Hoe je NIET een nieuwsartikel over een klinische studie moet schrijven
Er is een verwarrend verhaal over een huntingtine-verlagingsonderzoek gepubliceerd in de Telegraph, maar er gebeuren ook coole nieuwe dingen!
Een recent artikel in de Britse krant Daily Telegraph heeft HD-families erg opgewonden gemaakt. De titel, “Eerste medicijn om de ziekte van Huntington terug te draaien begint met menselijke proeven”, klinkt zeker spannend! Maar wat is er echt aan de hand? HDBuzz is er om ons te helpen hoop van hype te onderscheiden in de wereld van huntingtine-verlaging.
De typefout die de wereld rondging
De Britse krant Daily Telegraph plaatste onlangs een artikel met de titel: “Eerste medicijn om de ziekte van Huntingdon terug te draaien begint met menselijke proeven”. Je eerste aanwijzing dat een artikel over HD mogelijk niet goed onderzocht is, is het feit dat ze Huntington’s disease verkeerd hebben gespeld als Huntingdon’s disease!
De auteurs van het artikel hebben blijkbaar ook een tijdmachine, want ze meldden dat het onderzoek dat ze beschreven: “werd gepresenteerd op de 68e jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology in Vancouver, Canada, van 15 tot 21 april 2016”. Aangezien het artikel op 26 februari 2016 online werd geplaatst, is dit een behoorlijk knappe truc!
Wat beschrijft het artikel eigenlijk?
Wat is dus het echte nieuws achter dit verwarde nieuwsbericht? De HD-medicijnstudie die wordt beschreven, test of een huntingtine-verlagende aanpak met medicijnen genaamd antisense oligonucleotiden (of ASO’s) veilig en effectief is voor HD. Als dit bekend klinkt, is dat waarschijnlijk omdat je er hier al over hebt gelezen, op 19 oktober 2015: http://en.hdbuzz.net/204.
Kort samengevat, een bedrijf genaamd Ionis, voorheen bekend als Isis, heeft medicijnen ontwikkeld die de niveaus van het schadelijke huntingtine-eiwit in cellen verlagen. In samenwerking met het farmaceutische bedrijf Roche en een wereldwijd team van artsen, testen ze of dit medicijn veilig is bij HD-patiënten in een vroeg stadium. Natuurlijk hopen we dat dit medicijn niet alleen veilig zal zijn, maar ook de symptomen zal verbeteren of zelfs de progressie van HD zal vertragen, maar dat antwoord zal komen uit toekomstige onderzoeken.
“Hoewel de klinische studie beschreven in het nieuwsbericht van de Telegraph al bekend was bij HDBuzz-lezers, heeft het veld net een andere grote vooruitgang geboekt waarover je misschien nog niet hebt gehoord.”
Ionis heeft eerder aangetoond dat ASO-medicijnen HD-muizen er veel gezonder laten uitzien. Dit is erg cool, maar het is zeker geen bewijs dat deze medicijnen “de ziekte van Huntington terugdraaien”, zoals in het artikel staat. Neem het van iemand die al meer dan 10 jaar HD-muizen heeft bestudeerd – alleen mensen hebben HD! De laboratoriumresultaten met Ionis’ medicijnen bij HD-muizen zijn extreem opwindend, maar alleen proeven bij mensen kunnen ons vertellen of deze medicijnen iets doen voor HD.
Waarom zou zo’n verhaal überhaupt geschreven worden? Het is helaas gebruikelijk geworden voor kranten zoals de Daily Telegraph om te vertrouwen op persberichten van farmaceutische bedrijven, universiteiten en academische verenigingen als bronmateriaal voor wetenschapsnieuws. Een beetje graafwerk in dit geval zou hebben onthuld dat de studie die zogenaamd werd aangekondigd al loopt, en dat er eigenlijk geen nieuw verhaal was om mensen over op te winden. Helaas lijkt nauwkeurige wetenschapsjournalistiek geen prioriteit te zijn voor veel nieuwsagentschappen.
