FDA keurt nieuw medicijn goed voor symptomen van de ziekte van Huntington
Deutetrabenazine wordt het eerste nieuwe medicijn in tien jaar dat door de FDA wordt goedgekeurd voor symptomen van de ziekte van Huntington
Belangrijk nieuws voor de Huntington-gemeenschap deze week: de Amerikaanse medicijnregulator FDA heeft formeel Austedo, ook bekend als deutetrabenazine, goedgekeurd voor voorschrijving bij HD. Deze aangepaste vorm van tetrabenazine helpt chorea onder controle te houden, de schokkende bewegingen die vaak voorkomen bij HD-patiënten, maar wordt twee keer in plaats van drie keer per dag ingenomen.
Achtergrond over tetrabenazine
Tetrabenazine heeft een lange geschiedenis als behandeling van de ziekte van Huntington – waar we eerder over hebben geschreven op HDBuzz hier en hier. Het medicijn wordt gebruikt om de schokkende, dansachtige bewegingen die met de ziekte gepaard gaan onder controle te houden. Tetrabenazine werd in de jaren ’70 in sommige landen goedgekeurd voor HD, waaronder het Verenigd Koninkrijk, maar pas in 2008 werd het het eerste medicijn dat expliciet werd goedgekeurd voor HD in de Verenigde Staten.
Het beheersen van chorea kan een belangrijk onderdeel zijn van de strijd tegen HD-symptomen, en veel HD-patiënten vinden verlichting met tetrabenazine. Maar zoals alle medicijnen heeft tetrabenazine ook nadelen, waaronder een verhoogd risico op depressie en zelfmoordgedachten. Een ander probleem met tetrabenazine is dat het snel door het lichaam wordt verwerkt, waardoor veel HD-patiënten de pillen drie keer per dag moeten innemen. Dit is vooral lastig bij HD, waarbij mensen geheugen- en andere denkproblemen kunnen hebben waardoor ze gemakkelijk vergeten hun medicijnen in te nemen.
Vanwege deze problemen heeft een klein biotechnologiebedrijf genaamd Auspex Pharmaceuticals een aangepaste versie van tetrabenazine ontwikkeld (beschreven hier). Ze noemden deze nieuwe versie van tetrabenazine
De Huntington Study Group heeft in samenwerking met Auspex tussen 2013-2015 twee onderzoeken met deutetrabenazine uitgevoerd, genaamd First-HD en ARC-HD. Deze studies onderzochten deutetrabenazine op twee verschillende manieren – de First-HD-studie testte of deutetrabenazine beter was dan placebopillen bij het beheersen van chorea. De resultaten van dit onderzoek waren positief – net als tetrabenazine vermindert deutetrabenazine-behandeling chorea bij HD-patiënten. De Arc-HD-studie was opgezet om de veiligheid te waarborgen van het overschakelen van patiënten die tetrabenazine gebruiken naar deutetrabenazine, wat veilig bleek te zijn.
Wat gebeurt er nu?
Onlangs veranderde het deutetrabenazine-verhaal op verschillende belangrijke manieren. Ten eerste werd Auspex overgenomen door het Israëlische farmaceutische bedrijf Teva. Ten tweede vroeg Teva bij de Amerikaanse FDA goedkeuring aan voor deutetrabenazine voor de behandeling van HD, gebaseerd op het succes van de Arc- en First-HD-studies.
Het goedkeuringsproces voor deutetrabenazine liep medio 2016 tegen een hobbel aan, toen de FDA Teva om aanvullende informatie over het medicijn vroeg. Deutetrabenazine is het eerste medicijn voor mensen met deuterium-atomen dat zo ver is gekomen, dus extra voorzichtigheid van Teva en de FDA lijkt gerechtvaardigd.
Deze week kondigde Teva aan dat de FDA tevreden was en deutetrabenazine had goedgekeurd voor gebruik bij HD-patiënten in de Verenigde Staten. Dit suggereert dat alle aanvullende veiligheidsvragen van de FDA waren beantwoord en dat ze ervan overtuigd waren dat deutetrabenazine veilig was voor gebruik. Omdat het medicijn nu op de markt komt, krijgt het nog een andere, commerciële naam: Austedo.
Hoe zit het met de kosten?
De eerste indicaties zijn dat Austedo uiteindelijk wat goedkoper zou kunnen zijn dan tetrabenazine. Vroege officiële verklaringen van Teva suggereren dat Austedo ongeveer een derde minder zou kunnen kosten dan de equivalente dosis tetrabenazine. Het is moeilijk te voorspellen hoe de introductie van een nieuw medicijn de totale kosten voor HD-patiënten zal beïnvloeden, en dingen kunnen veranderen naarmate voorschrijfpatronen zich stabiliseren. De fabrikanten van tetrabenazine zouden bijvoorbeeld hun prijzen kunnen verlagen, of het nieuwe medicijn zou duurder kunnen worden als het gebruik lager is dan verwacht.
Belangrijkste boodschap
Dit is een gelukkig einde van het deutetrabenazine-verhaal en we kijken ernaar uit om te horen hoe mensen met HD het in de praktijk doen met dit nieuwe medicijn. De HD-gemeenschap heeft haar deel gedaan door snel deel te nemen aan onderzoeken uitgevoerd door de HSG, terwijl Auspex en Teva het moeilijke werk deden om het medicijn door het goedkeuringsproces te loodsen.
Austedo voegt een extra pijl toe aan de koker van families en artsen die werken aan het beheersen van de symptomen van HD. Alle effectieve behandelingen voor de symptomen van HD zijn een welkome ondersteuning, terwijl we werken aan het ontwikkelen van medicijnen om de progressie te voorkomen of te vertragen.
Meer informatie
Voor meer informatie over ons openbaarmakingsbeleid, zie onze FAQ…
