Latest News
-
Expansies begrijpen op celniveau
Wetenschappers hebben gekeken naar CAG-verlenging in hersenen van mensen met huntinton om te zien welke cellen worden beïnvloed.
-
Medicijnen op basis van CRISPR: een grote sprong voorwaarts voor de mensheid
Casgevy is het eerste op CRISPR-gebaseerde medicijn dat door het goedkeuringsproces is gekomen en Sikkelcelziekte geneest. Het opent de weg voor de ontwikkeling van soortgelijke medicijnen gericht op andere ziekten. Is huntington de volgende?
-
Gestage vooruitgang van uniQure – veelbelovende gegevens om het jaar mee af te sluiten
uniQure heeft het einde van het jaar ingeluid door veelbelovende gegevens vrij te geven van hun onderzoek naar een huntingtine-verlagende gentherapie
-
De resultaten van het GENERATION HD1 onderzoek officieel gepubliceerd
Gegevens van GENERATION-HD1, de fase-3 studie waarbij het huntingtine-verlagende middel tominersen werd getest, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Waarom is dit zo'n belangrijke mijlpaal en wat is de volgende stap?
-
Het reguleren van herhalingen: het verkrijgen van controle over het aantal CAG-herhalingen kan de progressie van de ziekte van Huntington vertragen.
Veel ziekten worden veroorzaakt door repetitieve DNA-sequenties. Het begrijpen van de regulatie van deze repetitieve sequenties kan de sleutel zijn tot het ontwikkelen van therapieën voor de ziekte van Huntington.
-
Meer dan het verlagen van huntingtine: out-of-the-box benaderingen voor behandeling van de ziekte van Huntington
Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.
-
De oorzaak van de ziekte van Huntington achterhalen: een plantaardige aanpak
Onderzoekers gebruikten planten om te bestuderen hoe ze kunnen voorkomen dat het ZvH-eiwit giftige klonten zou vormen
-
Door FDA goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van bewegingssymptomen bij de ziekte van Huntington
De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als een behandeling voor de bewegingssymptomen van de ZvH.
-
Jeugdige concurrenten: jonge hersencellen verdringen de oude
Het vervangen van cellen door de ZvH in de hersenen zou een effectieve behandelstrategie kunnen zijn. Recent werk laat zien dat jongere gliacellen die in de hersenen van muizen worden geïnjecteerd, de oudere cellen verdrijven.
-
Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies
Zowel PTC Therapeutics als uniQure deelden updates van hun respectievelijke klinische onderzoeken, waarbij verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We onderzoeken de gegevens van beide studies en de betekenis voor HD-familie.