huntingtinevermindering
-
Gestage vooruitgang van uniQure – veelbelovende gegevens om het jaar mee af te sluiten
uniQure heeft het einde van het jaar ingeluid door veelbelovende gegevens vrij te geven van hun onderzoek naar een huntingtine-verlagende gentherapie
Door Dr Leora Fox -
Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies
Zowel PTC Therapeutics als uniQure hebben updates gedeeld van hun respectievelijke klinische studies, waarin verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We bekijken de gepresenteerde data van beide studies en wat dit betekent voor HD-families.
-
Op zoek naar balans: hoe het huntingtine-eiwit compenseert bij de ZvH
Onderzoekers kijken naar oorzaak en gevolg van verschillende vormen van het HTT-eiwitten. Ze vinden dat zowel gemuteerd als niet gemuteerd HTT bijdraagt aan de communicatie tussen hersencellen.
-
Roche Fase II GENERATION HD2-studie van start
Roche heeft begin 2023 een brief aan de gemeenschap vrijgegeven om te delen dat hun Fase II klinische studie naar het huntingtine-verlagende medicijn tominersen nu van start is gegaan. In dit artikel vatten we het laatste nieuws over dit huntingtine-verlagende medicijn samen.
Door Dr Rachel Harding -
uniQure krijgt groen licht om testen van HD-gentherapie te hervatten
Na een pauze van 3 maanden in de aanmelding vanwege zorgen over bijwerkingen, deelde uniQure het goede nieuws dat hun studie van de HD-gentherapie AMT-130 zal doorgaan zoals gepland, met nieuwe veiligheidsmaatregelen.
Door Dr Leora Fox -
Update over de PTC Therapeutics PIVOT-HD Studie
Vorige week heeft PTC Therapeutics een verklaring vrijgegeven waarin werd gemeld dat de werving van deelnemers voor het Amerikaanse deel van de PIVOT-HD studie is gepauzeerd. In dit artikel leggen we precies uit wat er bekend is en wat deze aankondiging betekent.
-
Ontwikkelingen in het laatste nieuws over huntingtineverlagende onderzoeken van Roche en Wave
Twee bedrijven die medicijnen voor de ziekte van Huntington ontwikkelen, hebben nieuws aangekondigd over hun huntingtineverlagende medicijnen. Laten we het hebben over de geschiedenis en de kanttekeningen bij deze hoopvolle nieuwsberichte
-
Hereditary Disease Foundation (HDF) conference 2022 – Dag1
Lees updates van klinisch en wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Huntington van dag 1 van het HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022
-
Triest nieuws van Novartis: toediening opgeschort in VIBRANT-HD studie van branaplam
HDBuzz deelt met droefheid het nieuws mee dat de VIBRANT-HD studie van het orale huntingtineverlagende medicijn, branaplam, tijdelijk is opgeschort voor de veiligheid van de deelnemers.
Door Dr Leora Fox -
Een lepel branaplam helpt de huntingtine dalen
Branaplam was oorspronkelijk ontwikkeld voor de behandeling van spinale musculaire atrofie, maar een nieuwe publicatie beschrijft hoe het veelbelovend kan zijn voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Dit orale medicijn verlaagt het huntingtine-eiwit en zal nu worden getest in een studie genaamd VIBRANT-HD.
Door Dr Rachel Harding