uitgelicht
-
uniQure krijgt groen licht om testen van HD-gentherapie te hervatten
4 min leestijd
Na een pauze van 3 maanden in de aanmelding vanwege zorgen over bijwerkingen, deelde uniQure het goede nieuws dat hun studie van de HD-gentherapie AMT-130 zal doorgaan zoals gepland, met nieuwe veiligheidsmaatregelen.
Door Dr Leora Fox -
Update over de PTC Therapeutics PIVOT-HD Studie
5 min leestijd
Vorige week heeft PTC Therapeutics een verklaring vrijgegeven waarin werd gemeld dat de werving van deelnemers voor het Amerikaanse deel van de PIVOT-HD studie is gepauzeerd. In dit artikel leggen we precies uit wat er bekend is en wat deze aankondiging betekent.
-
Ontwikkelingen in het laatste nieuws over huntingtineverlagende onderzoeken van Roche en Wave
11 min leestijd
Twee bedrijven die medicijnen voor de ziekte van Huntington ontwikkelen, hebben nieuws aangekondigd over hun huntingtineverlagende medicijnen. Laten we het hebben over de geschiedenis en de kanttekeningen bij deze hoopvolle nieuwsberichte
-
Focus op fibrillen; wetenschappers geven ons een glimp van huntingtin-eiwitklonters
7 min leestijd
Wetenschappers hebben krachtige microscopen gebruikt om te kijken naar kleverige fragmenten van het Huntington-ziekte-eiwit, wat licht werpt op deze structuren waarvan wordt gedacht dat ze de ziekte veroorzaken
Door Dr Rachel Harding -
Ernstige bijwerkingen gemeld bij sommige mensen die werden behandeld met het huntingtine-verlagende medicijn AMT-130 dat momenteel klinisch wordt onderzocht.
8 min leestijd
Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.
-
Triest nieuws van Novartis: toediening opgeschort in VIBRANT-HD studie van branaplam
7 min leestijd
HDBuzz deelt met droefheid het nieuws mee dat de VIBRANT-HD studie van het orale huntingtineverlagende medicijn, branaplam, tijdelijk is opgeschort voor de veiligheid van de deelnemers.
Door Dr Leora Fox -
Updates van uniQure over hun gentherapie voor de ziekte van Huntington
10 min leestijd
uniQure voert veiligheidsstudies uit van de eerste gentherapie voor HD. Een recente persmededeling gaf een update van 1 jaar over de eerste groep van 10 mensen die een operatie ondergingen om dit experimentele medicijn te ontvangen. Laten we bespreken wat dit betekent.
-
Brengt artificiële intelligentie ons vooruit? Hoe slimme computers ons helpen de ZvH te begrijpen.
5 min leestijd
Wetenschappers van IBM en CHDI gebruikten kunstmatige intelligentie om datasets van de ZvH-observatiestudies te analyseren en de ziekteprogressie te modelleren. Ze hopen dat hun bevindingen het ontwerp van klinische proeven zullen helpen verbeteren
Door Dr Rachel Harding -
Een nieuw classificatiesysteem om de progressie van de ziekte van Huntington op te volgen
7 min leestijd
Onderzoekers hebben het systeem bijgewerkt dat de progressie van de ZvH classificeert. Deze onderverdeling in 4 stadia zal de screening in klinische studies en de data-interpretatie makkelijker maken, op de weg naar presymptomatische onderzoeken.
Door Dr Sarah Hernandez -
Een lepel branaplam helpt de huntingtine dalen
7 min leestijd
Branaplam was oorspronkelijk ontwikkeld voor de behandeling van spinale musculaire atrofie, maar een nieuwe publicatie beschrijft hoe het veelbelovend kan zijn voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Dit orale medicijn verlaagt het huntingtine-eiwit en zal nu worden getest in een studie genaamd VIBRANT-HD.
Door Dr Rachel Harding