Laatste nieuws
-

Het reguleren van herhaling: Controle krijgen over CAG-herhalingen kan de progressie van de ziekte van Huntington vertragen
Veel ziekten worden veroorzaakt door repetitieve DNA-sequenties. Het begrijpen van de regulatie van die repetitieve sequenties kan de sleutel zijn voor het ontwikkelen van therapieën voor de ziekte van Huntington. Een team uit Toronto heeft zojuist onze kennis hierover vergroot.
-

Meer dan het verlagen van huntingtine: out-of-the-box benaderingen voor behandeling van de ziekte van Huntington
Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.
-

Tot de wortel van de ziekte van Huntington: een plantgebaseerde benadering
Onderzoekers gebruikten planten om te bestuderen hoe ze konden voorkomen dat het Huntington-eiwit giftige klonters vormt
-

Medicijn voor behandeling van bewegingssymptomen van HD goedgekeurd door FDA
De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als behandeling voor de bewegingssymptomen van de ziekte van Huntington
-

Jeugdige concurrenten: jonge hersencellen verdringen de oude
Het vervangen van cellen door de ZvH in de hersenen zou een effectieve behandelstrategie kunnen zijn. Recent werk laat zien dat jongere gliacellen die in de hersenen van muizen worden geïnjecteerd, de oudere cellen verdrijven.
-

Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies
Zowel PTC Therapeutics als uniQure hebben updates gedeeld van hun respectievelijke klinische studies, waarin verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We bekijken de gepresenteerde data van beide studies en wat dit betekent voor HD-families.
-

PROOF-HD studie van pridopidine eindigt met negatief resultaat
De fase 3 studie heeft zijn primaire eindpunt van het vertragen van functieverlies bij de ziekte van Huntington niet bereikt
-

Astrocyten: de nieuwe ster in het huntingtononderzoek?
Een nieuw artikel vat samen wat het huntington-onderzoeksveld gevonden heeft over astrocyten. Deze stervormige cellen helpen de hersencellen gezond te houden en kunnen worden gebruikt voor de ontwikkeling van huntingtontherapieën.
-

Op zoek naar balans: hoe het huntingtine-eiwit compenseert bij de ZvH
Onderzoekers kijken naar oorzaak en gevolg van verschillende vormen van het HTT-eiwitten. Ze vinden dat zowel gemuteerd als niet gemuteerd HTT bijdraagt aan de communicatie tussen hersencellen.
-

Roche Fase II GENERATION HD2-studie van start
Roche heeft begin 2023 een brief aan de gemeenschap vrijgegeven om te delen dat hun Fase II klinische studie naar het huntingtine-verlagende medicijn tominersen nu van start is gegaan. In dit artikel vatten we het laatste nieuws over dit huntingtine-verlagende medicijn samen.
