HD Therapeutics Conference 2012 Updates: Dag 3
Dag 3 van onze verslaggeving van de Huntington’s Disease Therapeutics Conference
Ons derde en laatste dagelijkse verslag van de jaarlijkse Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs, Californië. We zullen de komende weken een samenvattend artikel en interviews van de conferentie publiceren.
Donderdag 1 maart 2012
9:10 – Chris Schmidt werkt voor Pfizer, een farmaceutische gigant die samenwerkt met CHDI om nieuwe HD-medicijnen te ontwikkelen
9:23 – Schmidt: Medicijnen ontwikkeld door Pfizer voor andere aandoeningen, die al op veiligheid bij mensen zijn getest, zouden nuttig kunnen zijn bij HD
9:45 – Schmidt: Medicijnen die zich richten op enzymen genaamd “fosfodiësterase” werken goed bij gezonde menselijke vrijwilligers en zouden nuttig kunnen zijn bij HD
9:59 – Vahri Beaumont van CHDI leidt het team dat Pfizer’s medicijnen test in muismodellen van HD om te begrijpen of ze het testen bij HD waard zijn
10:01 – Beaumont: Hersencellen in HD-muizen vertonen duidelijke veranderingen op zeer jonge leeftijd. Het herstellen van deze vroege veranderingen is het doel van de Pfizer-medicijnen
10:06 – Beaumont: Prachtig herstel van veranderde hersencelfunctie in HD-muizen met Pfizer-verbindingen – behandelde cellen zien er veel normaler uit
10:30 – Schmidt: Pfizer & CHDI plannen klinische proeven van PDE-medicijnen. Voorlopig werk met patiënten hopelijk in 2012. HD-medicijnproef in 2013?
10:33 – Schmidt: Er worden zeer vroege plannen gemaakt voor een 2-jarige proef met een PDE-10-remmer bij HD, als het werk goed blijft gaan
11:07 – Ladislav Mrzljak leidt een team bij CHDI dat nieuwe medicijnen ontwikkelt die “KMO” remmen, zie ons artikel over KMO-remmers voor waarom dit goed is
11:14 – Mrzljak: KMO-remmende medicijnen zouden mogelijk kunnen profiteren van de wisselwerking tussen hersenen en immuunsysteem
11:38 – Mrzljak: CHDI’s topkandidaat voor KMO-remming heet CHDI-246. Het presteert goed in laboratoriumtests van gewenste chemische activiteit
11:41 – Mrzljak: studies van CHDI-246 zijn al aan de gang in twee muismodellen en één ratmodel van de ziekte van Huntington. Het bestuderen van medicijnen in meerdere muismodellen helpt ‘vals positieve’ resultaten te voorkomen om ervoor te zorgen dat alleen de beste medicijnen menselijke proeven bereiken
12:01 – Graham Bilbe werkt voor farmaciegigant Novartis die een medicijn genaamd Mavoglurant test dat receptoren voor de hersentransmitter glutamaat blokkeert
12:04 – Bilbe: soms zijn tientallen jaren werk nodig om te bewijzen dat een medicijn het waard is om bij mensen te testen
12:07 – Bilbe: overactiviteit van het glutamaatsysteem zou betrokken kunnen zijn bij veel ziekten
12:13 – Bilbe: Door de ongewenste bewegingen die Parkinson-medicijnen kunnen veroorzaken, kreeg Novartis het idee dat glutamaatblokkers zouden kunnen werken bij HD
“Een gebrek aan fundamenteel begrip is niet langer de beperkende factor bij het vinden van behandelingen voor HD”
12:16 – Bilbe: Mavoglurant produceerde voordelen in een kleine studie naar de ziekte van Parkinson en gaat nu naar grotere proeven
12:27 – Bilbe: Novartis’ proef met Mavoglurant voor HD-bewegingssymptomen is net afgerond en de gegevens worden nu geanalyseerd
14:14 – CHDI heeft Christina Sampaio aangenomen als klinisch hoofdofficier – goed nieuws omdat ze veel ervaring heeft met medicijnproeven
14:18 – Sampaio: om succesvol te zijn in het ontwikkelen van medicijnen voor HD moeten we hoofdstukken afsluiten en geen proeven herhalen met mislukte medicijnen
14:21 – Sampaio: We moeten niet proberen de langste, grootste proeven uit te voeren die we kunnen, maar slimme proeven
14:41 – Sampaio: Andere ziekten dragen bij aan HD – RNAi-proeven bij Duchenne Musculaire Dystrofie helpen ons de techniek te leren
14:48 – Sampaio: aankomende proeven zullen zich waarschijnlijk richten op mensen met HD-symptomen omdat daar behandelingssucces kan worden gemeten.
