-
Huntington’s Disease Community Advocacy helpt cruciale FDA-bijeenkomst voor AMT-130 te bewerkstelligen
Laatste nieuws
-
PTC-518 is op de goede weg
PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.
-
SURVEYOR opent de deur voor medicijnen die cognitie behandelen
Sage Therapeutics heeft resultaten bekendgemaakt van SURVEYOR, een onderzoek naar cognitieve veranderingen bij mensen met HD en de kortetermijnveiligheid van dalzanemdor. Het onderzoek was klein maar bereikte belangrijke doelen, en aanvullende onderzoeken zijn gaande.
-
Een nieuw tijdperk voor HDBuzz
Al ruim tien jaar brengt HDBuzz onbevooroordeeld nieuws over onderzoek en proeven met betrekking tot de Zvh. Nu onze gewaardeerde Ed en Jeff een stap terug doen, kijken Rachel, Sarah en Leora ernaar uit om de missie van HDBuzz voort te zetten.
-
Hoeveel is te veel? Het verkennen van de toxische CAG-drempel in de hersenen bij de ziekte van Huntington
Nieuw onderzoek van wetenschappers in Londen gebruikt muizen om het aantal CAG-herhalingen te bepalen dat nodig is om symptomen van de ziekte van Huntington te veroorzaken. Hun werk wijst op minder dan 185 CAG’s als drempelwaarde.
-
Laat je tranen stromen: detecteer het huntingtine-eiwit in je tranen
Is er iemand uien aan het snijden? Verlengd huntingtine kan nu worden gedetecteerd in tranen om wetenschappers te helpen bij het volgen van de progressie van de ziekte.
-
De regisseursversie: hoe CAG-herhalingen het bewerken van genetische boodschappen veranderen
Wetenschappers in Massachusetts hebben onlangs ons begrip vergroot van hoe repetitieve sequenties in DNA de creatie en bewerking van genetische boodschappermoleculen in cellen kunnen verstoren, en hoe dit kan leiden tot de productie van schadelijke eiwitten.
-
Expansies begrijpen op het niveau van individuele cellen
Wetenschappers hebben gekeken naar CAG-expansies in hersenen van mensen met ZvH om te zien welke cellen zijn aangetast
-
CRISPR-gebaseerde medicijnen: een reuzenstap voor de mensheid
Casgevy is het eerste CRISPR-gebaseerde medicijn dat het goedkeuringsproces heeft doorlopen, waarmee sikkelcelziekte zo goed als genezen wordt en de weg wordt vrijgemaakt voor vergelijkbare medicijnen voor andere ziekten. Is de ziekte van Huntington de volgende?
-
Gestage vooruitgang van uniQure – veelbelovende gegevens om het jaar mee af te sluiten
uniQure heeft het einde van het jaar ingeluid door veelbelovende gegevens vrij te geven van hun onderzoek naar een huntingtine-verlagende gentherapie
-
Op papier gezet: GENERATION HD1 studieresultaten gepubliceerd
Gegevens van GENERATION HD1, de fase 3 klinische studie die het huntingtine-verlagende medicijn tominersen testte, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. De studie eindigde al een tijdje geleden, dus waarom is dit een belangrijke mijlpaal, en wat komt er nu?