uitgelicht
-
Huntington’s disease therapeutics conference 2022 – dag 2
Bekijk de onderzoeksupdates van dag 2 van 2022 HD Therapeutics Conference #HDTC2022
-
Huntingtine in de schijnwerpers: een hulpmiddel om huntingtineverlaging in realtime te meten
Een nieuwe beeldvormingstool stelt wetenschappers in staat giftige huntingtine-eiwitniveaus te meten in de hersenen van huntingtondiermodellen, en toont zo aan hoe goed huntingtineverlagende therapieën werken.
Door Dr Rachel Harding -
Orale medicatie, een nieuw verhaal voor het verlagen van huntingtine?
Onderzoekers van PTC Therapeutics hebben onlangs nieuwe bevindingen gepubliceerd – een veelbelovend nieuw huntingtineverlagend medicijn dat oraal kan worden ingenomen. Zal dit de manier veranderen hoe we verder gaan met het verlagen van huntingtine?
-
Op zoek naar een lichtpuntje: een update van de Roche Generation-HD1 onderzoeksdata
De eerste gegevens van het stopgezette huntingtineverlagende onderzoek met tominersen, GENERATION-HD1, van Roche werden gedeeld met de huntingtongemeenschap
-
KINECT-HD onderzoek toont aan dat valbenazine onwillekeurige bewegingen bij de Ziekte van Huntington verbetert
In een hoognodig stukje goed nieuws voor de ZvH-gemeenschap, toonde de KINECT-HD onderzoek van Neurocrine Bioscience aan dat behandeling met valbenazine de onwillekeurige bewegingen, chorea genaamd, aanzienlijk verminderde.
-
Het giftige huntingtine eiwit 'zien' in mensen met de ZvH.
Met een nieuw experiment kunnen we gevaarlijke eiwitklonten in de hersenen van mensen met de Ziekte van Huntington ‘zien’. Door de eiwitklontering te volgen kunnen we bestuderen hoe de ZvH verloopt of hoe behandelingen de ziekte kunnen afremmen.
Door Dr Rachel Harding -
Een gespreksronde: V&A met Roche over GENERATION-HD1
Het HDBuzz-team zat virtueel samen met het team van Roche voor een diepgaande vraag- en antwoordsessie over tominersen en de recente stopzetting van de GENERATION-HD1-studie
-
Nieuw element in de gereedschapskist: creatie van een moleculaire 'dimschakelaar' helpt genbewerking vooruit
Nieuw systeem ontwikkeld waardoor onderzoekers de genexpressie met een oraal geneesmiddel kunnen verfijnen, werk dat een krachtig hulpmiddel biedt voor het bewerken van genen
Door Dr Leora Fox -
Recente persartikels over gentherapie samengevat
Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.
-
Maakt bloed het mogelijk om nieuwe behandelingmethoden eerder in ZvH patiënten te testen?
Onderzoekers van de Johns Hopkins universiteit beschrijven een niet-invasieve manier om de voortgang van de Ziekte van Huntington te meten. Dit zou kunnen worden gebruikt om behandelmethoden te evalueren nog voordat patiënten symptomen vertonen.
Door Dr Rachel Harding