uitgelicht
-
Australië opent de deur voor SKY-0515: Skyhawk vraagt voorlopige goedkeuring aan voor zijn orale HD-medicijn
⏱️ 8 min leestijd | Een oraal medicijn tegen de ziekte van Huntington komt in aanmerking voor versnelde goedkeuring in Australië. Dit is nog geen volledige goedkeuring, maar het opent een sneller pad om deze eenmaal daagse pil mogelijk eerder bij mensen met HD te krijgen.
Door Dr Sarah Hernandez -
De weg vooruit voor uniQure: FDA zegt dat er meer gegevens nodig zijn voor AMT-130 gentherapie
⏱️ 10 min leestijd | De FDA wil meer gegevens voordat AMT-130 voor de ziekte van Huntington wordt goedgekeurd in de VS. In maart 2026 deelde uniQure in een update dat de huidige Fase 1/2-gegevens niet voldoende waren voor de instantie. Een nieuwe gerandomiseerde, schijngecontroleerde studie kan vereist zijn.
-
Vico’s onderzoek aangepast naar halfjaarlijkse dosering, en de VS is de volgende stap
⏱️ 6 min leestijd | VO659, het medicijn van Vico Therapeutics tegen de ziekte van Huntington, wordt nu slechts twee keer per jaar getest, en de FDA heeft de weg vrijgemaakt voor de start van Amerikaanse onderzoeken later dit jaar.
Door Dr Sarah Hernandez -
Februari 2026: Deze maand in het onderzoek naar de ziekte van Huntington
⏱️ 8 min leestijd | Overzicht Huntington-onderzoek februari 2026: gepubliceerde onderzoeksgegevens van de branaplam-studie; nieuwe inzichten in de genetica van de Huntington-“grijze zone”; plus wormen, hersencircuits, eye-tracking en de verborgen psychologische last van het leven met een risico.
Door Dr Sarah Hernandez -
Een venster naar de ogen: oculaire biomarkers gebruiken om de progressie van de ziekte van Huntington te volgen
Een nieuw overzichtsonderzoek van de Universiteit van Cambridge verkent oculaire biomarkers bij de ziekte van Huntington, waaronder netvliesscans en het volgen van oogbewegingen.
Door Dr Nicolò Zarotti -
Een fout in de supercomputer
⏱️ 8 min leestijd | Je brein is een geavanceerde supercomputer. Maar bij de ziekte van Huntington begint een kernprocessor te haperen. Een onderzoeksgroep aan de UCLA heeft van dichtbij gekeken om de specifieke circuits die op hol slaan in beeld te brengen – en hoe ze er bij Huntington anders uitzien.
Door Dr Chris Kay -
Gespleten tussen twee werelden: de psychologische uitdagingen voor mensen met een risico op de ziekte van Huntington
⏱️ 7 min leestijd | Leven met een risico op de ziekte van Huntington brengt een enorme psychologische last met zich mee. Een kleinschalig onderzoek met interviews onder 12 risicodragers verdiepte zich in hoe zij hier dagelijks mee omgaan.
-
Zwart op wit: oraal medicijn branaplam verlaagde huntingtine, maar zorgen over veiligheid stopten de ontwikkeling
⏱️10 min leestijd | De resultaten van de VIBRANT-HD-studie zijn nu gepubliceerd in een peer-reviewed tijdschrift. In deze studie werd het orale medicijn branaplam getest, dat HTT verlaagde maar ernstige veiligheidsproblemen vertoonde, waardoor de studie uiteindelijk werd stopgezet.
Door Dr Rachel Harding -
Een kink in de steek onthult waarom DNA-sequentiepatronen belangrijk zijn bij de ziekte van Huntington
Twee personen met hetzelfde aantal CAG-herhalingen kunnen heel verschillende HD-trajecten hebben. Een nieuwe studie naar personen met 36-42 herhalingen toont aan dat DNA-sequentiepatronen een belangrijke rol spelen bij het begin en de progressie van symptomen.
Door Mustafa Mehkary -
Wormen tot de redding: Het goede, het slechte en de klonterige huntingtine scheiden
⏱️ 7 min lezen | Een team onderzoekers ontwikkelde een eenvoudig platform om te testen hoe giftig verschillende soorten HTT-eiwitklonters zijn met behulp van een laboratoriumwormenmodel. Ze toonden aan dat bepaalde soorten klonters schadelijk zijn voor de wormen, terwijl andere dat niet zijn.