huntingtinevermindering
-
Spannend nieuw hulpmiddel voor Huntingtine-verlaging beschreven
Spannend nieuw werk op het gebied van Huntingtine-verlaging van @SangamoTx en @CHDIfoundation met gebruik van “Zinc Fingers” om de expressie van het gemuteerde Huntingtine-gen uit te schakelen. Meer details over deze spannende nieuwe techniek hier.
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Details over eerste gentherapie klinische studie voor de ziekte van Huntington komen naar buiten
UniQure maakt belangrijke details bekend van zijn geplande studie om de veiligheid en het vermogen van AMT-130 gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘eenmalige’ virustoedieningssysteem.
Door Dr Anna Pfalzer -
Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
HDSA's meest gestelde vragen over het Roche/Genentech RG6042 programma
HDSA's meest gestelde vragen over het huntingtine verlagende ASO onderzoeksprogramma was zo goed, dat we ze hebben gestolen (met toestemming)
Door Dr Leora Fox -
Kinderen krijgen soms ook de ziekte van Huntington
Eindelijk een grote studie die laat zien hoe HD bij kinderen eruitziet. Dit zal ons helpen uitzoeken of nieuwe medicijnen ook bij kinderen werken
Door Dr Michael Flower -
Roche maakt details bekend van zijn ‘cruciale’ huntingtine-verlagende studie
De GENERATION-HD1-studie zal testen of RG6042 – voorheen Ionis-HTTRx – de progressie van de ziekte van Huntington vertraagt
Door Dr Jeff Carroll, PhD