Laatste nieuws
-

De rol van regelgevend toezicht bij het op de markt brengen van behandelingen voor de ziekte van Huntington
Mogelijke medicijnen vanuit het laboratorium in de schappen van de apotheek krijgen, is geen eenvoudige taak. In dit artikel verdiepen we ons in de rol van regelgeving bij klinisch onderzoek en de goedkeuring van geneesmiddelen voor Huntington.
-

14 veranderingen voor een gezonder brein
In 2019 leefden er ~57 miljoen mensen met dementie. Naar verwachting zal dat aantal tegen 2050 stijgen naar 153 miljoen. Veranderingen in de 14 factoren die hier worden belicht kunnen de gezondheid van de hersenen verbeteren en kunnen worden toegepast op de ziekte van Huntington.
-

Hoop vs. hype: op zoek naar de waarheid in recente Prilenia krantenkoppen
Hoewel pridopidine vier negatieve trials voor HD heeft doorstaan, blijft de boodschap van Prilenia positief. Wat is hoop en wat is hype in deze zestien jaar durende zoektocht naar regelgevingsgoedkeuring?
-

Blauwe luchten voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1-studie voor SKY-0515
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht in de therapeutische ruimte voor de ziekte van Huntington nu we positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over hun kleine molecule SKY-0515 die huntingtine verlaagt en somatische expansie aanpakt.
-

Maak je vast: Gentherapie AMT-130 lijkt tekenen van de ziekte van Huntington te vertragen in Fase I/II klinische studie
Meer goed nieuws voor de HD-gemeenschap van uniQure, wiens eenmalige gentherapie veilig lijkt en tekenen toont van het vertragen van symptomen van de ziekte
-

Positief nieuws van Wave Life Sciences SELECT-HD-onderzoek
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allel-selectieve huntingtine-verlagende therapie
-

PTC-518 is op de goede weg
PTC Therapeutics deelt gegevens uit de 12 maanden durende PIVOT-HD-studie, waarin het orale middel PTC-518 werd getest. Hoewel primair ontworpen om veiligheid te beoordelen, deelt PTC bemoedigende resultaten voor biomarkers en klinische metingen.
-

SURVEYOR opent de deur voor medicijnen die cognitie behandelen
Sage Therapeutics heeft resultaten bekendgemaakt van SURVEYOR, een onderzoek naar cognitieve veranderingen bij mensen met HD en de kortetermijnveiligheid van dalzanemdor. Het onderzoek was klein maar bereikte belangrijke doelen, en aanvullende onderzoeken zijn gaande.
-

Een nieuw tijdperk voor HDBuzz
Al ruim tien jaar brengt HDBuzz onbevooroordeeld nieuws over onderzoek en proeven met betrekking tot de Zvh. Nu onze gewaardeerde Ed en Jeff een stap terug doen, kijken Rachel, Sarah en Leora ernaar uit om de missie van HDBuzz voort te zetten.
-

Hoeveel is te veel? Het verkennen van de toxische CAG-drempel in de hersenen bij de ziekte van Huntington
Nieuw onderzoek van wetenschappers in Londen gebruikt muizen om het aantal CAG-herhalingen te bepalen dat nodig is om symptomen van de ziekte van Huntington te veroorzaken. Hun werk wijst op minder dan 185 CAG’s als drempelwaarde.
