uitgelicht
-
Breek met je CAG’s: hoe drie letters de ziekte van Huntington kunnen veranderen
Wetenschappers hebben stamcellen ontwikkeld met „onderbroken” CAG-herhalingen om de toxische reeks te doorbreken. Dit kan de uitbreiding stoppen en zou problemen kunnen verbeteren in cellen die de ziekte van Huntington nabootsen. Deze studie suggereert dat de spelling van het DNA de ziekte kan aansturen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Eerste deelnemers behandeld in nieuwe POINT-HD huntingtine-verlagende trial
POINT-HD is begonnen met het behandelen van de eerste deelnemers met het medicijn RG6496. Dit is een vroege maar belangrijke stap voor een nieuwe selectieve huntingtine-verlagende aanpak.
Door Dr Rachel Harding -
Een minder bereisde weg: hoe het verminderen van huntingtine somatische instabiliteit kan veranderen en symptomen kan vertragen
CAG-herhalingen kunnen in de loop van de tijd langer worden naarmate het AZ-gen wordt gebruikt, vergelijkbaar met de groeiende kuilen en barsten in een oude weg. Nieuw onderzoek wijst uit dat het blokkeren van cellen bij het gebruik van hun HTT-gen deze slijtage vertraagt, wat het begin van de symptomen bij AZ zou kunnen vertragen.
Door AJ Keefe -
UniQure ontvangt FDA-vergadernotulen over AMT-130 terwijl steun van de gemeenschap sterk blijft
UniQure ontving de FDA-vergadernotulen over AMT-130. Hoewel er geen nieuwe updates waren, is de reactie van de gemeenschap krachtig geweest, met 41K+ petitiehandtekeningen & gezamenlijke belangenbehartiging van grote HD-organisaties.
Door Dr Sarah Hernandez -
De hersenen voeden via de darmen: hoe prebiotica de ziekte van Huntington kunnen beïnvloeden
Studies met muizen die de ziekte van Huntington modelleren, suggereren dat prebiotica – het voedsel voor onze darmbacteriën – de darmgezondheid en neurologische symptomen kunnen verbeteren.
Door Devon Pendlebury -
Een Oud Medicijn, Nieuwe Trucs: Sertraline Kan de Last bij HD Verlichten door Eiwitproductie aan te Pakken
Nieuw onderzoek suggereert dat het antidepressivum sertraline mogelijk de functie bij mensen met de ziekte van Huntington verbetert, motorische problemen bij muizen voorkomt en eiwitproductie stabiliseert. Zou dit veelgebruikte medicijn HD op meerdere manieren kunnen beïnvloeden?
Door Dr Sarah Hernandez -
November 2025: Deze maand in Huntington-onderzoek
Van stamcel ’tandenfee-therapie’ tot gentherapie-obstakels en nieuwe genetische inzichten, november was groot voor HD-onderzoek. Lees al deze verhalen in onze maandelijkse samenvatting!
Door Dr Rachel Harding -
Een shirt met armen van 4 meter vouwen: inzicht in eiwitvouwing bij de ziekte van Huntington
In een recente Nature Communications publicatie onderzocht een team van onderzoekers een nieuwe manier om het eiwitvouwingsproces bij HD te verbeteren en de vorming van giftige klonters te stoppen.
-
SOM3355 gaat richting fase 3 nu zowel EMA als FDA steun signaleren
SOM3355, een medicijn om HD-symptomen te helpen beheersen, heeft een positief advies ontvangen van de EMA voor weesgeneesmiddelstatus, en het bedrijf is op één lijn met de FDA na de End-of-Phase-2 bijeenkomst. Een wereldwijde Fase 3-studie wordt verwacht te starten in 2026.
Door Dr Rachel Harding -
Een kleine genetische aanpassing zou symptomen kunnen vertragen en cellulaire opruiming kunnen activeren bij de ziekte van Huntington
Wetenschappers ontdekken een zeldzame genetische eigenaardigheid die de beginleeftijd bij mensen met de ziekte van Huntington kan uitstellen door cellulaire opruiming te versterken.
Door AJ Keefe