gene-therapy
-
Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
Door Daniel O’Reilly, PhD -
Goed nieuws van uniQure: gentherapie-onderzoek op schema en veelbelovende resultaten bij dieren
De eerste groep van 10 deelnemers heeft doses ontvangen in uniQure’s klinische studie van een HD-gentherapie, en drie nieuwe manuscripten beschrijven veilige, wijdverspreide huntingtine-verlaging bij dieren.
Door Dr Leora Fox -
Voorzichtigheid aangeraden bij het gebruik van genbewerkingtechnologie CRISPR
Een recente reeks studies over de genbewerkingtechniek CRISPR heeft zorgen gewekt over de geschiktheid van deze technologie voor de behandeling van genetische aandoeningen zoals de ziekte van Huntington
Door Dr Rachel Harding -
Belangrijke vooruitgang in de volgende generatie genoom-bewerkingstools voor de ziekte van Huntington
Werk met genoom-bewerkingstechnieken (zinkvinger en CRISPR) brengt deze tools dichter bij gebruik in klinische HD-onderzoeken
Door Mr. Shawn Minnig -
Spannend nieuw hulpmiddel voor Huntingtine-verlaging beschreven
Spannend nieuw werk op het gebied van Huntingtine-verlaging van @SangamoTx en @CHDIfoundation met gebruik van “Zinc Fingers” om de expressie van het gemuteerde Huntingtine-gen uit te schakelen. Meer details over deze spannende nieuwe techniek hier.
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
De ziekte van Huntington gaat viraal terwijl UniQure vooruitgang boekt in gentherapie-race
FDA verleent “Investigational New Drug”-status aan AMT-130, een gentherapie voor het verlagen van huntingtine, waardoor de weg vrij is voor klinische proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Vooruitgang op vele fronten in de strijd tegen het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt
Deze herfst zien we spannende aankondigingen van een aantal bedrijven die zich richten op nieuwe huntingtin-verlagende technologieën, waaronder Wave, PTC en Voyager
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Nieuwe rollen voor huntingtine: een gezond eiwit verwijderen om de functie ervan te begrijpen
Studie suggereert: volledige verwijdering van normaal huntingtine verstoort de hersenfunctie bij volwassenen.
Door Dr Leora Fox -
Zou een nieuwe “verbazingwekkende” doorbraak kunnen helpen bij de behandeling van de ziekte van Huntington?
Het nieuws stond onlangs vol met verhalen over CRISPR, een nieuwe “verbazingwekkende” DNA-bewerkingstechnologie. Hype of hoop?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Huntington’s ziekte de vinger geven? Twee teams melden succes voor zinkvingerbehandelingen in cellen en muizen
Succes in Huntington-cellen en -muizen voor zinkvingerbehandelingen die de productie van het schadelijke eiwit verminderen