14:50 – Sampaio: als andere ziekten een indicatie zijn, hebben we mogelijk meerdere behandelingen nodig om HD aan te pakken. VEEL benaderingen worden getest!
14:57 – Sarah Tabrizi (University College London) en haar team hebben de observationele TRACK-HD-proef afgerond, die gepland was om 3 jaar te duren
14:58 – Tabrizi: “Een gebrek aan fundamenteel begrip is niet langer de beperkende factor bij het vinden van behandelingen voor HD”
15:18 – Tabrizi: veranderingen in de hersenen die met MRI worden gezien, kunnen voorspellen of iemand symptomen zal ontwikkelen – proeven zouden MRI moeten omvatten
15:25 – Tabrizi: De 3-jarige gegevens van deelnemers aan TRACK-HD zijn gloednieuw en onthullen veranderingen die in HD-proeven kunnen worden gebruikt
15:29 – Tabrizi: Ondanks veranderingen in de hersenen van mensen met HD-mutaties, kunnen ze jarenlang compenseren en vrij normaal functioneren
15:37 – Tabrizi: Een nieuwe studie, TrackOn>HD, zal proberen te begrijpen hoe de hersenen van mensen met HD-mutaties compenseren na verlies
16:10 – Mark Guttman (Centre for Movement Disorders) stelt de provocerende vraag – “wanneer beginnen HD-symptomen?”
16:24 – Guttman: Artsen diagnosticeren ‘HD-aanvang’ op basis van abnormale bewegingen. Het is vaak moeilijk om zeker te zijn; onzekerheid kan zeer verontrustend zijn. Veel HD-getroffenen en families melden een ‘spectrum’ van symptomen vóór ‘officiële’ diagnose.
16:37 – Guttman vraagt of we dit spectrum onderdeel moeten maken van de diagnostische criteria, inclusief dingen als MRI-scans. Een voordeel hiervan kan zijn dat het een vroegere behandeling mogelijk maakt – als we medicijnen kunnen ontwikkelen die werken
16:40 – Guttman: Een groep clinici, wetenschappers en patiëntenvertegenwoordigers werkt eraan om deze mogelijkheid te onderzoeken
16:58 – Michael Hayden (University of British Columbia): veel nieuwe HD-genetische diagnoses worden nu gesteld bij mensen ouder dan 60 jaar. Veel mensen weten niet dat ze risico lopen.
16:59 – Hayden: Vanwege de toenemende levensverwachting kunnen mensen die eerder aan ouderdom zouden zijn overleden, nu lang genoeg leven om HD te krijgen
17:00 – Prevalentie is de naam die wetenschappers gebruiken voor hoeveel mensen op een bepaald moment door een aandoening worden getroffen.
17:01 – Hayden: De werkelijke prevalentie van Huntington is waarschijnlijk veel hoger dan eerder gedacht
17:03 – Hayden: toenemende bewustwording van HD heeft ook meer HD-getroffenen onder medische aandacht gebracht
17:05 – Hayden: grondig onderzoek in British Columbia onthult dat de prevalentie twee keer zo hoog is als eerder gedacht – minstens 1 op 6.800
17:06 – Hayden: Dat betekent dat maar liefst één op de duizend mensen in BC een risico van 25 of 50% heeft
17:16 – Hayden: deze veranderingen zullen vereisen dat we beter worden in het diagnosticeren van HD en betekenen dat er meer financiering voor HD-zorg nodig is.
17:42 – Simon Noble onthult CHDI’s logo – een boom gemaakt van moleculen, die HD-families, verbondenheid en medicijnen vertegenwoordigt!
18:02 – HDBuzz-redacteuren Jeff en Ed beschrijven HDBuzz aan de therapeutische conferentie terwijl we schrijven
Meer informatie
Voor meer informatie over ons openbaarmakingsbeleid, zie onze FAQ…
