huntingtinevermindering
-
Maak je vast: Gentherapie AMT-130 lijkt tekenen van de ziekte van Huntington te vertragen in Fase I/II klinische studie
Meer goed nieuws voor de HD-gemeenschap van uniQure, wiens eenmalige gentherapie veilig lijkt en tekenen toont van het vertragen van symptomen van de ziekte
Door Dr Rachel Harding -
Positief nieuws van Wave Life Sciences SELECT-HD-onderzoek
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allel-selectieve huntingtine-verlagende therapie
Door Dr Rachel Harding -
Gestage vooruitgang van uniQure – veelbelovende gegevens om het jaar mee af te sluiten
uniQure heeft het einde van het jaar ingeluid door veelbelovende gegevens vrij te geven van hun onderzoek naar een huntingtine-verlagende gentherapie
Door Dr Leora Fox -
Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies
Zowel PTC Therapeutics als uniQure hebben updates gedeeld van hun respectievelijke klinische studies, waarin verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We bekijken de gepresenteerde data van beide studies en wat dit betekent voor HD-families.
-
Op zoek naar balans: hoe het huntingtine-eiwit compenseert bij de ZvH
Onderzoekers kijken naar oorzaak en gevolg van verschillende vormen van het HTT-eiwitten. Ze vinden dat zowel gemuteerd als niet gemuteerd HTT bijdraagt aan de communicatie tussen hersencellen.
-
Roche Fase II GENERATION HD2-studie van start
Roche heeft begin 2023 een brief aan de gemeenschap vrijgegeven om te delen dat hun Fase II klinische studie naar het huntingtine-verlagende medicijn tominersen nu van start is gegaan. In dit artikel vatten we het laatste nieuws over dit huntingtine-verlagende medicijn samen.
Door Dr Rachel Harding -
uniQure krijgt groen licht om testen van HD-gentherapie te hervatten
Na een pauze van 3 maanden in de aanmelding vanwege zorgen over bijwerkingen, deelde uniQure het goede nieuws dat hun studie van de HD-gentherapie AMT-130 zal doorgaan zoals gepland, met nieuwe veiligheidsmaatregelen.
Door Dr Leora Fox -
Update over de PTC Therapeutics PIVOT-HD Studie
Vorige week heeft PTC Therapeutics een verklaring vrijgegeven waarin werd gemeld dat de werving van deelnemers voor het Amerikaanse deel van de PIVOT-HD studie is gepauzeerd. In dit artikel leggen we precies uit wat er bekend is en wat deze aankondiging betekent.
-
Ontwikkelingen in het laatste nieuws over huntingtineverlagende onderzoeken van Roche en Wave
Twee bedrijven die medicijnen voor de ziekte van Huntington ontwikkelen, hebben nieuws aangekondigd over hun huntingtineverlagende medicijnen. Laten we het hebben over de geschiedenis en de kanttekeningen bij deze hoopvolle nieuwsberichte
-
Hereditary Disease Foundation (HDF) conference 2022 – Dag1
Lees updates van klinisch en wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Huntington van dag 1 van het HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022