uitgelicht
-
Nieuw element in de gereedschapskist: creatie van een moleculaire 'dimschakelaar' helpt genbewerking vooruit
Nieuw systeem ontwikkeld waardoor onderzoekers de genexpressie met een oraal geneesmiddel kunnen verfijnen, werk dat een krachtig hulpmiddel biedt voor het bewerken van genen
By Dr Leora Fox -
Recente persartikels over gentherapie samengevat
Voyager Therapeutics heroriënteert zich naar nieuwe technologie om gentherapie toe te passen. Een geplande klinische ZvH-studie vindt geen doorgang. Op termijn kan dit leiden tot minder invasieve medicijnen. Ook anderen werken aan ZvH-gentherapieën.
-
Maakt bloed het mogelijk om nieuwe behandelingmethoden eerder in ZvH patiënten te testen?
Onderzoekers van de Johns Hopkins universiteit beschrijven een niet-invasieve manier om de voortgang van de Ziekte van Huntington te meten. Dit zou kunnen worden gebruikt om behandelmethoden te evalueren nog voordat patiënten symptomen vertonen.
-
Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
-
Wetenschappers bepalen hoe pridopidine precies werkt in modellen van de Ziekte van Huntington
Nieuwe studies bepalen hoe het medicijn pridopidine precies werkt in modellen van de ziekte van Huntington.
-
Therapeutische conferentie voor de ziekte van Huntington 2021 – dag 3
Updates van dag 3 van de 2021 CHDI therapeutische conferentie over de ziekte van Huntington #HDTC2021
-
Therapeutische conferentie voor de Ziekte van Huntington 2021 – Dag 1
Blijf op de hoogte van de laatste updates van dag 1 van de CHDI-conferentie over de Ziekte van Huntington in 2021 # HDTC2021, inclusief presentaties van Wave, Roche en Triplet.
-
Therapeutische conferentie voor de ziekte van Huntington 2021 – dag 2
Blijf op de hoogte van alle laatste updates van dag 2 van de CHDI-conferentie over de ziekte van Huntington 2021 #HDTC2021
-
Overzicht van de klinische onderzoeken naar de ziekte van Huntington
Lees het laatste nieuws over de ZvH in dit overzichtsartikel over alle recente ontwikkelingen bij het maken van medicijnen voor de ziekte
-
Teleurstellende resultaten van Wave's PRECISION-HD1 en 2 onderzoeken
Wave Life Scienes deelde het teleurstellende nieuws mee dat hun twee ASO's in fase 1/2 onderzoeken bij huntingtonpatiënten, er niet in slaagt de huntingtineniveau's te verlagen