uitgelicht
-
Blauwe lucht voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1 studie voor SKY-0515
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht voor de ziekte van Huntington. We hebben positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over het HTT-verlagende molecuul SKY-0515 dat zich ook richt op somatische expansie.
-
Positief nieuws van de SELECT-HD-studie van Wave Life Sciences
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allelselectieve huntingtine-verlagende therapie
-
PTC-518 is op de goede weg
PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.
-
SURVEYOR opent de deur voor medicijnen die cognitie behandelen
Sage Therapeutics maakt resultaten bekend van SURVEYOR, een studie die cognitieve veranderingen bij Huntingtonpatiënten onderzocht en de kortetermijnveiligheid van dalzanemdor testte. De studie was klein, maar bereikte belangrijke doelen.
By Dr Leora Fox -
Een nieuw tijdperk voor HDBuzz
Al ruim tien jaar brengt HDBuzz onbevooroordeeld nieuws over onderzoek en proeven met betrekking tot de Zvh. Nu onze gewaardeerde Ed en Jeff een stap terug doen, kijken Rachel, Sarah en Leora ernaar uit om de missie van HDBuzz voort te zetten.
-
Hoeveel is te veel? Onderzoek naar de CAG-drempelwaarde waarboven de ziekte van Huntington zich in de hersenen ontwikkelt
In nieuw onderzoek in Londen worden muizen gebruikt om het aantal CAG-herhalingen, dat nodig is om symptomen van de ziekte van Huntington te ontwikkelen, exacter te bepalen. Dit onderzoek wijst op minder dan 185 CAG's als drempel.
By Dr Chris Kay -
Laat je tranen stromen: detecteer het huntingtine-eiwit in je tranen
Is er iemand uien aan het snijden? Verlengd huntingtine kan nu worden gedetecteerd in tranen om wetenschappers te helpen bij het volgen van de progressie van de ziekte.
-
Director's cut: hoe CAG-herhalingen de bewerking van genetische berichten veranderen
Wetenschappers hebben onlangs ons begrip vergroot van hoe repetitieve sequenties in het DNA de creatie en bewerking van genetische boodschappermoleculen in cellen kunnen verstoren, en hoe dit leidt tot de productie van schadelijke eiwitten.
-
Expansies begrijpen op celniveau
Wetenschappers hebben gekeken naar CAG-verlenging in hersenen van mensen met huntinton om te zien welke cellen worden beïnvloed.
-
Medicijnen op basis van CRISPR: een grote sprong voorwaarts voor de mensheid
Casgevy is het eerste op CRISPR-gebaseerde medicijn dat door het goedkeuringsproces is gekomen en Sikkelcelziekte geneest. Het opent de weg voor de ontwikkeling van soortgelijke medicijnen gericht op andere ziekten. Is huntington de volgende?