muismodel
-
Knockouts voor de overwinning: hoe uitdijende CAGs ziekte veroorzaken
Een recent artikel koppelt CAG-repeat expansie aan wijdverspreide RNA-veranderingen, vooral in hersencellen die kwetsbaar zijn voor HD. Het “uitschakelen” van bepaalde DNA-reparatiegenen die ontregeld raken bij HD kan positieve effecten hebben op kenmerken van HD bij muizen.
Door Dr Leora Fox -
Hoeveel is te veel? Het verkennen van de toxische CAG-drempel in de hersenen bij de ziekte van Huntington
Nieuw onderzoek van wetenschappers in Londen gebruikt muizen om het aantal CAG-herhalingen te bepalen dat nodig is om symptomen van de ziekte van Huntington te veroorzaken. Hun werk wijst op minder dan 185 CAG’s als drempelwaarde.
Door Dr Chris Kay -
Jeugdige concurrenten: jonge hersencellen verdringen de oude
Het vervangen van cellen door de ZvH in de hersenen zou een effectieve behandelstrategie kunnen zijn. Recent werk laat zien dat jongere gliacellen die in de hersenen van muizen worden geïnjecteerd, de oudere cellen verdrijven.
Door Dr Sarah Hernandez -
Op zoek naar balans: hoe het huntingtine-eiwit compenseert bij de ZvH
Onderzoekers kijken naar oorzaak en gevolg van verschillende vormen van het HTT-eiwitten. Ze vinden dat zowel gemuteerd als niet gemuteerd HTT bijdraagt aan de communicatie tussen hersencellen.
-
BAC tot de basis: een nauwkeuriger muismodel voor de ziekte van Huntington
Een genetisch aangepast muismodel voor de ziekte van Huntington laat zien dat de CAG-herhaling de neiging heeft om te groeien, net zoals we zien bij mensen met de mutatie.
Door Dr Michael Flower -
Orale medicatie, een nieuw verhaal voor het verlagen van huntingtine?
Onderzoekers van PTC Therapeutics hebben onlangs nieuwe bevindingen gepubliceerd – een veelbelovend nieuw huntingtineverlagend medicijn dat oraal kan worden ingenomen. Zal dit de manier veranderen hoe we verder gaan met het verlagen van huntingtine?
-
GPR52: Een nieuwe manier verkennen om huntingtine te verlagen
Een Chinees onderzoeksteam ontwikkelde een nieuwe manier om huntingtine-eiwit indirect te verlagen, door te richten op een eiwit dat GPR25 wordt genoemd. De moleculen die ze ontwierpen waren beschermend in cellen en in muizen met HD.
Door Dr Rachel Harding -
Het hele genoom screenen voor nieuwe medicijndoelen voor HD
Wetenschappers screenen het HELE genoom om nieuwe potentiële therapeutische doelen voor HD te vinden. Deze ambitieuze studie biedt een schat aan gegevens voor HD-onderzoekers
Door Dr Rachel Harding -
Kunnen moleculaire handboeien het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt verminderen?
Onderzoekers hadden verrassend veel geluk bij het zoeken naar geneesmiddelmoleculen om mutant huntingtine-eiwit naar een cellulaire afvalverwerkingsmachine te trekken
Door Dr Tamara Maiuri -
Spannend nieuw hulpmiddel voor Huntingtine-verlaging beschreven
Spannend nieuw werk op het gebied van Huntingtine-verlaging van @SangamoTx en @CHDIfoundation met gebruik van “Zinc Fingers” om de expressie van het gemuteerde Huntingtine-gen uit te schakelen. Meer details over deze spannende nieuwe techniek hier.
Door Dr Jeff Carroll, PhD