zijn gespecialiseerd in het verzamelen van informatie over de ziekte die is opgeslagen bij farmaceutische bedrijven en academische onderzoekers over de hele wereld. Op basis van echte gegevens van tientallen geneesmiddelenonderzoeken, stelt het computermodel van CPAD organisaties in staat om een nieuw model voor de ziekte van Alzheimer te ontwikkelen om in wezen een test van hun proef uit te voeren in een computersimulatie.

Hierdoor kan elke organisatie met een nieuw medicijn tegen de ziekte van Alzheimer een paar cijfers invoeren over hoe goed ze denken dat hun medicijn zal werken, en feedback krijgen over hoe waarschijnlijk het is dat een bepaald proefontwerp succesvol zal zijn. Dat kan enorm krachtig zijn om erachter te komen hoeveel patiënten ze moeten inschrijven voor een onderzoek en hoe de mensen in het onderzoek kunnen worden verdeeld over de armen van het onderzoek.

De teams van C-Path hebben ook gewerkt aan andere kritieke obstakels voor het snel voltooien van proeven. Verschillende van die teams hebben zich bijvoorbeeld gericht op het helpen van onderzoekers bij het ontwikkelen van een nieuwe biomarker om klinische onderzoeken te vereenvoudigen of te verkorten.

Er zijn een paar verschillende soorten biomarkers, maar uiteindelijk zijn het allemaal precieze metingen die ons kunnen vertellen hoe een ziekte vordert bij een mens - bijvoorbeeld een hersenscan voor de ZvH. Ze kunnen ook rapporteren over hoe goed een medicijn het doet op basis van veranderingen die het medicijn veroorzaakt in de lichaamschemie of andere meetwaarden.

Vanwege hun geschiedenis en lidmaatschap begrijpt C-Path hoe toezichthouders, zoals de FDA en de European Medicines Agency (EMA), denken over de goedkeuring van geneesmiddelen. Dit brengt hen in een uitstekende positie om de wetenschap die onderzoekers voortbrengen te vertalen in de metingen en resultaten die regelgevende instanties nodig hebben om te bewijzen dat geneesmiddelen veilig en effectief zijn.

Het nieuwste team van C-Path: HD-RSC

“Dit brengt hen in een uitstekende positie om de wetenschap die onderzoekers voortbrengen te vertalen in de metingen en resultaten die regelgevende instanties nodig hebben om te bewijzen dat geneesmiddelen veilig en effectief zijn. ”

Onlangs werd de officiële lancering aangekondigd van het nieuwste team van C-Path - het Ziekte van Huntington regelgevende wetenschap team, of HD-RSC. Het team werd opgericht in samenwerking met de CHDI foundation, een non-profitorganisatie die zich toelegt op het snel ontwikkelen van zinvolle behandelingen voor de ZvH.

Bij de HD-RSC is een enorm scala aan spelers in de ZvH-wereld betrokken buiten C-Path en CHDI, waaronder farmaceutische bedrijven (tien in feite, waaronder Roche, Sanofi, Teva, Wave Life Sciences en anderen), regelgevende instanties en belangenbehartigingsorganisaties voor patiënten (inclusief de HDSA, HSC en EHDN). Deze diverse organisaties hebben allemaal hun eigen expertise en interesses, maar ze zetten zich allemaal in om nieuwe therapieën voor ZvH-patiënten te ontwikkelen.

Afgelopen november kwamen vertegenwoordigers van al deze organisaties samen in Silver Spring Maryland voor een startbijeenkomst. Uw bescheiden HDBuzz-auteur was aanwezig om een idee te krijgen van wat je van de HD-RSC kan verwachten. Gedurende twee dagen aan bijeenkomsten (programma beschikbaar via de link), spraken tientallen deelnemers over hoe klinische onderzoeken voor de ZvH het beste kunnen worden versneld.

Opwindend genoeg waren onder de aanwezigen zeer hooggeplaatste leden van de FDA, waaronder Eric Bastings (adjunct-directeur) en Billy Dunn (divisiedirecteur, divisie van neurologieproducten). Dit zijn de mensen die de leiding hebben over de beoordeling van nieuwe ZvH-medicijnen die worden getest. Verre van aan de zijlijn te staan, zaten de FDA-aanwezigen juist vooraan en in het midden op de eerste rij, maakten aantekeningen en stelden een aantal vragen. Het lijkt erop dat deze personen de ZvH begrijpen, en ze zijn geïnteresseerd in het proberen om de veilige ontwikkeling van nieuwe therapieën voor ZvH-gezinnen te versnellen. Dit team vat de samenwerkingsgeest van de ZvH-gemeenschap samen en onze vastberadenheid om zo snel en efficiënt mogelijk vooruitgang te boeken.

Aan het einde van de bijeenkomst hadden de organisaties die de HD-RSC omvatten, zich in 5 werkgroepen georganiseerd. Elk van deze kleinere groepen is gericht op het helpen oplossen van een specifiek probleem, bijvoorbeeld het ontwikkelen van nieuwe biomarkers.

Een ander opwindend doel dat door de HD-RSC wordt omarmd, is het probleem van hoe we geneesmiddelenonderzoek voor presymptomatische ZvH-mutatiedragers ontwerpen - dat wil zeggen voor mensen die drager zijn van de ZvH-mutatie, maar die nog geen ZvH-symptomen hebben.

Het stoppen van de ZvH-symptomen voordat ze beginnen is het doel van iedereen die aan de ZvH werkt, maar het is ingewikkeld om te begrijpen hoe we een proef zouden ontwerpen en mensen zouden volgen die nog geen symptomen hebben om te meten. Opwindend genoeg geeft het bestaan van deze werkgroep aan dat een aantal heel slimme mensen dit een belangrijk probleem vindt en zij hebben afgesproken om tijd te besteden aan creatieve oplossingen.

Wat is de belangrijkste boodschap voor ZvH families?

We gaan een nieuwe fase in in de strijd tegen de ZvH. Ongelooflijke medicijnen, speciaal ontworpen voor de ZvH, zijn van laboratoria over de hele wereld naar de kliniek verhuisd. Het gevoel dat velen in de gemeenschap hadden dat ‘niemand geeft om de ZvH’ wordt vervangen door het besef dat de ZvH een heel moeilijk, maar oplosbaar probleem is.

Initiatieven zoals de HD-RSC zijn geweldig nieuws voor ons omdat dat betekent dat slimme mensen hard aan het werk zijn, dat ze samenwerken en vooral dat al deze organisaties vinden dat de ontwikkeling van ZvH-geneesmiddelen een spannend en belangrijk werkterrein is. Blijf op de hoogte van opwindende nieuwe ideeën van de HD-RSC.

Deel