geneesmiddelontwikkeling
-
UniQure en FDA niet langer op één lijn over goedkeuringstraject voor AMT-130
In een nieuw persbericht deelde uniQure mee dat de FDA het niet langer eens is met hun aanpak voor het voortzetten van AMT-130, met name het gebruik van een externe controlegroep. De weg vooruit is onzeker, maar uniQure blijft toegewijd aan de HD-gemeenschap.
Door Dr Sarah Hernandez -
CAG-herhalingen Een Halt Toeroepen
Nieuw onderzoek toont aan dat het verlagen van MSH3 met ASO-therapie CAG-herhalingen in hersencellen van ZvH-patiënten kan stoppen. Dit kan een veelbelovende manier zijn om symptomen later te laten beginnen en het ziekteverloop te vertragen.
Door Dr Nicholas Caron -
In de Versnelling: uniQure en de FDA op één Lijn voor Versnelde Goedkeuring
In een vandaag gedeelde update, kondigde uniQure aan dat er overeenstemming is bereikt met de Amerikaanse geneesmiddelenregulator over belangrijke criteria voor versnelde goedkeuring van geneesmiddelen voor de ziekte van Huntington.
-
De rol van regelgevend toezicht bij het op de markt brengen van behandelingen voor de ziekte van Huntington
Mogelijke medicijnen vanuit het laboratorium in de schappen van de apotheek krijgen, is geen eenvoudige taak. In dit artikel verdiepen we ons in de rol van regelgeving bij klinisch onderzoek en de goedkeuring van geneesmiddelen voor Huntington.
Door Dr Rachel Harding -
Hoop vs. hype: op zoek naar de waarheid in recente Prilenia krantenkoppen
Hoewel pridopidine vier negatieve trials voor HD heeft doorstaan, blijft de boodschap van Prilenia positief. Wat is hoop en wat is hype in deze zestien jaar durende zoektocht naar regelgevingsgoedkeuring?
Door Dr Sarah Hernandez -
Blauwe luchten voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1-studie voor SKY-0515
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht in de therapeutische ruimte voor de ziekte van Huntington nu we positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over hun kleine molecule SKY-0515 die huntingtine verlaagt en somatische expansie aanpakt.
Door Dr Sarah Hernandez -
PTC-518 is op de goede weg
PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.
Door Dr Sarah Hernandez -
SURVEYOR opent de deur voor medicijnen die cognitie behandelen
Sage Therapeutics heeft resultaten bekendgemaakt van SURVEYOR, een onderzoek naar cognitieve veranderingen bij mensen met HD en de kortetermijnveiligheid van dalzanemdor. Het onderzoek was klein maar bereikte belangrijke doelen, en aanvullende onderzoeken zijn gaande.
Door Dr Leora Fox -
CRISPR-gebaseerde medicijnen: een reuzenstap voor de mensheid
Casgevy is het eerste CRISPR-gebaseerde medicijn dat het goedkeuringsproces heeft doorlopen, waarmee sikkelcelziekte zo goed als genezen wordt en de weg wordt vrijgemaakt voor vergelijkbare medicijnen voor andere ziekten. Is de ziekte van Huntington de volgende?
Door Dr Sarah Hernandez -
Op papier gezet: GENERATION HD1 studieresultaten gepubliceerd
Gegevens van GENERATION HD1, de fase 3 klinische studie die het huntingtine-verlagende medicijn tominersen testte, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. De studie eindigde al een tijdje geleden, dus waarom is dit een belangrijke mijlpaal, en wat komt er nu?