uitgelicht
-
SOM3355 gaat richting fase 3 nu zowel EMA als FDA steun signaleren
SOM3355, een medicijn om HD-symptomen te helpen beheersen, heeft een positief advies ontvangen van de EMA voor weesgeneesmiddelstatus, en het bedrijf is op Ă©Ă©n lijn met de FDA na de End-of-Phase-2 bijeenkomst. Een wereldwijde Fase 3-studie wordt verwacht te starten in 2026.
Door Dr Rachel Harding -
Een kleine genetische aanpassing zou symptomen kunnen vertragen en cellulaire opruiming kunnen activeren bij de ziekte van Huntington
Wetenschappers ontdekken een zeldzame genetische eigenaardigheid die de beginleeftijd bij mensen met de ziekte van Huntington kan uitstellen door cellulaire opruiming te versterken.
Door AJ Keefe -
De geheimen van DNA-reparatie ontrafeld
De structuur van de MutSβ moleculaire machine geeft ons meer aanwijzingen over het mechanisme van CAG-herhaling expansie en hoe we dit kunnen aanpakken.
Door Devon Pendlebury -
Tandenfee-therapie? Stamcellen uit tanden getest in een kleine Huntington-studie
Een studie testte stamcellen uit menselijke tanden als mogelijke behandeling voor de ziekte van Huntington. De aanpak leek veilig met enkele verbeteringen in symptomen, maar door de kleine omvang van de studie en de onduidelijke onderliggende wetenschap is voorzichtigheid geboden.
Door Dr Rachel Harding -
Nieuwe inzichten in intermediaire CAG-herhalingen: het in kaart brengen van het expansiecontinuĂĽm
Een nieuwe studie gebruikt ultragevoelige onderzoekstechnieken om DNA-veranderingen in kaart te brengen over het hele spectrum van CAG-herhalingslengtes, waarbij wordt onthuld waar intermediaire herhalingen passen in het genetische landschap
Door Shota Shibata -
UniQure en FDA niet langer op Ă©Ă©n lijn over goedkeuringstraject voor AMT-130
In een nieuw persbericht deelde uniQure mee dat de FDA het niet langer eens is met hun aanpak voor het voortzetten van AMT-130, met name het gebruik van een externe controlegroep. De weg vooruit is onzeker, maar uniQure blijft toegewijd aan de HD-gemeenschap.
Door Dr Sarah Hernandez -
Oktober 2025: deze maand in het Huntington-onderzoek
Oktober was een inzichtrijke maand in het Huntington-onderzoek: meer duidelijkheid rond uniQure’s AMT-130, het in kaart brengen van hoe en waar HD de hersenen verandert, vroege mechanistische studies gericht op DNA-herstel, en een grote bijeenkomst die het vakgebied samenbracht.
Door Dr Sarah Hernandez -
Een kaart door de tijd: het volgen van de ziekte van Huntington vanaf de geboorte in de hersenen
Waarom sterven sommige hersencellen als eerste bij HD? Nieuwe studie toont aan dat veranderingen in genactiviteit beginnen bij de geboorte in muizen, vooral in striatum & cortex—in kaart gebracht met ruimtelijke & enkelcellige tools.
-
Hoe groot is de ijsberg van de ZvH?
We kunnen tellen hoeveel mensen met de ZvH worden gezien in een ziekenhuis door genetische testen, maar hoeveel mensen met het gen voor de ZvH worden nooit gediagnosticeerd door een arts? Een nieuwe wiskundige benadering probeert deze lastige vraag opnieuw te beantwoorden.
Door Dr Chris Kay -
De eerste dominosteen valt: AMT-130 gentherapie vertraagt de ziekte van Huntington in baanbrekend onderzoek
In een update van uniQure melden ze dat hun experimentele gentherapie, AMT-130, het potentieel heeft om de progressie van de Ziekte van Huntington te vertragen in een belangrijk klinisch onderzoek.
Door Dr Rachel Harding