huntingtinevermindering
-
Roche geeft een update over tominersen: Wat is de volgende stap voor dit huntingtine-verlagende middel?
Roche gaf deze week een update over GENERATION HD2, het onderzoek naar het HTT-verlagende middel tominersen bij mensen met de ziekte van Huntington.
-
Moleculaire chirurgen voor de ziekte van Huntington springen op de RIDE van CRISPR-innovatie
RIDE is een nieuwe CRISPR-technologie die een grote stap vooruit betekent. Met messcherpe precisie herschrijft het onze genetische code, en onderzoekers hopen hiermee de ziekte van Huntington te kunnen behandelen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Terugblik op 2024
Terwijl we 2025 beginnen, kijken we terug op al het nieuws en de vooruitgang op het gebied van Huntington-onderzoek die het afgelopen jaar is geboekt.
Door Dr Rachel Harding -
Interim update van Vico Therapeutics over hun op CAG-gerichte medicijn VO659
Vico Therapeutics heeft tussentijdse gegevens gedeeld over hun medicijn VO659, dat zich richt op de CAG-verlenging die verschillende genetische aandoeningen veroorzaakt, waaronder #ziektevanHuntington en #spinocerebellaireataxie.
Door Dr Rachel Harding -
Moedig vooruit: Eerste persoon behandeld in fase 1 klinische proef door Alnylam Pharmaceuticals
Deze week is een nieuw fase 1-klinisch onderzoek gestart voor het huntingtine-verlagende medicijn ALN-HTT02. De1ste dosis is toegediend. Lees over het onderzoek en hoe dit zich verhoudt tot ander onderzoek naar huntingtine-verlagende behandelingen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Blauwe lucht voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1 studie voor SKY-0515
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht voor de ziekte van Huntington. We hebben positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over het HTT-verlagende molecuul SKY-0515 dat zich ook richt op somatische expansie.
Door Dr Sarah Hernandez -
De AMT-130 gentherapie van uniQure lijkt symptomen van de ziekte van Huntington te vertragen in een klinische Fase I/II-studie
Meer goed nieuws voor de Huntingtongemeenschap van uniQure. Hun eenmalige gentherapie lijkt veilig te zijn en laat zien dat het de symptomen van de ziekte mogelijk vertraagt.
Door Dr Rachel Harding -
Positief nieuws van de SELECT-HD-studie van Wave Life Sciences
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allelselectieve huntingtine-verlagende therapie
Door Dr Rachel Harding -
Gestage vooruitgang van uniQure – veelbelovende gegevens om het jaar mee af te sluiten
uniQure heeft het einde van het jaar ingeluid door veelbelovende gegevens vrij te geven van hun onderzoek naar een huntingtine-verlagende gentherapie
Door Dr Leora Fox -
Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies
Zowel PTC Therapeutics als uniQure deelden updates van hun respectievelijke klinische onderzoeken, waarbij verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We onderzoeken de gegevens van beide studies en de betekenis voor HD-familie.