uitgelicht
-
Hoop vs. hype: op zoek naar de waarheid in recente Prilenia krantenkoppen
13 min leestijd
Hoewel pridopidine vier negatieve trials voor HD heeft doorstaan, blijft de boodschap van Prilenia positief. Wat is hoop en wat is hype in deze zestien jaar durende zoektocht naar regelgevingsgoedkeuring?
Door Dr Sarah Hernandez -
Blauwe luchten voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1-studie voor SKY-0515
6 min leestijd
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht in de therapeutische ruimte voor de ziekte van Huntington nu we positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over hun kleine molecule SKY-0515 die huntingtine verlaagt en somatische expansie aanpakt.
Door Dr Sarah Hernandez -
Positief nieuws van Wave Life Sciences SELECT-HD-onderzoek
9 min leestijd
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allel-selectieve huntingtine-verlagende therapie
Door Dr Rachel Harding -
PTC-518 is op de goede weg
9 min leestijd
PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.
Door Dr Sarah Hernandez -
SURVEYOR opent de deur voor medicijnen die cognitie behandelen
6 min leestijd
Sage Therapeutics heeft resultaten bekendgemaakt van SURVEYOR, een onderzoek naar cognitieve veranderingen bij mensen met HD en de kortetermijnveiligheid van dalzanemdor. Het onderzoek was klein maar bereikte belangrijke doelen, en aanvullende onderzoeken zijn gaande.
Door Dr Leora Fox -
Een nieuw tijdperk voor HDBuzz
12 min leestijd
Al ruim tien jaar brengt HDBuzz onbevooroordeeld nieuws over onderzoek en proeven met betrekking tot de Zvh. Nu onze gewaardeerde Ed en Jeff een stap terug doen, kijken Rachel, Sarah en Leora ernaar uit om de missie van HDBuzz voort te zetten.
-
Hoeveel is te veel? Het verkennen van de toxische CAG-drempel in de hersenen bij de ziekte van Huntington
6 min leestijd
Nieuw onderzoek van wetenschappers in Londen gebruikt muizen om het aantal CAG-herhalingen te bepalen dat nodig is om symptomen van de ziekte van Huntington te veroorzaken. Hun werk wijst op minder dan 185 CAG’s als drempelwaarde.
Door Dr Chris Kay -
Laat je tranen stromen: detecteer het huntingtine-eiwit in je tranen
5 min leestijd
Is er iemand uien aan het snijden? Verlengd huntingtine kan nu worden gedetecteerd in tranen om wetenschappers te helpen bij het volgen van de progressie van de ziekte.
Door Dr Sarah Hernandez -
De regisseursversie: hoe CAG-herhalingen het bewerken van genetische boodschappen veranderen
7 min leestijd
Wetenschappers in Massachusetts hebben onlangs ons begrip vergroot van hoe repetitieve sequenties in DNA de creatie en bewerking van genetische boodschappermoleculen in cellen kunnen verstoren, en hoe dit kan leiden tot de productie van schadelijke eiwitten.
Door Lucy Coupland -
Expansies begrijpen op het niveau van individuele cellen
8 min leestijd
Wetenschappers hebben gekeken naar CAG-expansies in hersenen van mensen met ZvH om te zien welke cellen zijn aangetast
Door Dr Rachel Harding