Dus, geen nieuws?
Hoewel de medicijnstudie beschreven in het nieuwsbericht van de Telegraph al bekend was bij HDBuzz-lezers, heeft het veld net een andere grote vooruitgang geboekt waarover je misschien nog niet hebt gehoord.
Ionis test hun ASO-technologie ook bij andere hersenaandoeningen, naast HD. Een daarvan is een verschrikkelijke ziekte bij kinderen genaamd spinale musculaire atrofie, die resulteert in progressief verlies van spierfunctie, wat vaak leidt tot permanente invaliditeit en vroege dood.
Een experimentele behandeling voor spinale musculaire atrofie is de toediening van ASO-medicijnen in de vloeistof rond de hersenen en het ruggenmerg. De ASO’s die worden ontwikkeld voor spinale musculaire atrofie hebben een andere sequentie dan degene die Ionis test voor HD, maar worden op vrijwel dezelfde manier toegediend en hebben een vergelijkbare chemische structuur.
Dus het is groot nieuws dat op 8 maart een groep onderzoekers resultaten publiceerde die de succesvolle afronding van een veiligheidsstudie van een ASO-medicijn bij spinale musculaire atrofie beschrijven! Die studie, zeer vergelijkbaar met de Ionis/Roche-studie die momenteel wordt uitgevoerd bij HD, was ontworpen om vast te stellen of de behandeling veilig was en goed werd verdragen door kinderen met spinale musculaire atrofie.
Net als in de HD-studie, moeten ASO’s voor spinale musculaire atrofie rechtstreeks in het ruggenmergvocht worden toegediend. Dit is een relatief routinematige procedure voor neurologen en is zeer vergelijkbaar met de epidurale verdoving die veel vrouwen krijgen tijdens de bevalling, maar is natuurlijk veel ingewikkelder dan het innemen van een pil. Dus het is enorm nieuws dat kinderen met spinale musculaire atrofie de medicijnen op deze manier konden krijgen toegediend zonder grote complicaties.
“Dus het is groot nieuws dat op 8 maart een groep onderzoekers resultaten publiceerde die de succesvolle afronding van een veiligheidsstudie van een ASO-medicijn bij spinale musculaire atrofie beschrijven!”
De studie naar spinale musculaire atrofie geeft ons ook zeer belangrijke nieuwe informatie over hoe lang ASO’s aanwezig blijven in de vloeistof rond de hersenen. Onderzoekers ontdekten dat zelfs 4-5 maanden na een enkele injectie, de helft van het geïnjecteerde medicijn nog steeds aanwezig was. Dit betekent dat we mensen in toekomstige HD-studies met ASO’s mogelijk minder vaak hoeven te doseren, wat geweldig nieuws is.
Een andere belangrijke bevinding van de studie naar spinale musculaire atrofie was dat kinderen die de hoogste dosis van het medicijn kregen, daadwerkelijk verbeterde symptomen hadden, wat niet de verwachte uitkomst is voor spinale musculaire atrofie. De aantallen zijn klein (slechts 10 kinderen in de groep die verbeteringen vertoonde), maar dit is een ongelooflijk opwindend resultaat voor families die getroffen zijn door spinale musculaire atrofie, en het versterkt onze hoop voor ASO’s bij HD.
Negeer het lawaai, houd je ogen op de prijs gericht!
Deze drukke HD-nieuwsweek is een herinnering aan de ups en downs van het proberen HD-onderzoek te volgen. Soms lijkt wat een grote vooruitgang te zijn, eigenlijk iets dat we al wisten, opnieuw verpakt door een nieuwsmedium op zoek naar een verhaal. Maar onthoud, er worden echt belangrijke vorderingen gemaakt in klinieken en laboratoria over de hele wereld die ons realistische hoop geven op effectieve behandelingen tegen HD. Ons advies – probeer het lawaai te negeren, als er grote dingen gebeuren, hoor je het hier!
Meer informatie
Voor meer informatie over ons openbaarmakingsbeleid, zie onze FAQ…
